Giá vàng hôm nay 27-7: Xuất hiện dự báo bất ngờ
CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), một công ty công nghệ sinh học nổi tiếng với giá trị vốn hóa thị trường 18,51 tỷ đô la và các chỉ số sức khỏe tài chính mạnh mẽ theo InvestingPro, đã công bố kết quả trung gian Giai đoạn 1 cho salanersen (BIIB115/ION306), một oligonucleotide antisense đang được phát triển để điều trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA), cho thấy kết quả đầy hứa hẹn ở trẻ em đã được điều trị bằng liệu pháp gen trước đó.
Nghiên cứu đã đánh giá hai mức liều (40 mg và 80 mg) được sử dụng một lần mỗi năm. Theo công ty, vốn duy trì tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng 75,65% và tạo ra dòng tiền tự do đáng kể, cả hai liều đều được dung nạp tốt và dẫn đến sự giảm đáng kể mức neurofilament, cho thấy sự chậm lại của quá trình thoái hóa thần kinh.
Ở những người tham gia có ít nhất một năm theo dõi và nhận liều 40 mg, một nửa đã đạt được các cột mốc vận động mới của Tổ chức Y tế Thế giới mà trước đây họ không thể thực hiện độc lập, như ngồi, đứng, bò hoặc đi bộ.
Những người tham gia này cũng cho thấy sự cải thiện trung bình 3,3 điểm trên Thang đo Chức năng Vận động Hammersmith-Mở rộng và 5,3 điểm trên Mô-đun Chi trên Sửa đổi, mà công ty mô tả là có ý nghĩa lâm sàng.
"Khi thấy một đứa trẻ được điều trị bằng liệu pháp gen ở tuổi một và vẫn không thể ngồi mà không cần hỗ trợ ở tuổi năm, sau đó có khả năng ngồi độc lập chỉ 3 tháng sau khi bắt đầu sử dụng salanersen, đó là điều không ngờ tới," bà Valeria Sansone, một nhà nghiên cứu chính của thử nghiệm, đã nói trong thông cáo báo chí.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo là sốt và nhiễm trùng đường hô hấp trên, với hầu hết các tác dụng phụ được đánh giá là nhẹ đến trung bình.
Salanersen sử dụng cùng cơ chế hoạt động với SPINRAZA (nusinersen), phương pháp điều trị SMA đã được Biogen phê duyệt, nhưng được thiết kế để có hiệu lực mạnh hơn và chỉ cần dùng một lần mỗi năm.
Dựa trên những kết quả này, Biogen cho biết họ đang trao đổi với các cơ quan y tế toàn cầu về thiết kế các nghiên cứu Giai đoạn 3 cho salanersen. Công ty, hiện đang giao dịch ở mức P/E hấp dẫn là 12,51 và được các nhà phân tích InvestingPro xác định là đang được định giá thấp, đã cấp phép quyền toàn cầu cho salanersen từ Ionis Pharmaceuticals, Inc. Truy cập phân tích tài chính chi tiết và 6 ProTips bổ sung về tiềm năng đầu tư của Biogen với gói đăng ký InvestingPro.
SMA là một bệnh di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 10.000 ca sinh sống và đặc trưng bởi sự yếu cơ tiến triển do mất tế bào thần kinh vận động. Để có phân tích toàn diện về vị thế thị trường của Biogen và các chỉ số tài chính chi tiết, hãy truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro đầy đủ có sẵn trên InvestingPro, bao gồm những điều thực sự quan trọng cho các quyết định đầu tư sáng suốt.
Trong các tin tức gần đây khác, Biogen đã bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 3 cho omaveloxolone ở trẻ em mắc bệnh Friedreich ataxia, nhằm giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng ở bệnh nhân trẻ mắc rối loạn hiếm gặp này. Nghiên cứu này sẽ có sự tham gia của 255 trẻ em và tiếp theo việc tiếp thị omaveloxolone với tên SKYCLARIS cho các nhóm tuổi lớn hơn tại hơn 40 quốc gia. Ngoài ra, Goldman Sachs đã duy trì xếp hạng Mua đối với Biogen, với mức giá mục tiêu là 196 đô la, sau báo cáo thu nhập mạnh mẽ từ đối tác của họ, Eisai, liên quan đến phương pháp điều trị Alzheimer Leqembi. Doanh thu năm tài chính của Eisai cho Leqembi đã vượt quá dự báo, được thúc đẩy bởi doanh số bán hàng mạnh mẽ tại Nhật Bản và Trung Quốc.
Trong khi đó, UBS đã tái khẳng định xếp hạng trung lập đối với Biogen, lưu ý tiềm năng trong các phương pháp điều trị Alzheimer tiền triệu chứng nhưng bày tỏ sự thận trọng do không chắc chắn về mốc thời gian. H.C. Wainwright cũng duy trì xếp hạng Mua, nhấn mạnh sự tập trung của Biogen vào lĩnh vực thận học và tiềm năng của felzartamab trong các bệnh thận hiếm gặp. Công ty lưu ý kết quả Giai đoạn 2 đầy hứa hẹn cho felzartamab, có thể thiết lập một nhượng quyền thận học cho Biogen. Những phát triển này phản ánh nỗ lực chiến lược của Biogen trong các lĩnh vực điều trị khác nhau, bao gồm thần kinh học và thận học.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.