EC chấp thuận liệu pháp RNAi đầu tiên cho bệnh cơ tim ATTR

CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals , Inc. (NASDAQ:ALNY), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 39,2 tỷ USD và tăng trưởng doanh thu ấn tượng 17,2% trong mười hai tháng qua, đã thông báo hôm nay rằng Ủy ban Châu Âu (EC) đã chấp thuận liệu pháp RNAi của họ, AMVUTTRA (vutrisiran), để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh amyloidosis transthyretin dạng hoang dã hoặc di truyền kèm bệnh cơ tim (ATTR-CM). Đây là lần đầu tiên EC chấp thuận một liệu pháp RNAi cho tình trạng này, ước tính ảnh hưởng đến khoảng 100.000 người trên khắp Châu Âu. Theo phân tích của InvestingPro, Alnylam duy trì tỷ suất lợi nhuận gộp mạnh mẽ ở mức 86%, cho thấy quản lý chi phí hiệu quả trong các chương trình phát triển thuốc. Cổ phiếu của công ty đã mang lại lợi nhuận ấn tượng 96,9% trong năm qua.

Việc chấp thuận dựa trên kết quả từ nghiên cứu Giai đoạn 3 HELIOS-B, cho thấy giảm tới 36% tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân và cải thiện khả năng hoạt động cũng như chất lượng cuộc sống với chỉ bốn liều mỗi quý trong một năm. Nghiên cứu cũng cho thấy giảm 28% trong chỉ số tổng hợp chính về tử vong do mọi nguyên nhân và các biến cố tim mạch tái phát so với giả dược. Dữ liệu từ InvestingPro tiết lộ rằng các nhà phân tích kỳ vọng Alnylam sẽ đạt được lợi nhuận trong năm nay, với nhiều ProTips bổ sung dành cho người đăng ký muốn tìm hiểu sâu về tài chính của công ty. Hãy truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, một phần trong phạm vi bảo hiểm của InvestingPro cho 1.400+ cổ phiếu hàng đầu của Mỹ.

ATTR-CM đặc trưng bởi sự lắng đọng của các protein transthyretin (TTR) bị biến dạng trong tim, dẫn đến suy tim và giảm tuổi thọ. AMVUTTRA hoạt động bằng cách ức chế RNA thông tin để ngăn chặn sản xuất TTR, giải quyết nguyên nhân gốc rễ của bệnh. Phương pháp điều trị được tiêm dưới da ba tháng một lần, có thể được thực hiện bởi các chuyên gia y tế hoặc bởi bệnh nhân và người chăm sóc của họ tại nhà.

Thử nghiệm HELIOS-B đã thu nhận một nhóm bệnh nhân đa dạng, bao gồm cả những người đang nhận các liệu pháp chăm sóc tiêu chuẩn, điều này làm cho kết quả đặc biệt phù hợp với thực hành lâm sàng thực tế. Hồ sơ an toàn của AMVUTTRA tương đương với giả dược, với các phản ứng phụ phổ biến nhất là phản ứng tại vị trí tiêm và tăng phosphatase kiềm trong máu và alanine transaminase.

Sự chấp thuận này diễn ra sau các phê duyệt trước đó tại Hoa Kỳ và Brazil, với Alnylam đang tìm cách mở rộng tiếp cận toàn cầu đối với vutrisiran. Vào tháng 5 năm 2025, Ủy ban về Các Sản phẩm Thuốc Mồ côi của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã ủng hộ việc duy trì Chỉ định Thuốc Mồ côi của EU cho AMVUTTRA trong bệnh amyloidosis ATTR, phản ánh tiềm năng của nó như một bước tiến đáng kể trong điều trị.

Công ty tiếp tục tập trung vào việc đảm bảo tiếp cận AMVUTTRA cho các bệnh nhân đủ điều kiện trên khắp EU. Giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần là 310,22 USD, cổ phiếu của Alnylam dường như được định giá hơi cao theo phân tích Giá trị Hợp lý của InvestingPro. Thông tin được báo cáo ở đây dựa trên thông cáo báo chí và dữ liệu InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, Alnylam Pharmaceuticals đã thu hút sự chú ý với một số phát triển. H.C. Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng Mua và mức giá mục tiêu 500 USD, trích dẫn kết quả đầy hứa hẹn từ việc ra mắt Amvuttra để điều trị bệnh amyloidosis ATTR kèm bệnh cơ tim. RBC Capital và JPMorgan đều duy trì mức giá mục tiêu của họ ở mức 330 USD, với RBC Capital bày tỏ sự lạc quan về hiệu suất thị trường của Alnylam và khả năng sinh lời trong năm. Phân tích của JPMorgan về dữ liệu bán hàng gần đây cho thấy sự khởi đầu mạnh mẽ cho Amvuttra, có thể dẫn đến điều chỉnh tích cực trong ước tính ngắn hạn. Stifel cũng duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu 345 USD, nhấn mạnh tiềm năng của Amvuttra như một liệu pháp đầu tiên cho bệnh cơ tim. Công ty được cho là đang mở rộng mạng lưới cơ sở điều trị để tăng cường việc áp dụng điều trị, với Amvuttra đã được đưa vào danh mục thuốc tại các tổ chức lớn. Đường ống sản phẩm của Alnylam tiếp tục phát triển với các thử nghiệm sắp tới cho nucresiran, một chất ức chế TTR thế hệ tiếp theo. Các nhà phân tích bày tỏ sự tin tưởng vào khả năng tăng trưởng doanh thu bền vững và mở rộng thị phần của Alnylam.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.