Dược phẩm Crinetics đệ trình thuốc trị to đầu chi mới NDA

SAN DIEGO - Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CRNX) đã đệ trình Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho paltusotine, một lựa chọn điều trị mới cho bệnh to đầu chi. Thuốc này là một liệu pháp uống mỗi ngày một lần đặc biệt nhắm mục tiêu thụ thể somatostatin loại 2, rất quan trọng vì nó cung cấp một giải pháp thay thế tiềm năng cho các phương pháp điều trị tiêm hiện tại là tiêu chuẩn chăm sóc.

NDA dựa trên dữ liệu từ 18 thử nghiệm lâm sàng, bao gồm hai thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng đáp ứng tất cả các điểm cuối chính và phụ. Những thử nghiệm này đã chứng minh rằng paltusotine được dung nạp tốt và hiệu quả trong việc kiểm soát các dấu hiệu sinh hóa và các triệu chứng của bệnh to đầu chi, cả ở những bệnh nhân trước đây không được điều trị và những người chuyển từ liệu pháp tiêm.

Bệnh to đầu chi là một bệnh hiếm gặp thường gây ra bởi một khối u lành tính trên tuyến yên, dẫn đến hormone tăng trưởng quá mức và sản xuất yếu tố tăng trưởng giống insulin-1. Điều này có thể dẫn đến các biến chứng sức khỏe nghiêm trọng và giảm chất lượng cuộc sống. Các phương pháp điều trị hiện tại liên quan đến phẫu thuật khi có thể, tiếp theo là liệu pháp dược lý, thường yêu cầu tiêm hàng tháng.

Paltusotine đại diện cho cam kết của Dược phẩm Crinetics trong việc phát triển thuốc uống cho các bệnh nội tiết và các khối u liên quan đến nội tiết. Đường ống của công ty bao gồm các phương pháp điều trị bằng miệng khác nhắm vào các tình trạng nội tiết khác nhau.

Quyết định của FDA về việc đệ trình NDA dự kiến vào tháng Mười Hai. Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Crinetics Pharmaceuticals.

Trong một tin tức gần đây khác, Crinetics Pharmaceuticals đã thông báo về sự ra đi đang chờ xử lý của Giám đốc thương mại, James Hassard. Trong khi đó, công ty đã thấy những tiến bộ đáng kể trong đường ống phát triển thuốc của mình. Thuốc điều tra của nó, paltusotine, đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn để điều trị bệnh to đầu chi, với kế hoạch hoàn thành việc nộp đơn đăng ký thuốc mới vào nửa cuối năm 2024. Ứng cử viên thuốc của công ty, atumelnant, cũng đã chứng minh hiệu quả trong điều trị bệnh nhân tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh (CAH) và hội chứng Cushing phụ thuộc ACTH.

Piper Sandler và Oppenheimer đã duy trì quan điểm tích cực của họ về Crinetics. Piper Sandler tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng của mình với mục tiêu giá ổn định là 97,00 đô la, trong khi Oppenheimer duy trì xếp hạng Outperform với mục tiêu giá ổn định là 74,00 đô la. Điều này theo sau mối quan hệ đối tác chiến lược giữa Radionetics Oncology, một công ty được tách ra bởi Crinetics, và gã khổng lồ dược phẩm Eli Lilly.

Ngoài ra, Crinetics đã ký kết thỏa thuận bán hàng trên thị trường với Leerink Partners LLC và Cantor Fitzgerald &Co. Những phát triển gần đây làm nổi bật các hoạt động đang diễn ra trong Dược phẩm Crinetics.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CRNX) chờ quyết định của FDA về Ứng dụng thuốc mới của họ, các nhà đầu tư và những người theo dõi ngành đang xem xét sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty để tìm manh mối về triển vọng tương lai của nó. Theo dữ liệu của InvestingPro, Dược phẩm Crinetics nắm giữ vốn hóa thị trường là 4,06 tỷ USD, phản ánh định giá thị trường của công ty dựa trên tiềm năng tăng trưởng và lợi nhuận của nó.

Mặc dù kết quả thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn đối với paltusotine, dữ liệu của InvestingPro cho thấy doanh số bán hàng giảm đáng kể, với tốc độ tăng trưởng doanh thu -71.35% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024. Ngoài ra, biên lợi nhuận gộp của công ty ở mức báo động -2252,13% trong cùng kỳ, làm nổi bật những thách thức trong quản lý chi phí và lợi nhuận. Mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng các nhà phân tích đã điều chỉnh ước tính thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới và không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay. Đây có thể là một điểm quan tâm đối với các nhà đầu tư khi xem xét tính bền vững tài chính dài hạn của Dược phẩm Crinetics.

Trên một lưu ý tích cực hơn, một trong những Mẹo InvestingPro chỉ ra rằng Dược phẩm Crinetics có lợi nhuận cao trong năm ngoái, với tổng lợi nhuận giá 75,85% một năm tính đến ngày được cung cấp, báo hiệu niềm tin thị trường mạnh mẽ trong ngắn hạn. Hơn nữa, công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể mang lại sự ổn định tài chính khi điều hướng giai đoạn thương mại hóa paltusotine, nếu nhận được sự chấp thuận của FDA.

Đối với các nhà đầu tư muốn tìm hiểu sâu hơn về tài chính và hiệu suất thị trường của Crinetics Pharmaceuticals, có thêm Mẹo InvestingPro có sẵn tại InvestingPro, cung cấp phân tích toàn diện và số liệu độc quyền có thể hướng dẫn các quyết định đầu tư.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.