BXCL501 của BioXcel đạt mục tiêu an toàn trong điều trị kích động tại nhà

NEW HAVEN, Conn. - BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ:BTAI), công ty có cổ phiếu thể hiện sức mạnh đáng kể với mức tăng 203% trong sáu tháng qua theo dữ liệu của InvestingPro, đã thông báo vào hôm thứ Tư rằng thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 SERENITY At-Home đánh giá BXCL501 trong điều trị kích động tại nhà ở bệnh nhân rối loạn lưỡng cực hoặc tâm thần phân liệt đã đạt được mục tiêu an toàn chính.

Thử nghiệm cho thấy liều 120 mcg của BXCL501, một dạng màng dưới lưỡi chứa dexmedetomidine, được dung nạp tốt mà không có trường hợp nào phải ngừng điều trị do vấn đề dung nạp trong nhóm điều trị. Thuốc duy trì hồ sơ an toàn ổn định qua nhiều liều lặp lại trong suốt thời gian nghiên cứu 12 tuần. Phân tích của InvestingPro tiết lộ rằng hai nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập cho giai đoạn sắp tới, cho thấy sự tin tưởng ngày càng tăng vào triển vọng của công ty.

Công ty dự định nộp đơn xin bổ sung Đơn Thuốc Mới (sNDA) trong quý đầu tiên năm 2026 để mở rộng việc sử dụng IGALMI, tên thương hiệu được FDA phê duyệt cho BXCL501, sang môi trường ngoại trú mà không cần sự giám sát của nhân viên y tế.

"Kết quả SERENITY At-Home mang tính chuyển đổi trong hành trình hướng tới việc sử dụng BXCL501 cho bệnh nhân ngoại trú," ông Vimal Mehta, Giám đốc điều hành của BioXcel Therapeutics, cho biết trong thông cáo báo chí.

Thử nghiệm mù đôi, có đối chứng với giả dược đã thu hút 246 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên, ghi nhận hơn 2.600 đợt kích động, với hơn 2.400 đợt được điều trị trên 208 bệnh nhân. Dân số nghiên cứu bao gồm 45% bệnh nhân mắc rối loạn lưỡng cực và 55% mắc tâm thần phân liệt.

Mặc dù hiệu quả không phải là mục tiêu chính, dữ liệu thăm dò sơ bộ cho thấy BXCL501 đã giảm các triệu chứng kích động trong suốt thử nghiệm, với tỷ lệ bệnh nhân đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn các triệu chứng cao hơn so với giả dược.

IGALMI hiện được phê duyệt cho điều trị cấp tính tình trạng kích động liên quan đến rối loạn lưỡng cực I hoặc II hoặc tâm thần phân liệt, nhưng chỉ trong môi trường có giám sát y tế. Nếu được phê duyệt cho sử dụng tại nhà, đây sẽ là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA chấp thuận cho tình trạng kích động trong môi trường ngoại trú.

Dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm, BioXcel tin rằng cơ hội thị trường tiềm năng có thể lớn hơn đáng kể so với ước tính trước đây, cho thấy bệnh nhân trải qua từ 57 triệu đến 77 triệu đợt kích động hàng năm tại Hoa Kỳ. Với giá trị vốn hóa thị trường hiện tại khoảng 76 triệu đô la và giao dịch ở mức hệ số doanh thu cao, dữ liệu InvestingPro cho thấy công ty đang đối mặt với thách thức ngắn hạn khi các nghĩa vụ ngắn hạn vượt quá tài sản thanh khoản. Để có phân tích toàn diện về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của BioXcel, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro chi tiết, chỉ dành riêng cho người đăng ký InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, BioXcel Therapeutics đã công bố một số phát triển quan trọng. Công ty sẽ tổ chức cuộc gọi với nhà đầu tư để trình bày dữ liệu sơ bộ từ thử nghiệm Giai đoạn 3 SERENITY At-Home, đánh giá tính an toàn của BXCL501 trong điều trị kích động ở bệnh nhân rối loạn lưỡng cực và tâm thần phân liệt tại nhà. Việc khóa cơ sở dữ liệu cho thử nghiệm này đã hoàn tất, với dữ liệu thu thập từ hơn 2.600 đợt trên 200 bệnh nhân tại 22 địa điểm lâm sàng. Ngoài ra, BioXcel đã nộp bản bổ sung bản cáo bạch cho chương trình chào bán cổ phiếu trị giá 80 triệu đô la, với Canaccord Genuity được chỉ định làm đại lý bán hàng. H.C. Wainwright đã nâng mục tiêu giá cho BioXcel Therapeutics từ 8 đô la lên 10 đô la, duy trì xếp hạng Mua dựa trên dữ liệu thử nghiệm lâm sàng sắp tới. Công ty đã nhấn mạnh việc hoàn thành lần thăm khám bệnh nhân cuối cùng trong thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng, với kết quả sơ bộ dự kiến sẽ sớm được công bố. Hơn nữa, BioXcel đã nhận được phản hồi tích cực từ FDA về khả năng mở rộng BXCL501 cho sử dụng tại nhà, hỗ trợ kế hoạch nộp đơn xin bổ sung Đơn Thuốc Mới của công ty vào đầu năm 2026.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.