SAN DIEGO - Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CRNX), một công ty dược phẩm sinh học có vốn hóa thị trường trị giá 4,5 tỷ USD, đã công bố kết quả hàng đầu tích cực từ nghiên cứu giai đoạn 2 về atumelnant, một loại thuốc uống mới được thiết kế để điều trị tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh (CAH). Nghiên cứu cho thấy sự giảm đáng kể các dấu ấn sinh học chính và cải thiện các triệu chứng lâm sàng cho bệnh nhân CAH, một rối loạn di truyền ảnh hưởng đến sản xuất hormone. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì một vị thế tài chính vững chắc với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, mặc dù phân tích hiện tại cho thấy cổ phiếu đang giao dịch trên Giá trị hợp lý của nó.
Thử nghiệm toàn cầu, có tên là TouCAHn, đã đánh giá tính an toàn và hiệu quả của atumelnant trong khoảng thời gian 12 tuần ở 28 bệnh nhân CAH do thiếu hụt 21-hydroxylase. Điểm cuối chính là sự thay đổi so với mức ban đầu về nồng độ androstenedione (A4) trong huyết thanh buổi sáng, với các điểm cuối phụ bao gồm những thay đổi về nồng độ 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) và tỷ lệ mắc các tác dụng phụ xuất hiện do điều trị.
Kết quả chỉ ra rằng atumelnant dẫn đến giảm nhanh chóng và bền vững nồng độ A4 và 17-OHP trên tất cả các liều. Đáng chú ý, điều trị bằng atumelnant dẫn đến bình thường hóa nồng độ testosterone ở phần lớn những người tham gia nữ, với một số tiếp tục chu kỳ kinh nguyệt đều đặn. Ngoài ra, nghiên cứu quan sát thấy sự giảm nhất quán về tổng thể tích tuyến thượng thận và giải quyết bệnh đa hồng cầu qua trung gian androgen ở một số người tham gia.
Atumelnant thường được dung nạp tốt và không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị được báo cáo. Các tác dụng phụ từ nhẹ đến trung bình bao gồm đau đầu và mệt mỏi, nhưng không có người tham gia nào ngừng điều trị hoặc cần điều chỉnh liều.
Dựa trên những phát hiện này, Crinetics có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm then chốt Giai đoạn 3 toàn cầu cho người lớn mắc CAH và chuẩn bị cho thử nghiệm Giai đoạn 2b / 3 ở bệnh nhân nhi trong năm. Công ty đặt mục tiêu trở thành công ty hàng đầu trong các liệu pháp nội tiết, với atumelnant là hợp chất nghiên cứu thứ hai trong danh mục đầu tư của họ cho thấy dữ liệu giai đoạn sau tích cực. Phố Wall có vẻ lạc quan về triển vọng của công ty, với InvestingPro cho thấy 9 nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh ước tính thu nhập của họ lên và đặt mục tiêu giá lên tới 90 đô la. Khám phá 10+ thông tin chi tiết độc quyền bổ sung về CRNX với đăng ký InvestingPro, bao gồm điểm sức khỏe tài chính chi tiết và Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp toàn diện.
Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến sự phát triển lâm sàng và lợi ích tiềm năng của atumelnant. Những tuyên bố này dựa trên kỳ vọng hiện tại và liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể. Mặc dù công ty hiện đang duy trì tỷ lệ thanh toán hiện tại lành mạnh là 16,38 và nợ trên vốn chủ sở hữu tối thiểu là 0,06, nhưng các nhà đầu tư nên lưu ý rằng các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại.
Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Crinetics Pharmaceuticals.
Trong một tin tức gần đây khác, Crinetics Pharmaceuticals đã chứng kiến những phát triển đáng kể. Nghiên cứu đang diễn ra của công ty về atumelnant, một ứng cử viên cho điều trị Tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh (CAH), đã được Piper Sandler nhấn mạnh, công ty đã nhắc lại xếp hạng Tăng Tỷ Trọng của mình đối với công ty. Lập trường của công ty bắt nguồn từ tiềm năng của thuốc như được chỉ ra bởi kết quả sơ bộ từ một nhóm nhỏ cho thấy mức androstenedione giảm 96%.
Crinetics cũng đã công bố đợt chào bán cổ phiếu phổ thông trị giá 400 triệu đô la để hỗ trợ các hoạt động nghiên cứu và phát triển, các hoạt động tiền thương mại hóa và mua lại tiềm năng. Công ty đã tiết lộ một tài sản liên hợp thuốc không peptide (NDC) mới, CRN09682, dành cho bệnh nhân có khối u biểu hiện SST2. Sự phát triển này là một phần trong kết quả quý III của công ty, khiến H.C. Wainwright tăng mục tiêu giá cho Crinetics lên 81 đô la, duy trì xếp hạng Mua.
Về chuyển đổi điều hành, James Hassard đã từ chức Giám đốc điều hành và sẽ tiếp tục giữ vai trò cố vấn. Công ty cũng đã chào đón Isabel Kalofonos với tư cách là Giám đốc thương mại mới, được giao nhiệm vụ dẫn dắt chiến lược thương mại cho các đợt ra mắt tiềm năng, bao gồm điều trị nghiên cứu cho bệnh to đầu, paltusotine. Đây là một trong những phát triển gần đây tại Crinetics Pharmaceuticals.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.