70% cổ phiếu chưa trở lại đỉnh dù VN-Index vượt 1.600 điểm
CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), công ty tiên phong trong liệu pháp can thiệp RNA (RNAi), đã nộp đơn đăng ký theo quy định cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cho vutrisiran, một loại thuốc nhằm điều trị bệnh amyloidosis ATTR với bệnh cơ tim (ATTR-CM). Việc đệ trình dựa trên kết quả tích cực của nghiên cứu HELIOS-B Giai đoạn 3, cho thấy giảm đáng kể nguy cơ tử vong và các biến cố tim mạch so với giả dược.
ATTR-CM là một bệnh tiến triển, suy nhược có thể dẫn đến suy tim. Vutrisiran, đã được phê duyệt ở EU để điều trị bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin di truyền (hATTR) ở người lớn mắc bệnh đa dây thần kinh, hoạt động bằng cách làm im lặng gen TTR gây bệnh. Kết quả của nghiên cứu HELIOS-B, đáp ứng tất cả các điểm cuối chính và phụ có ý nghĩa thống kê, đã được công bố trên Tạp chí Y học New England và chứng minh lợi ích tiềm năng của vutrishiran đối với bệnh nhân ATTR-CM.
Hồ sơ an toàn của thuốc trong HELIOS-B phù hợp với những phát hiện trước đây để điều trị bệnh amyloidosis hATTR. Các tác dụng phụ được báo cáo có thể so sánh giữa các nhóm vutrisiran và giả dược. Ngoài đơn đăng ký EMA, Alnylam đã nộp Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho vutrisiran để điều trị ATTR-CM, với kế hoạch đệ trình quy định toàn cầu hơn nữa.
Vutrisiran được thiết kế để giải quyết nguyên nhân cơ bản của bệnh amyloidosis transthyretin (ATTR), một căn bệnh gây tử vong đặc trưng bởi các protein TTR bị sai lệch tích tụ dưới dạng tiền gửi amyloid trong cơ thể, ảnh hưởng đến dây thần kinh, tim và đường tiêu hóa. ATTR có thể biểu hiện dưới dạng bệnh đa dây thần kinh, bệnh cơ tim hoặc cả hai, và xảy ra ở dạng di truyền (hATTR) và loại hoang dã (wtATTR).
Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Công ty tiếp tục tập trung vào việc mang lại liệu pháp RNAi sáng tạo cho những bệnh nhân có nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng.
Trong các tin tức gần đây khác, Alnylam Pharmaceuticals đã có những bước tiến đáng kể, đặc biệt là với báo cáo thu nhập quý 2 vượt kỳ vọng cả về doanh thu và lợi nhuận. Thành công này đã dẫn đến hướng dẫn doanh thu năm 2024 được cập nhật từ 1,575 tỷ USD đến 1,65 tỷ USD, nhờ sự phát triển của nhượng quyền thương mại TTR và khoản thanh toán quan trọng từ thỏa thuận cấp phép với Regeneron. Công ty đã sửa đổi ước tính tỷ lệ lưu hành của bệnh nhân đối với ATTR-CM lên hơn 300.000, cho thấy một thị trường tiềm năng lớn hơn cho thuốc của mình, Amvuttra. Alnylam cũng đã đệ trình một ứng dụng thuốc mới bổ sung (sNDA) cho Amvuttra và vutrisiran, cả hai phương pháp điều trị ATTR-CM, cho FDA. Các công ty phân tích bao gồm Canaccord Genuity, TD Cowen, BMO Capital, Piper Sandler và Oppenheimer đã duy trì xếp hạng tích cực về Alnylam, phản ánh những phát triển gần đây. Chiến lược thương mại của công ty cho việc ra mắt Amvuttra trong điều trị ATTR-CM đã nhận được phản hồi tích cực từ BofA Securities. Alnylam cũng đang chuẩn bị cho sự gia nhập thị trường tiềm năng của vutrisiran bằng cách mở rộng đội ngũ hiện trường của mình để bao gồm khoảng 3.700 nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, đại diện cho gần 95% dân số bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi ATTR-CM. Cuối cùng, phối hợp với BridgeBio Pharma, Alnylam đã trình bày một phân tích hậu hoc mới về tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân tái phát và các sự kiện nhập viện liên quan đến tim mạch.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Đệ trình quy định gần đây của Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) cho vutrisiran ở châu Âu phù hợp với hiệu quả tài chính và vị thế thị trường mạnh mẽ của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Alnylam đã chứng minh mức tăng trưởng doanh thu ấn tượng, với doanh thu hàng quý tăng 107% tính đến quý 2 năm 2024. Quỹ đạo tăng trưởng này hỗ trợ công ty tích cực theo đuổi các phê duyệt thuốc mới và mở rộng thị trường.
Sự tập trung của công ty vào liệu pháp RNAi sáng tạo được phản ánh trong tỷ suất lợi nhuận gộp mạnh mẽ là 87%, theo báo cáo của InvestingPro. Tỷ suất lợi nhuận cao này cho thấy các sản phẩm của Alnylam, bao gồm vutrisiran, có tiềm năng mang lại lợi nhuận cao nếu được chấp thuận cho các chỉ định bổ sung như ATTR-CM.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng 10 nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy kỳ vọng tích cực đối với hiệu quả tài chính của Alnylam. Sự lạc quan này có thể một phần là do tiềm năng phê duyệt và thương mại hóa vutrisiran cho ATTR-CM ở châu Âu.
Bất chấp những chỉ số tích cực này, điều đáng chú ý là Alnylam hiện đang giao dịch ở mức bội số định giá EBIT cao, theo một InvestingPro Tip khác. Điều này cho thấy các nhà đầu tư đang định giá sự tăng trưởng đáng kể trong tương lai, có khả năng dựa trên sự thành công của các loại thuốc như vutrisiran.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 13 lời khuyên bổ sung cho Dược phẩm Alnylam, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.