Dòng vốn toàn cầu dịch chuyển: Thị trường Việt Nam vào tầm ngắm
Investing.com — Opus Genetics, Inc. (Nasdaq: IRD), một công ty công nghệ sinh học chuyên về liệu pháp gen cho các bệnh võng mạc di truyền (IRDs), đã nhận được chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho liệu pháp gen thử nghiệm OPGx-LCA5 của họ. Công ty, hiện có giá trị thị trường 43,1 triệu USD, duy trì vị thế tài chính vững mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, theo dữ liệu của InvestingPro. Liệu pháp này được thiết kế để điều trị bệnh Leber Congenital Amaurosis (LCA) do biến thể gen trong gen LCA5.
Chỉ định RMAT, được công bố hôm nay, dựa trên dữ liệu lâm sàng sơ bộ từ một thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đang diễn ra. Thử nghiệm này đang đánh giá tính an toàn và hiệu quả tiềm năng của OPGx-LCA5 ở những bệnh nhân bị mất thị lực nghiêm trọng do đột biến gen LCA5 đã được xác nhận. Sự công nhận của FDA phản ánh triển vọng của dữ liệu ban đầu và nhu cầu điều trị đáng kể trong cộng đồng bệnh nhân này.
"Đây là một cột mốc quan trọng đối với cộng đồng bệnh nhân LCA5 và là sự xác nhận mạnh mẽ về dữ liệu lâm sàng ban đầu của chúng tôi," ông George Magrath, M.D., CEO của Opus Genetics cho biết. Công ty lạc quan về tiềm năng của liệu pháp trong việc cải thiện cuộc sống của bệnh nhân mắc dạng mù di truyền hiếm gặp và gây suy nhược này. Thị trường dường như cũng chia sẻ sự lạc quan này, với cổ phiếu ghi nhận mức tăng đáng chú ý 9,54% trong tuần qua, mặc dù giao dịch ở mức 0,95 USD vẫn thấp hơn nhiều so với mục tiêu của các nhà phân tích dao động từ 6 đến 15 USD.
Ngoài ra, Opus Genetics sẽ tham gia vào Cuộc họp RMAT Đa ngành Toàn diện Ban đầu của FDA, nhằm hỗ trợ chiến lược phát triển và sản xuất của công ty. Công ty cũng đã được mời tham gia vào chương trình Thí điểm Phát triển và Sẵn sàng CMC (CDRP) về Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC) của FDA. Chương trình này cung cấp thêm hướng dẫn để đẩy nhanh phát triển CMC cho các loại thuốc mới đang được nghiên cứu.
Chỉ định RMAT là một phần của chương trình tạo điều kiện cho việc phát triển và đánh giá nhanh chóng các liệu pháp y học tái tạo có tiềm năng giải quyết các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng dựa trên bằng chứng lâm sàng ban đầu. Lợi ích của chỉ định này bao gồm tương tác sớm với FDA, hướng dẫn phát triển và sản xuất, và khả năng thảo luận về các điểm cuối thay thế để phê duyệt nhanh chóng.
OPGx-LCA5 sử dụng vector virus adeno-associated 8 (AAV8) để đưa gen LCA5 chức năng đến võng mạc ngoài. Liệu pháp này hiện đang được đánh giá trong một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 do ông Tomas Aleman tại Đại học Pennsylvania dẫn đầu.
Opus Genetics tập trung vào việc phát triển các liệu pháp gen dựa trên AAV cho nhiều IRD khác nhau, bao gồm bestrophinopathy, LCA và retinitis pigmentosa. Danh mục sản phẩm của họ cũng có các liệu pháp cho các tình trạng nhãn khoa khác như presbyopia và bệnh võng mạc do tiểu đường.
Báo cáo này dựa trên thông cáo báo chí từ Opus Genetics, Inc.
Trong các tin tức gần đây khác, Opus Genetics đã báo cáo kết quả đầy hứa hẹn từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 của liệu pháp gen OPGx-LCA5, nhằm điều trị bệnh võng mạc di truyền liên quan đến LCA5. Một bệnh nhân nhi 16 tuổi đã cho thấy sự cải thiện thị lực đáng kể sau khi nhận tiêm dưới võng mạc, mà không có tác dụng phụ nào được báo cáo. Ngoài ra, Opus Genetics đã thành công trong việc đóng một đợt chào bán công khai và phát hành riêng lẻ trị giá 20 triệu USD, sẽ hỗ trợ chi phí doanh nghiệp và phát triển sản phẩm. Công ty đã bán cổ phiếu và chứng quyền, với Craig-Hallum Capital Group đóng vai trò là nhà bảo lãnh phát hành duy nhất cho đợt chào bán công khai. Về hoạt động của các nhà phân tích, Craig-Hallum đã khởi xướng xếp hạng Mua đối với Opus Genetics với mức giá mục tiêu 6 USD, trích dẫn tiềm năng của danh mục liệu pháp gen của công ty. H.C. Wainwright cũng tái khẳng định xếp hạng Mua của mình, duy trì mức giá mục tiêu 8 USD, và bày tỏ sự lạc quan về các bài trình bày dữ liệu sắp tới và tương tác với cơ quan quản lý. Hơn nữa, Opus Genetics đã tổ chức cuộc họp cổ đông thường niên nơi các đề xuất quản trị chính đã được phê duyệt, bao gồm việc chuyển đổi Cổ phiếu Ưu đãi Loại A thành Cổ phiếu Thường. Những phát triển này phản ánh những nỗ lực liên tục của công ty nhằm thúc đẩy các phương pháp điều trị bằng liệu pháp gen và củng cố vị thế tài chính và hoạt động của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.