Chính quyền Trump dự kiến áp giá sàn để đối phó thao túng thị trường từ Trung Quốc
CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), công ty có cổ phiếu đã tăng hơn 80% trong sáu tháng qua và hiện giao dịch gần mức cao nhất 52 tuần là 62,08 USD, hôm thứ Ba đã thông báo rằng thuốc thử nghiệm ION582 của họ đã nhận được chỉ định Trị liệu Đột phá từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để điều trị hội chứng Angelman, một rối loạn thần kinh hiếm gặp chưa có phương pháp điều trị làm thay đổi bệnh được phê duyệt.
Chỉ định này, nhằm đẩy nhanh quá trình xem xét cho các loại thuốc có thể mang lại cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có, dựa trên kết quả từ nghiên cứu HALOS Giai đoạn 1/2. Theo thông cáo báo chí của công ty, thử nghiệm đã cho thấy "cải thiện lâm sàng nhất quán và đáng khích lệ" trên tất cả các lĩnh vực chức năng của hội chứng Angelman, bao gồm giao tiếp, nhận thức và chức năng vận động. Công ty có vốn hóa thị trường 9,72 tỷ USD này dường như được định giá cao theo các số liệu Giá trị Hợp lý của InvestingPro, mặc dù vẫn duy trì tính thanh khoản mạnh với tỷ số thanh toán hiện tại là 2,87.
Hội chứng Angelman ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 21.000 người trên toàn thế giới và thường xuất hiện ở trẻ sơ sinh. Tình trạng này đặc trưng bởi khuyết tật trí tuệ nghiêm trọng, suy giảm vận động, vấn đề về thăng bằng và co giật suy nhược. Hầu hết bệnh nhân không thể nói và cần hỗ trợ của người chăm sóc suốt đời.
"Khi chưa có phương pháp điều trị làm thay đổi bệnh được phê duyệt cho những người sống với hội chứng Angelman, việc nhận được chỉ định Trị liệu Đột phá cho ION582 nhấn mạnh cả mức độ nghiêm trọng của căn bệnh này và nhu cầu điều trị chưa được đáp ứng đáng kể," bà Holly Kordasiewicz, phó chủ tịch cấp cao về thần kinh học tại Ionis cho biết.
ION582 là một loại thuốc antisense được thiết kế để ức chế phiên mã antisense UBE3A và tăng sản xuất protein UBE3A. Thuốc này trước đây đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi từ cả cơ quan quản lý Hoa Kỳ và châu Âu, cũng như các chỉ định Fast Track và Bệnh nhi hiếm gặp từ FDA.
Ionis đã bắt đầu nghiên cứu REVEAL Giai đoạn 3 toàn cầu, dự kiến sẽ tuyển trẻ em và người lớn mắc hội chứng Angelman có đột biến hoặc xóa gen UBE3A từ mẹ. Công ty báo cáo rằng việc tuyển dụng đang đúng tiến độ để hoàn thành vào năm 2026. Với tăng trưởng doanh thu 16,05% trong mười hai tháng qua, các nhà đầu tư có thể tiếp cận phân tích chi tiết và 12 ProTips bổ sung thông qua báo cáo nghiên cứu toàn diện của InvestingPro.
Trong các tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã báo cáo kết quả tích cực từ các thử nghiệm Giai đoạn 3 CORE và CORE2 cho tăng triglyceride máu nặng, dẫn đến sự tăng giá cổ phiếu đáng kể 32%. Những thử nghiệm này cho thấy lợi ích đáng kể trong việc giảm triglyceride và giảm nguy cơ viêm tụy cấp. Sau những phát triển này, H.C. Wainwright đã nâng mục tiêu giá cho Ionis Pharmaceuticals lên 95 USD, trích dẫn sự giảm triglyceride mạnh mẽ trong các nghiên cứu then chốt. Tương tự, RBC Capital đã tăng mục tiêu giá lên 80 USD, nhấn mạnh dữ liệu đầy hứa hẹn cho phương pháp điều trị viêm tụy cấp của công ty. Oppenheimer cũng điều chỉnh mục tiêu giá lên 81 USD, duy trì xếp hạng Vượt trội sau kết quả thử nghiệm tích cực cho Tryngolza. BMO Capital đã nâng cấp Ionis Pharmaceuticals từ Hoạt động Thị trường lên Vượt trội, nhìn thấy tiềm năng bán chạy trong thuốc Olezarsen. Loạt nâng cấp và kết quả thử nghiệm tích cực này phản ánh sự tin tưởng ngày càng tăng vào những tiến bộ gần đây của Ionis Pharmaceuticals.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.