Vào thứ Hai, Leerink Partners đã duy trì xếp hạng Outperform và mục tiêu giá 25,00 đô la cho Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR), hiện đang giao dịch ở mức 4,56 đô la, sau báo cáo của công ty về dữ liệu mở rộng nhãn mở (OLE) tích cực giai đoạn 2. Theo dữ liệu của InvestingPro , các nhà phân tích duy trì sự đồng thuận mua mạnh mẽ với mục tiêu giá dao động từ 12,36 đô la đến 36,00 đô la, cho thấy tiềm năng tăng giá đáng kể mặc dù cổ phiếu giao dịch thấp hơn 67% so với mức cao nhất trong 52 tuần là 13,68 đô la.
Nghiên cứu cho thấy sự gia tăng nồng độ frataxin mô trong tế bào má và da và xu hướng cải thiện một số kết quả lâm sàng cho bệnh nhân mất điều hòa Friedreich, một căn bệnh gây suy nhược.
Bất chấp dữ liệu tích cực, Leerink lưu ý rằng các tác dụng phụ nghiêm trọng (SAE) ở hai bệnh nhân đã gây áp lực lên cổ phiếu của Larimar, mà InvestingPro cho thấy đã giảm 8,73% trong tuần qua. Công ty, được định giá 293 triệu đô la, hiện đang đánh giá một nhóm điều trị liều 50mg cao hơn của họ, nomlabofusp, với kết quả dự kiến vào giữa năm 2025.
Phân tích của InvestingPro chỉ ra rằng cổ phiếu hiện đang bị định giá thấp, với thông tin chi tiết bổ sung có sẵn trong Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp toàn diện. Leerink tin rằng phương pháp điều trị có hồ sơ rủi ro / lợi ích thuận lợi, mặc dù an toàn vẫn là mối quan tâm hàng đầu do chương trình đã tồn tại lâm sàng trước đây.
Larimar vẫn chưa rõ ràng về độ an toàn, vì chỉ có sáu bệnh nhân đã được dùng liều điều trị 50mg trong vài tuần đến một tháng và không có tín hiệu an toàn nào xuất hiện từ nhóm thuần tập này. Hai SAE - một phản ứng dị ứng và một cơn co giật - đã được báo cáo sớm trong nhóm thuần tập liều 25mg.
Khi Larimar tiến tới nửa cuối năm 2025, họ đặt mục tiêu nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) theo lộ trình phê duyệt nhanh. Công ty tin rằng bốn quyết định quan trọng sẽ ảnh hưởng đến khả năng nộp hồ sơ của họ: FDA chấp nhận frataxin như một điểm cuối thay thế, kích thước yêu cầu của cơ sở dữ liệu an toàn, bắt đầu một nghiên cứu xác nhận và dữ liệu OLE bổ sung từ nhóm thuần tập liều 25mg dự kiến vào giữa năm 2025.
Larimar kết thúc quý III năm 2024 với 203,7 triệu đô la tiền mặt và đã kéo dài đường băng tiền mặt của họ sang quý II năm 2026. Vị thế thanh khoản mạnh mẽ này được phản ánh trong tỷ lệ thanh toán hiện tại đặc biệt của công ty là 13,1 và tỷ lệ nợ trên vốn chủ sở hữu tối thiểu là 0,03, theo báo cáo của InvestingPro.
Việc Leerink nhắc lại xếp hạng Outperform và mục tiêu giá 25 đô la phản ánh sự tin tưởng của họ vào triển vọng của Larimar bất chấp những lo ngại về an toàn gần đây. Người đăng ký InvestingPro có thể truy cập thêm 8 thông tin chi tiết chính về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của LRMR.
Trong một tin tức gần đây khác, Larimar Therapeutics đã đạt được những bước tiến đáng kể với ứng cử viên sản phẩm chính của mình, nomlabofusp, nhằm điều trị chứng mất điều hòa (FA) của Friedreich. Mặc dù có hai tác dụng phụ nghiêm trọng được báo cáo trong nghiên cứu Mở rộng nhãn mở (OLE), thử nghiệm vẫn đang tiến hành theo kế hoạch. Công ty đã bắt đầu tăng liều lên 50 mg mỗi ngày ở sáu người tham gia và có kế hoạch chuyển thanh thiếu niên từ nghiên cứu dược động học nhi khoa sang nghiên cứu OLE sau khi đánh giá dữ liệu an toàn và dược động học.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.