Ông Trump chỉ trích Goldman Sachs vì dự báo sai tác động của thuế quan
PALO ALTO, Calif. - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào các bệnh di truyền, đã tuyên bố ngừng đầu tư bổ sung vào chương trình trị liệu gen cho tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh (CAH), mặc dù đã đạt được sản xuất cortisol tăng trong một nghiên cứu gần đây. Quyết định được đưa ra sau khi đánh giá kết quả hàng đầu từ nghiên cứu giai đoạn 1/2 ADventure của BBP-631, một liệu pháp gen liên quan đến adeno 5 (AAV5) điều tra.
Nghiên cứu, được thiết kế để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hoạt động dược lực học của BBP-631 ở người lớn bị CAH cổ điển, cho thấy tăng sản xuất cortisol nội sinh ở liều cao hơn ở tất cả các bệnh nhân - lần đầu tiên đối với những người bị CAH. Ngoài ra, phương pháp điều trị đã chứng minh sự gia tăng đáng kể 11-deoxycortisol và giảm 17-hydroxyprogesterone, cho thấy hoạt động chuyển gen bền vững.
Bất chấp những tiến bộ này, công ty báo cáo rằng liệu pháp gen được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng. Tuy nhiên, dữ liệu không đáp ứng được ngưỡng đầu tư vốn tiếp theo tại thời điểm này. Do đó, BridgeBio sẽ giảm ngân sách trị liệu gen hơn 50 triệu USD, phân bổ lại nguồn lực để ưu tiên các mục tiêu khác.
Giám đốc điều hành BridgeBio Neil Kumar bày tỏ lòng biết ơn đến những người tham gia, các nhà điều tra và cộng đồng CAH vì sự tham gia của họ vào nghiên cứu ADventure. Công ty hiện đang tích cực tìm kiếm quan hệ đối tác để hỗ trợ phát triển BBP-631 hoặc các liệu pháp gen thế hệ tiếp theo cho CAH - một bệnh di truyền phổ biến với hơn 75.000 trường hợp ước tính ở Hoa Kỳ và Liên minh châu Âu.
BBP-631 được phát triển để cung cấp một bản sao chức năng của gen 21-hydroxylase trực tiếp đến tuyến thượng thận, với khả năng khôi phục lại sự cân bằng hormone và giảm hoặc loại bỏ nhu cầu dùng thuốc hàng ngày ở bệnh nhân CAH. Bất chấp quyết định gần đây, BridgeBio vẫn lạc quan về tiềm năng của các liệu pháp gen và cam kết thúc đẩy các phương pháp điều trị cho các bệnh di truyền khác, bao gồm cả bệnh Canavan.
Sự phát triển này biểu thị một sự thay đổi chiến lược cho BridgeBio vì nó sắp xếp các nguồn lực của mình với các dự án có khả năng thành công cao hơn và đáp ứng các nguyên tắc phân bổ vốn của nó. Thông tin này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ BridgeBio Pharma.
Trong các tin tức gần đây khác, BridgeBio Pharma đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cấp trạng thái Liệu pháp Nâng cao Y học Tái tạo cho liệu pháp gen BBP-812, nhằm điều trị bệnh Canavan. Điều này theo sau dữ liệu lâm sàng đáng khích lệ từ thử nghiệm CANaspire Giai đoạn 1/2 đang diễn ra. Ngoài ra, BBP-812 đã nhận được Thuốc mồ côi, Bệnh nhi hiếm gặp và Chỉ định theo dõi nhanh từ FDA.
Đồng thời, các nhà phân tích từ Oppenheimer đã duy trì xếp hạng Hiệu suất trên Alnylam Pharmaceuticals sau khi xem xét kết quả thử nghiệm Helios-B rộng hơn. Công ty nhấn mạnh rằng so sánh với tafamidis được coi là không công bằng do sự khác biệt trong thiết kế thử nghiệm và quần thể bệnh nhân.
Mizuho cũng đã nhắc lại xếp hạng Outperform cho BridgeBio Pharma, sau khi xem xét dữ liệu vutrisiran Giai đoạn 3 của đối thủ cạnh tranh Alnylam. Công ty tin rằng có những lý do thuyết phục để dự đoán một ủy ban cố vấn có thể cho vutrisiran, điều này có thể có ý nghĩa đối với acoramidis của BridgeBio.
Cuối cùng, BridgeBio Pharma đã nhận được xếp hạng Mua từ H.C. Wainwright và TD Cowen, nêu bật kết quả đầy hứa hẹn của thuốc điều tra của công ty, acoramidis, trong nghiên cứu ATTRibute-CM Giai đoạn 3. BridgeBio cũng đã thành lập một liên doanh quan trọng, GondolaBio, được hỗ trợ bởi khoản đầu tư 300 triệu đô la từ một tập đoàn các nhà đầu tư, nhằm đẩy nhanh việc phát triển các liệu pháp mới. Đây là một trong những phát triển gần đây của công ty.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) tái cấu trúc chiến lược đầu tư của mình, điều quan trọng là các nhà đầu tư phải xem xét sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, BridgeBio có vốn hóa thị trường đáng kể là 5,6 tỷ USD, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư bất chấp những thách thức của công ty. Tăng trưởng doanh thu của công ty là đặc biệt, với mức tăng hơn 3761% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024, cho thấy tiềm năng tăng trưởng doanh số bán hàng trong tương lai như các nhà phân tích lưu ý.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, điều này có thể báo hiệu một triển vọng lạc quan về tiềm năng thu nhập của công ty. Hơn nữa, tài sản lưu động của BridgeBio vượt qua các nghĩa vụ ngắn hạn, cung cấp sự linh hoạt về tài chính để xoay trục và đầu tư vào các cơ hội mới. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là các nhà phân tích không mong đợi công ty sẽ có lãi trong năm nay và BridgeBio đang giao dịch ở mức định giá doanh thu cao.
Các nhà đầu tư cũng nên biết về hiệu suất thị trường gần đây của BridgeBio. Công ty đã chứng minh lợi nhuận mạnh mẽ trong tháng trước, với tổng lợi nhuận tăng 25,67%. Hiệu suất này có thể là dấu hiệu của tâm lý thị trường và tiềm năng tăng trưởng trong tương lai. Để phân tích toàn diện hơn, có sẵn các Mẹo InvestingPro bổ sung, có thể được truy cập cho BridgeBio trên nền tảng InvestingPro .
Nhìn chung, những hiểu biết này cung cấp một cái nhìn tổng quan về vị thế tài chính và thị trường của BridgeBio, đặc biệt phù hợp khi công ty điều hướng các thay đổi chiến lược và tiếp tục khám phá quan hệ đối tác cho các chương trình trị liệu gen của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.