FOSTER CITY, Calif. - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) đã nhận được khuyến nghị tích cực từ Cơ quan Thuốc và Công nghệ Y tế Canada (CADTH) về việc hoàn trả công khai LIVMARLI® (dung dịch uống maralixibat).
Quyết định này được đưa ra sau khi LIVMARLI được Bộ Y tế Canada phê duyệt trước vào năm 2023 để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân mắc Hội chứng Alagille (ALGS), một rối loạn gan di truyền hiếm gặp.
Khuyến cáo này là một sự phát triển đáng kể cho bệnh nhân ALGS, những người bị ngứa dữ dội do ứ mật, một tình trạng mà axit mật tích tụ trong gan. Chris Peetz, Giám đốc điều hành của Mirum, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc làm cho phương pháp điều trị có sẵn rộng rãi, lưu ý tác động nghiêm trọng của ALGS, thường bắt đầu từ thời thơ ấu.
Sự chứng thực của CADTH dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu ICONIC, đã chứng minh giảm đáng kể ngứa và axit mật huyết thanh ở bệnh nhân, với hiệu quả duy trì trong vài năm. LIVMARLI là thuốc duy nhất được phê duyệt cho ngứa ứ mật ở bệnh nhân ALGS ở Canada và cũng được phép sử dụng ở Hoa Kỳ và Châu Âu.
ALGS ảnh hưởng đến ống dẫn mật và có thể dẫn đến bệnh gan tiến triển. Rối loạn thường được chỉ định cho ghép gan do ngứa. LIVMARLI, một chất ức chế vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT), được dùng đường uống mỗi ngày một lần. Nó được chấp thuận cho bệnh nhân ALGS từ ba tháng tuổi trở lên ở Hoa Kỳ, hai tháng tuổi trở lên ở Châu Âu và bởi Bộ Y tế Canada.
Mirum Pharmaceuticals tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp. Ngoài LIVMARLI, công ty còn có hai loại thuốc được phê duyệt khác và các phương pháp điều trị nghiên cứu trong đường ống cho các tình trạng gan khác.
Công ty cảnh báo rằng thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai về thành công thương mại tiềm năng của LIVMARLI và hiệu quả của nó ngoài việc điều trị ngứa. Những tuyên bố này có thể gặp rủi ro và không chắc chắn, và kết quả thực tế có thể khác nhau đáng kể.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) tiếp tục có những bước tiến trong việc cung cấp các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp, dữ liệu gần đây và hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro vẽ nên một bức tranh tài chính chi tiết về công ty. Bất chấp thành công lâm sàng của LIVMARLI, các nhà phân tích vẫn thận trọng về lợi nhuận của công ty trong thời gian tới.
Theo InvestingPro Tips, các nhà phân tích đã điều chỉnh ước tính thu nhập của họ xuống và không kỳ vọng Mirum sẽ có lãi trong năm nay. Điều này phù hợp với các số liệu tài chính hiện tại của công ty, cho thấy Mirum đã không có lãi trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023.
Trên một lưu ý tích cực, tài sản lưu động của Grum vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy một mức độ ổn định tài chính trong việc quản lý các khoản nợ trước mắt. Hơn nữa, công ty hoạt động với mức nợ vừa phải, có thể cung cấp một số linh hoạt trong hoạt động và chiến lược đầu tư. Điều quan trọng cần lưu ý là Mirum không trả cổ tức cho cổ đông, điều này phổ biến đối với các công ty tập trung vào tăng trưởng và tái đầu tư.
Xem xét kỹ hơn Dữ liệu InvestingPro, vốn hóa thị trường của Mirum ở mức khoảng 1,2 tỷ đô la, phản ánh định giá thị trường của công ty. Tăng trưởng doanh thu rất ấn tượng, với mức tăng 141,85% trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023, điều này có thể cho thấy tiềm năng của công ty và phản ứng của thị trường đối với các phương pháp điều trị như LIVMARLI.
Tuy nhiên, hệ số P/E hiện đang âm ở mức -7,32, nhấn mạnh sự thiếu sinh lời trong giai đoạn gần đây. Các nhà đầu tư cũng nên lưu ý rằng tỷ lệ Giá / Sách của công ty là 4,81, điều này có thể cho thấy mức phí bảo hiểm so với giá trị sổ sách của nó.
Đối với những độc giả muốn tìm hiểu sâu hơn về tài chính và triển vọng tương lai của Mirum Pharmaceuticals, có những Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn có thể hướng dẫn các quyết định đầu tư. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần và truy cập tổng cộng 6 Mẹo InvestingPro độc quyền cho Dược phẩm Mirum.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.