Hôm thứ Hai, Raymond James đã tái khẳng định xếp hạng Outperform và mục tiêu giá $ 18.00 cho cổ phiếu của Regenxbio Inc. (NASDAQ: RGNX). Điều này theo sau việc phát hành dữ liệu chức năng ban đầu đáng khích lệ từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đang diễn ra của công ty về liệu pháp gen loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) của họ, RGX-202. Dữ liệu cho thấy sự cải thiện chức năng ở bệnh nhân, điều này đặc biệt đáng chú ý khi xem xét tuổi già của những người tham gia thử nghiệm, những người thường được dự kiến sẽ ở trong giai đoạn suy giảm của bệnh.
Thử nghiệm, ghi danh bệnh nhân có độ tuổi trung bình là tám tuổi, đã chứng minh kết quả khác biệt so với các liệu pháp tương tự, với một bệnh nhân 12 tuổi cho thấy sự cải thiện đáng kể +10 điểm trong Đánh giá cấp cứu Sao Bắc Đẩu (NSAA) sau chín tháng. Thang đo này đo chức năng vận động ở trẻ em mắc bệnh LDCD, và những cải thiện được coi là một chỉ số tích cực về hiệu quả tiềm năng của liệu pháp.
Regenxbio cũng đã công bố một cột mốc quy định quan trọng, đã liên kết với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) về việc sử dụng biểu hiện microdystrophin như một dấu ấn sinh học thay thế để phê duyệt nhanh RGX-202. Thử nghiệm quan trọng đã bắt đầu, với bệnh nhân đầu tiên đã được tiêm một liều. Sự phát triển này định vị RGX-202 khoảng hai năm nữa mới có khả năng gia nhập thị trường như một sản phẩm trị liệu gen cạnh tranh.
Trong khi thừa nhận kích thước mẫu nhỏ của tập dữ liệu (n = 5), Raymond James lưu ý rằng kết quả ban đầu có vẻ khá cạnh tranh, đặc biệt là khi so sánh với Elevidy của Sarepta Therapeutics, cho thấy sự cải thiện tối thiểu hoặc không có cải thiện ở một nhóm bệnh nhân lớn tuổi. Công ty nhắc lại lập trường tích cực của mình đối với Regenxbio, trích dẫn kết quả thử nghiệm ban đầu làm cơ sở để tiếp tục hỗ trợ.
Trong một tin tức khác gần đây, Regenxbio Inc., một công ty công nghệ sinh học nổi tiếng, đã tiết lộ kết quả tài chính và hoạt động của mình trong quý III/2024. Thông báo được đưa ra trong một cuộc gọi hội nghị thu nhập, bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai về triển vọng tài chính và kế hoạch phát triển sản phẩm của công ty. Tuy nhiên, những dự báo này phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn, điều này có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả dự đoán.
Trên một lưu ý tương tự, Morgan Stanley tiếp tục bảo hiểm Regenxbio, chỉ định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng cho cổ phiếu và nhấn mạnh tiềm năng của liệu pháp gen trong điều trị các bệnh qua trung gian VEGF. Công ty bày tỏ sự lạc quan thận trọng về những tiến bộ của công ty trong liệu pháp gen, bất chấp những lo ngại về khả năng thương mại do những thách thức liên quan đến phương pháp phân phối dưới võng mạc.
Cuối cùng, Morgan Stanley nêu lên lo ngại về sự cần thiết phải điều trị dự phòng steroid trong việc quản lý nguy cơ viêm gia tăng liên quan đến RGX-314 của Regenxbio. Tuy nhiên, cần lưu ý rằng quá trình giảm dần steroid ngắn hơn khi so sánh với các đối thủ cạnh tranh.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Dữ liệu gần đây của InvestingPro làm sáng tỏ thêm về tình hình tài chính của Regenxbio khi nó thúc đẩy liệu pháp gen DMD đầy hứa hẹn của mình. Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 501,4 triệu đô la, phản ánh tâm lý nhà đầu tư sau kết quả thử nghiệm đáng khích lệ. Tuy nhiên, Regenxbio phải đối mặt với những thách thức tài chính, với doanh thu giảm 15,14% trong mười hai tháng qua xuống còn 84,33 triệu đô la.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Regenxbio nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể mang lại sự linh hoạt về tài chính khi nó tiến triển thông qua các thử nghiệm lâm sàng. Điều này đặc biệt quan trọng khi công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt, một kịch bản phổ biến cho các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển.
Cổ phiếu này đã bị ảnh hưởng đáng kể gần đây, với mức giảm 16,7% trong tuần qua và giảm 50,59% so với năm ngoái. Sự biến động này nhấn mạnh bản chất rủi ro cao, lợi nhuận cao của các khoản đầu tư công nghệ sinh học, đặc biệt là khi Regenxbio tiếp cận thị trường tiềm năng với RGX-202.
Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng các nhà phân tích không dự đoán lợi nhuận trong năm nay, điều này phù hợp với trọng tâm của công ty vào nghiên cứu và phát triển. Đối với những người tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 6 mẹo bổ sung có thể cung cấp những hiểu biết có giá trị về tiềm năng đầu tư của Regenxbio.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.