Dòng vốn toàn cầu dịch chuyển: Thị trường Việt Nam vào tầm ngắm
CAMBRIDGE, Mass. – Beam Therapeutics Inc . (NASDAQ:BEAM), công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 1,59 tỷ USD và cổ phiếu hiện đang giao dịch ở mức 16,32 USD, đã nhận được quy chế thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho BEAM-302, phương pháp điều trị đang nghiên cứu của họ dành cho bệnh thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD), công ty thông báo hôm nay. AATD là một rối loạn di truyền hiếm gặp có thể dẫn đến bệnh phổi và gan nghiêm trọng, và hiện đang có nhu cầu lớn về các liệu pháp điều trị hiệu quả. Theo phân tích của InvestingPro, cổ phiếu này dường như đang được định giá thấp dựa trên tính toán Giá trị Hợp lý.
FDA cấp quy chế thuốc mồ côi nhằm khuyến khích phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người tại Hoa Kỳ. Quy chế này cung cấp cho Beam Therapeutics các ưu đãi như tín dụng thuế, miễn phí và khả năng độc quyền thị trường trong bảy năm sau khi được phê duyệt. Các nhà phân tích vẫn duy trì quan điểm lạc quan về BEAM, với mục tiêu giá dao động từ 20 đến 80 USD mỗi cổ phiếu, cho thấy tiềm năng tăng trưởng đáng kể. Để biết phân tích chi tiết và thêm thông tin chuyên sâu, hãy xem báo cáo nghiên cứu toàn diện có sẵn trên InvestingPro.
BEAM-302 là một công thức hạt nano lipid nhắm vào gan được thiết kế để sửa chữa đột biến gây bệnh ở bệnh nhân AATD. Phương pháp điều trị này đã cho thấy triển vọng trong dữ liệu an toàn và hiệu quả ban đầu từ một thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đang diễn ra. Vào tháng 3, Beam đã báo cáo rằng thuốc được dung nạp tốt và dẫn đến việc sửa chữa đột biến phụ thuộc vào liều lượng cũng như tăng mức protein ở bệnh nhân.
Công ty đã bắt đầu dùng liều ở nhóm thứ tư của nghiên cứu và dự định trình bày dữ liệu cập nhật vào cuối năm nay. Phần B của thử nghiệm, sẽ bao gồm các bệnh nhân mắc bệnh gan từ nhẹ đến trung bình, dự kiến sẽ bắt đầu vào nửa cuối năm 2025.
Trước đó, BEAM-302 đã nhận được chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) từ FDA và được chấp thuận cho đơn xin thuốc nghiên cứu mới tại Hoa Kỳ vào tháng 3 năm 2025. Mặc dù cổ phiếu giảm khoảng 32% từ đầu năm đến nay, công ty vẫn duy trì vị thế tài chính mạnh với tỷ lệ thanh toán hiện tại lành mạnh là 8,81. InvestingPro đánh giá sức khỏe tài chính tổng thể của Beam là KHÁ, dựa trên phân tích toàn diện về nhiều chỉ số tài chính và chỉ số tăng trưởng.
Beam Therapeutics chuyên về y học di truyền chính xác thông qua chỉnh sửa base, một công nghệ cho phép thay đổi base đơn trong DNA một cách chính xác, dự đoán được và hiệu quả. Công ty tập trung vào việc cung cấp các phương pháp chữa trị suốt đời cho bệnh nhân mắc các bệnh nghiêm trọng bằng cách sử dụng bộ công nghệ chỉnh sửa gen của mình.
Việc chỉ định thuốc mồ côi cho BEAM-302 nhấn mạnh sự công nhận của FDA về nhu cầu đối với các phương pháp điều trị mới cho AATD và tiềm năng của liệu pháp này trong việc giải quyết nguyên nhân gốc rễ của bệnh. Beam Therapeutics vẫn cam kết phát triển BEAM-302 với mục tiêu cung cấp một phương pháp điều trị một lần duy nhất, có khả năng chữa trị hoàn toàn. Thông tin này dựa trên thông cáo báo chí từ Beam Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Beam Therapeutics Inc. đã đạt được những bước tiến đáng kể với phương pháp điều trị chỉnh sửa gen BEAM-302, nhắm vào bệnh thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD). Công ty thông báo rằng BEAM-302 đã nhận được chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), sau khi FDA phê duyệt đơn xin thuốc nghiên cứu mới trước đó. Chỉ định này có thể tạo điều kiện cho quá trình phát triển và đánh giá nhanh hơn cho liệu pháp. Ngoài ra, Beam Therapeutics đã trình bày dữ liệu đầy hứa hẹn từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 tại một hội nghị nghiên cứu toàn cầu, cho thấy sự sửa chữa đáng kể đột biến PiZ ở bệnh nhân AATD. Cả H.C. Wainwright và BofA Securities đều bày tỏ sự lạc quan, với H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá 80 USD, trong khi BofA nâng cấp cổ phiếu lên Mua với mục tiêu 42 USD, trích dẫn rủi ro giảm và định giá hấp dẫn. Hơn nữa, Bernstein đã duy trì xếp hạng Vượt trội với mục tiêu 37 USD, nhấn mạnh sự phát triển dữ liệu tích cực dự kiến trong năm tới. Beam Therapeutics tiếp tục tập trung vào việc phát triển danh mục sản phẩm của mình, bao gồm các phương pháp điều trị cho các rối loạn di truyền khác, định vị công ty như một nhà lãnh đạo trong lĩnh vực y học di truyền chính xác.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.