Fed hạ lãi suất và tác động lan tỏa đến châu Á
CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS), một công ty công nghệ sinh học có giá trị vốn hóa thị trường gần 10 tỷ USD với cổ phiếu đã tăng hơn 85% trong sáu tháng qua, và Sobi đã thông báo rằng Liên minh Châu Âu đã phê duyệt Tryngolza (olezarsen) như một phương pháp điều trị bổ sung cùng với chế độ ăn uống cho bệnh nhân trưởng thành mắc hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS) được xác nhận về mặt di truyền. Theo dữ liệu của InvestingPro, Ionis duy trì khả năng thanh khoản mạnh với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 2,87, mặc dù các nhà phân tích dự đoán công ty sẽ tiếp tục lỗ trong năm nay. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Ionis, InvestingPro cung cấp thêm 11 thông tin quan trọng và Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện.
Việc phê duyệt dựa trên kết quả từ nghiên cứu Balance Giai đoạn 3, cho thấy Tryngolza 80 mg đã giảm đáng kể mức triglyceride lúc đói sau sáu tháng, với hiệu quả duy trì trong 12 tháng. Phương pháp điều trị này cũng cho thấy sự giảm đáng kể các biến cố viêm tụy cấp tính trong thời gian 12 tháng với hồ sơ an toàn thuận lợi.
FCS là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 13 người trên một triệu dân ở EU. Tình trạng này đặc trưng bởi mức triglyceride tăng cao nghiêm trọng, thường vượt quá 880 mg/dL so với mức bình thường dưới 150 mg/dL. Bệnh nhân đối mặt với nguy cơ cao phát triển viêm tụy cấp tính có thể đe dọa tính mạng.
"Tryngolza có tiềm năng trở thành một lựa chọn điều trị mang tính đột phá cho bệnh nhân FCS ở EU, những người có nguy cơ bị các cơn viêm tụy cấp tính gây suy nhược và đe dọa tính mạng," ông Brett P. Monia, CEO của Ionis Pharmaceuticals, cho biết trong thông cáo báo chí. Doanh thu của công ty đã tăng 16% trong 12 tháng qua, mặc dù phân tích của InvestingPro chỉ ra rằng cổ phiếu hiện đang giao dịch cao hơn Giá trị Hợp lý, với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 43 đến 96 USD mỗi cổ phiếu.
Tryngolza là một loại thuốc nhắm mục tiêu RNA được thiết kế để giảm sản xuất apoC-III của cơ thể, một loại protein do gan sản xuất điều chỉnh quá trình chuyển hóa triglyceride. Các phản ứng phụ phổ biến nhất được báo cáo bao gồm phản ứng tại vị trí tiêm, giảm số lượng tiểu cầu và đau khớp.
Sobi nắm giữ quyền độc quyền thương mại hóa Tryngolza bên ngoài Hoa Kỳ, Canada và Trung Quốc. Sự phê duyệt này bổ sung vào danh mục điều trị FCS của họ, vốn đã bao gồm Waylivra (volanesorsen).
Các công ty cũng lưu ý rằng Tryngolza đang được đánh giá cho tình trạng tăng triglyceride nặng, với kết quả tích cực từ Giai đoạn 3 được công bố vào đầu tháng này. Trong khi Ionis hoạt động với mức nợ vừa phải và duy trì khả năng thanh khoản mạnh, các nhà đầu tư nên lưu ý rằng biên lợi nhuận gộp của công ty vẫn đang chịu áp lực ở mức 5,3%. Hãy nhận quyền truy cập độc quyền vào phân tích tài chính chi tiết và thông tin thị trường thời gian thực với gói đăng ký InvestingPro.
Trong các tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã thông báo rằng thuốc thử nghiệm ION582 của họ đã nhận được chỉ định Liệu pháp Đột phá từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để điều trị Hội chứng Angelman. Chỉ định này dựa trên kết quả đầy hứa hẹn từ nghiên cứu HALOS Giai đoạn 1/2, cho thấy cải thiện lâm sàng về giao tiếp, nhận thức và chức năng vận động cho bệnh nhân. Ngoài ra, RBC Capital đã nâng mục tiêu giá cho Ionis Pharmaceuticals lên 80 USD, duy trì xếp hạng Vượt trội do dữ liệu Giai đoạn III tích cực cho phương pháp điều trị viêm tụy cấp tính của họ. H.C. Wainwright cũng tăng mục tiêu giá lên 95 USD, trích dẫn sự giảm triglyceride mạnh mẽ trong các nghiên cứu then chốt. Các nghiên cứu này, CORE và CORE2, cho thấy lợi ích đáng kể trong việc giảm triglyceride và giảm nguy cơ viêm tụy cấp tính. Hơn nữa, Ionis Pharmaceuticals gần đây đã kỷ niệm 10 năm sự kiện Surf Away+ của họ, hỗ trợ những người mắc các bệnh thần kinh hiếm gặp.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.