FDA cấp quy chế RMAT cho liệu pháp DME của 4D Molecular

Investing.com — 4D Molecular Therapeutics (NASDAQ:FDMT), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 156 triệu USD, đã thông báo hôm nay rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp quy chế Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) cho ứng viên thuốc 4D-150 trong điều trị phù hoàng điểm do đái tháo đường (DME). Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty duy trì bảng cân đối kế toán mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, mặc dù hiện đang trong giai đoạn đốt tiền nhanh chóng điển hình của các công ty công nghệ sinh học giai đoạn đầu. Quy chế này, nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các liệu pháp tái tạo đầy hứa hẹn cho các tình trạng nghiêm trọng, phản ánh sự công nhận của FDA về tiềm năng của 4D-150 dựa trên kết quả nghiên cứu SPECTRA DME.

Giám đốc điều hành của công ty, ông David Kirn, M.D., bày tỏ rằng cột mốc này nhấn mạnh tiềm năng của 4D-150 trong việc duy trì cải thiện thị lực đồng thời giảm gánh nặng điều trị. Ông Kirn nhấn mạnh rằng 4D-150 được cho là loại thuốc nghiên cứu đầu tiên nhận được quy chế RMAT cho cả DME và thoái hóa điểm vàng ướt do tuổi tác (AMD ướt). Mặc dù cổ phiếu đã trải qua biến động đáng kể, giảm khoảng 87% trong năm qua, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty hiện đang được định giá thấp, với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 6 đến 51 USD mỗi cổ phiếu.

4D-150, được thiết kế như một liệu pháp dài hạn, nhằm cung cấp điều trị kháng VEGF (aflibercept và kháng VEGF-C) kéo dài từ một mũi tiêm nội nhãn duy nhất sử dụng vector R100 độc quyền của công ty. Liệu pháp này đang được phát triển để đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao trong DME và AMD ướt, cả hai đều ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới. Vị thế thanh khoản mạnh của công ty, với tỷ lệ hiện tại là 14,92, cung cấp đường băng đáng kể cho các chương trình phát triển của họ. Nhận thông tin sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính của FDMT và hơn 12 ProTips bổ sung với đăng ký InvestingPro. DME, một biến chứng của bệnh võng mạc đái tháo đường, đặc trưng bởi sưng hoàng điểm do rò rỉ mạch máu, dẫn đến mất thị lực. Các phương pháp điều trị hiện tại liên quan đến các mũi tiêm kháng VEGF nội nhãn thường xuyên, gây khó khăn trong việc tuân thủ của bệnh nhân.

Quy chế RMAT, một phần của Đạo luật Chữa bệnh Thế kỷ 21, cung cấp lợi ích tương tự như các chương trình theo dõi nhanh và liệu pháp đột phá, bao gồm tương tác chặt chẽ hơn với FDA để đẩy nhanh quá trình phát triển thuốc. 4D Molecular Therapeutics dự định đưa 4D-150 vào giai đoạn phát triển Phase 3 cho DME, bên cạnh các thử nghiệm Phase 3 đang diễn ra cho AMD ướt.

4D Molecular Therapeutics, tập trung vào việc phát triển các liệu pháp nhắm vào bệnh, có các ứng viên sản phẩm khác trong giai đoạn phát triển lâm sàng hoặc tiền lâm sàng, không có sản phẩm nào đã nhận được sự chấp thuận tiếp thị từ FDA hoặc bất kỳ cơ quan quản lý nào khác. Công ty cảnh báo rằng thông cáo báo chí có chứa các tuyên bố mang tính dự đoán tương lai phụ thuộc vào rủi ro và không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kỳ vọng.

Báo cáo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ 4D Molecular Therapeutics. Để phân tích toàn diện về vị thế tài chính, triển vọng tăng trưởng và định giá chi tiết của FDMT, hãy truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro đầy đủ có sẵn độc quyền trên InvestingPro, bao gồm công ty này và hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ khác.

Trong tin tức gần đây khác, 4D Molecular Therapeutics đã báo cáo kết quả tạm thời tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Phase 2b PRISM, đánh giá hiệu quả của 4D-150 ở bệnh nhân bị thoái hóa điểm vàng ướt do tuổi tác. Dữ liệu thử nghiệm cho thấy sự giảm đáng kể nhu cầu tiêm aflibercept bổ sung, với bệnh nhân giảm 83% và 57% không cần tiêm trong 52 tuần. Sự phát triển đầy hứa hẹn này được H.C. Wainwright nhấn mạnh, duy trì xếp hạng Mua đối với cổ phiếu của công ty với mục tiêu giá 36 USD, trích dẫn tác động tiềm tàng của những phát hiện này đối với các thử nghiệm Phase 3 sắp tới. Ngoài ra, Jefferies đã điều chỉnh mục tiêu giá cho 4D Molecular Therapeutics xuống 40 USD, giảm từ 51 USD, trong khi duy trì xếp hạng Mua, phản ánh dữ liệu độ bền cập nhật từ thử nghiệm Phase 2. Công ty dự định khởi động hai thử nghiệm Phase 3 vào năm 2025, với kết quả sơ bộ dự kiến vào nửa cuối năm 2027. Trong khi đó, ngành công nghệ sinh học rộng lớn hơn đối mặt với sự bất ổn sau khi ông Peter Marks từ chức khỏi FDA, gây lo ngại về những thay đổi tiềm tàng trong cách tiếp cận quy định của cơ quan này. Nhà phân tích Evan Seigerman của BMO Capital Markets đã bình luận về tình hình, coi việc từ chức của ông Marks là một yếu tố tiêu cực đáng kể cho ngành. Những diễn biến này nhấn mạnh những thách thức và cơ hội đang diễn ra trong ngành công nghệ sinh học.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.