Chiesi và Protalix nhận ý kiến tiêu cực từ CHMP về liều dùng Elfabrio

Ngày đăng 18:14 17/10/2025
Chiesi và Protalix nhận ý kiến tiêu cực từ CHMP về liều dùng Elfabrio

PARMA/CARMIEL - Chiesi Global Rare Diseases và Protalix BioTherapeutics (NYSE American:PLX), một công ty công nghệ sinh học có cổ phiếu đã tăng 120% trong năm qua, đã thông báo vào hôm thứ Sáu rằng Ủy ban các Sản phẩm Thuốc dùng cho Người (CHMP) của Cơ quan Y tế Châu Âu đã đưa ra ý kiến tiêu cực về đơn xin phê duyệt chế độ liều dùng bổ sung cho Elfabrio. Theo dữ liệu từ InvestingPro, Protalix duy trì điểm sức khỏe tài chính "TUYỆT VỜI", với dự trữ tiền mặt mạnh vượt trội so với các nghĩa vụ nợ.

Hai công ty đã tìm kiếm sự chấp thuận cho liều truyền pegunigalsidase alfa 2 mg/kg cân nặng cơ thể mỗi bốn tuần (E4W), bổ sung cho chế độ hiện đã được phê duyệt là 1 mg/kg mỗi hai tuần (E2W) để điều trị bệnh Fabry.

Hồ sơ đệ trình dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm BRIGHT và nghiên cứu mở rộng của nó, cùng cung cấp gần sáu năm dữ liệu phơi nhiễm trung bình. Hỗ trợ bổ sung đến từ mô hình hóa và phân tích phản ứng phơi nhiễm trên nhiều thử nghiệm. Tuy nhiên, CHMP xác định rằng những dữ liệu này không đủ để kết luận về hiệu quả tương tự cho lịch liều dùng được đề xuất.

"Chúng tôi thất vọng về kết quả của đánh giá này nhưng muốn bày tỏ lòng biết ơn sâu sắc đối với sự hợp tác của cộng đồng bệnh nhân, các nhà nghiên cứu và Ủy ban Châu Âu trong suốt quá trình này," ông Giacomo Chiesi, Phó Chủ tịch Điều hành của Chiesi Global Rare Diseases cho biết.

Ông Dror Bashan, Chủ tịch và Giám đốc Điều hành của Protalix, tuyên bố rằng cả hai công ty vẫn cam kết giảm gánh nặng điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh Fabry bất chấp trở ngại này.

Elfabrio đã được FDA và Cơ quan Y tế Châu Âu phê duyệt vào tháng 5 năm 2023 để điều trị người lớn được xác nhận mắc bệnh Fabry. Thuốc có cảnh báo đặc biệt về các phản ứng quá mẫn, bao gồm sốc phản vệ.

Bệnh Fabry là một rối loạn di truyền hiếm gặp do đột biến gen GLA, dẫn đến thiếu hụt enzyme ảnh hưởng đến nhiều cơ quan bao gồm tim, thận và hệ thần kinh.

Các công ty cho biết họ sẽ tiếp tục làm việc cùng nhau để hỗ trợ cộng đồng bệnh Fabry. Thông báo này dựa trên tuyên bố từ thông cáo báo chí của công ty.

Trong tin tức gần đây khác, Protalix BioTherapeutics đã báo cáo kết quả tài chính quý hai năm 2025, cho thấy hiệu suất tài chính hỗn hợp. Công ty không đạt kỳ vọng về thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS), báo cáo -$0,04 so với dự đoán $0,11, một khoảng cách đáng kể 136,36%. Tuy nhiên, Protalix vượt kỳ vọng về doanh thu khi báo cáo $25,77 triệu, vượt qua mức dự báo $23,10 triệu là 11,56%. Ngoài ra, Protalix đã sửa đổi thỏa thuận chào bán cổ phiếu theo thị trường với H.C. Wainwright & Co., LLC. Sửa đổi này cập nhật thỏa thuận bán hàng để phù hợp với bản đăng ký mới của công ty trên Mẫu S-3. Theo thỏa thuận này, Protalix có thể tiếp tục chào bán và bán cổ phiếu phổ thông thông qua H.C. Wainwright & Co. Protalix cũng đã nộp ý kiến pháp lý từ Mayer Brown LLP về tính hợp lệ của các cổ phiếu sẽ được phát hành theo chương trình. Những phát triển này phản ánh các điều chỉnh chiến lược tài chính đang diễn ra trong công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.