Quan chức Fed nói rằng việc cắt giảm lãi suất nửa điểm là không hợp lý
CAMBRIDGE, Mass. - Beam Therapeutics Inc . (NASDAQ:BEAM), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 1,58 tỷ USD, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp quy chế thuốc mồ côi cho liệu pháp tế bào BEAM-101 đang được nghiên cứu, nhằm điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (SCD). Quy chế này được thiết kế để tạo điều kiện thuận lợi cho việc phát triển và đánh giá các loại thuốc dành cho các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người tại Hoa Kỳ. Theo dữ liệu từ InvestingPro, cổ phiếu của công ty hiện đang giao dịch ở mức 16,19 USD, cho thấy tiềm năng tăng giá dựa trên đánh giá Giá trị Hợp lý.
BEAM-101 là một liệu pháp tế bào được biến đổi gen đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng. Trong thử nghiệm BEACON Giai đoạn 1/2 đang diễn ra, liệu pháp này đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn, bao gồm việc tăng hemoglobin bào thai và giảm hemoglobin hình liềm, yếu tố quan trọng để giảm nhẹ các triệu chứng của SCD. Hồ sơ an toàn ban đầu của BEAM-101 phù hợp với các quy trình ghép tế bào đã được thiết lập. Các nhà phân tích vẫn duy trì quan điểm lạc quan về công ty, với mục tiêu giá dao động từ 20 đến 80 USD mỗi cổ phiếu, phản ánh tiềm năng tăng trưởng đáng kể so với mức hiện tại.
Quy chế thuốc mồ côi mang lại cho Beam Therapeutics những lợi ích như tín dụng thuế, miễn phí FDA và khả năng độc quyền thị trường trong bảy năm sau khi được phê duyệt. Công ty đã trình bày dữ liệu từ bảy bệnh nhân được điều trị bằng BEAM-101 tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ vào tháng 12 năm 2024 và dự định trình bày dữ liệu cập nhật tại Đại hội Hiệp hội Huyết học Châu Âu vào tháng 6.
Beam Therapeutics dự kiến sẽ điều trị tổng cộng 30 bệnh nhân trong thử nghiệm BEACON vào giữa năm 2025. Cơ sở của công ty tại Bắc Carolina sản xuất BEAM-101 bằng quy trình tiên tiến, phần lớn được tự động hóa, đã cho thấy năng suất và khả năng sống cao cho thử nghiệm đang diễn ra.
Bệnh hồng cầu hình liềm là một rối loạn máu di truyền nghiêm trọng đặc trưng bởi đột biến trong gen beta globin, dẫn đến thiếu máu, đau đớn nghiêm trọng và các biến chứng đe dọa tính mạng khác. Bệnh này ảnh hưởng đến khoảng 100.000 người ở Hoa Kỳ và hàng triệu người trên toàn thế giới.
Beam Therapeutics tập trung vào việc tạo ra các loại thuốc di truyền chính xác thông qua công nghệ chỉnh sửa base và cam kết cung cấp các phương pháp điều trị suốt đời cho các bệnh nghiêm trọng. Công nghệ chỉnh sửa base của công ty nhằm tạo ra những thay đổi chính xác, đơn base trong DNA mà không tạo ra các đứt gãy sợi kép, mang lại tiềm năng cho nhiều chiến lược chỉnh sửa trị liệu. Với tỷ lệ hiện tại là 8,81 và điểm Sức khỏe Tài chính tổng thể được InvestingPro đánh giá là "KHÁ", công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh để hỗ trợ các chương trình phát triển của mình. Để có phân tích chi tiết và thông tin bổ sung, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, chỉ dành riêng cho người đăng ký InvestingPro.
Bài viết này dựa trên thông cáo báo chí.
Trong tin tức gần đây khác, Beam Therapeutics đã đạt được tiến bộ đáng kể với liệu pháp điều trị BEAM-302 đang được nghiên cứu cho bệnh thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD). Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp quy chế thuốc mồ côi cho BEAM-302, mang lại cho công ty những lợi ích như tín dụng thuế và khả năng độc quyền thị trường. Ngoài ra, FDA đã chấp thuận đơn đăng ký thuốc mới đang nghiên cứu của Beam, cho phép tiến hành các thử nghiệm lâm sàng tại Hoa Kỳ. BEAM-302 cũng đã nhận được chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT), tạo điều kiện hợp tác chặt chẽ hơn với FDA để đẩy nhanh quá trình phát triển.
Dữ liệu thử nghiệm Giai đoạn 1/2 gần đây được trình bày tại Hội nghị Nghiên cứu Toàn cầu của Quỹ Alpha-1 đã tiết lộ kết quả đầy hứa hẹn, với liều 60 mg dẫn đến sự điều chỉnh đáng kể đột biến PiZ ở bệnh nhân. Các nhà phân tích đã phản ứng tích cực, với H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua và BofA Securities nâng cấp Beam lên Mua, trích dẫn dữ liệu gần đây như một cột mốc quan trọng. Nhà phân tích tại BofA Securities đặt mục tiêu giá 42,00 USD, nhấn mạnh những rủi ro đang giảm dần liên quan đến nền tảng chỉnh sửa gen của Beam. Beam Therapeutics tiếp tục điều trị cho bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng, với dữ liệu bổ sung dự kiến vào nửa cuối năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.