Quan chức Fed nói rằng việc cắt giảm lãi suất nửa điểm là không hợp lý
CAMBRIDGE, Mass. - Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ: BEAM), công ty dẫn đầu về vốn hóa thị trường trị giá 1,81 tỷ đô la về thuốc di truyền chính xác thông qua chỉnh sửa cơ sở, đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho đơn đăng ký nghiên cứu thuốc mới (IND) cho BEAM-302. Giao dịch ở mức 22,19 đô la, phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang được định giá khá cao, với các nhà phân tích đặt mục tiêu giá dao động từ 26 đô la đến 80 đô la. Điều này đánh dấu một bước quan trọng trong việc giải quyết sự thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD), một rối loạn di truyền không có phương pháp điều trị chữa bệnh hiện tại.
Sự cho phép của FDA cho phép Beam thúc đẩy sự phát triển của BEAM-302, được thiết kế để điều chỉnh đột biến PiZ ở bệnh nhân AATD. Đột biến này dẫn đến sự tích tụ protein AAT bị gấp sai, gây ra các bệnh về gan và phổi. BEAM-302 sử dụng công thức hạt nano lipid (LNP) nhắm mục tiêu gan của thuốc thử chỉnh sửa cơ sở nhằm chuyển đổi PiZ đột biến thành đồng dạng PiM đã được hiệu chỉnh. Điều này có khả năng làm giảm sự kết tụ của các protein độc hại trong gan, tăng mức độ AAT chức năng trong tuần hoàn và giảm thiểu viêm phổi và rối loạn chức năng.
Dữ liệu an toàn và hiệu quả ban đầu từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2 toàn cầu đang diễn ra của BEAM-302 đã được công bố vào đầu tháng này, cung cấp sự điều chỉnh di truyền lâm sàng đầu tiên của một đột biến gây bệnh. Với điểm Sức khỏe Tài chính tổng thể là "FAIR" theo InvestingPro, công ty duy trì tỷ lệ hiện tại mạnh mẽ là 4,82, cho thấy thanh khoản ngắn hạn vững chắc để hỗ trợ các chương trình lâm sàng của mình. Phiên tòa được chia thành hai phần. Phần A tập trung vào bệnh nhân AATD mắc bệnh phổi, trong khi Phần B sẽ bao gồm bệnh nhân mắc bệnh gan từ nhẹ đến trung bình, có hoặc không có bệnh phổi.
Beam Therapeutics có kế hoạch tiếp tục giai đoạn tăng liều của Phần A, bao gồm đăng ký và liều lượng cho nhóm thứ tư, với dữ liệu bổ sung dự kiến sẽ được trình bày vào nửa cuối năm 2025. Bệnh nhân đầu tiên trong Phần B cũng dự kiến sẽ được dùng liều trong cùng thời gian.
Giấy phép IND cho BEAM-302 không chỉ có ý nghĩa quan trọng đối với Hoa Kỳ mà còn bổ sung vào các giấy phép thử nghiệm lâm sàng nhận được từ Vương quốc Anh, New Zealand, Úc, Hà Lan và Ireland.
Khoảng 100.000 người ở Hoa Kỳ được ước tính có kiểu gen PiZZ, dạng AATD nghiêm trọng nhất, nhưng chỉ có khoảng 10% trong số những trường hợp này được cho là được chẩn đoán. Các phương pháp điều trị hiện tại bao gồm thay thế protein AAT tiêm tĩnh mạch, chưa được chứng minh là ngăn chặn sự tiến triển của suy giảm chức năng phổi. Với doanh thu 63,52 triệu đô la trong mười hai tháng qua và quy trình phát triển mạnh mẽ, người đăng ký InvestingPro có thể truy cập phân tích tài chính chi tiết, bao gồm 12+ ProTips bổ sung và Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp toàn diện cung cấp thông tin chi tiết sâu sắc về tiềm năng tăng trưởng và vị thế thị trường của công ty.
Tuyên bố thông cáo báo chí này đóng vai trò là nguồn cho thông tin trên, nêu chi tiết những nỗ lực không ngừng của Beam Therapeutics để phát triển các phương pháp điều trị di truyền chính xác cho các bệnh nghiêm trọng.
Trong một tin tức gần đây khác, Beam Therapeutics đã công bố một số phát triển quan trọng đã thu hút sự chú ý của các nhà đầu tư cũng như các nhà phân tích. Công ty gần đây đã tiết lộ kết quả tích cực từ thử nghiệm BEAM-302 đối với Thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin (AATD), cho thấy sự gia tăng phụ thuộc vào liều lượng trong tổng nồng độ AAT trong huyết thanh. Dữ liệu đầy hứa hẹn này đã khiến Citi nâng mục tiêu giá cho Beam Therapeutics lên 64 đô la trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua. Trong khi đó, H.C. Wainwright tái khẳng định xếp hạng Mua với mục tiêu giá 80 đô la, phản ánh sự lạc quan về tiềm năng của các liệu pháp của Beam để phát triển hơn nữa.
Tập đoàn Bernstein SocGen cũng duy trì xếp hạng Outperform và mục tiêu giá 37 đô la, nhấn mạnh kết quả thử nghiệm Giai đoạn 1 đáng khích lệ đối với phương pháp điều trị AATD của Beam, cho thấy mức AAT trung bình vượt qua ngưỡng hiệu quả quan trọng. Hồ sơ an toàn được ghi nhận là sạch, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo. Ngoài ra, Jones Trading đã nâng xếp hạng cổ phiếu của Beam từ Giữ lên Mua, đặt mục tiêu giá mới là 34 đô la, với lý do tăng xác suất thành công cho việc điều trị AATD và dự báo doanh số bán hàng cao nhất đáng kể.
Beam Therapeutics cũng đã công bố đợt chào bán tiếp theo trị giá 500 triệu đô la để kéo dài đường băng tiền mặt của mình sang năm 2028, sau kết quả thử nghiệm tích cực. Cộng đồng tài chính tiếp tục theo dõi tiến trình của Beam, đặc biệt là khi nó trải qua các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng khác nhau. Những phát triển này nhấn mạnh nền tảng vững chắc cho Beam Therapeutics khi nó thúc đẩy quy trình điều trị của mình trong bối cảnh điều trị AATD cạnh tranh.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.