Gia tộc Trump mở chiến dịch thâu tóm bitcoin tại châu Á
Vào thứ Ba, H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá 15,00 đô la cho Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR), sau khi công ty thông báo về dữ liệu sơ bộ tích cực từ nghiên cứu đang diễn ra.
Theo dữ liệu của InvestingPro , các nhà phân tích rất lạc quan về LRMR, với mục tiêu giá dao động từ 12,49 đến 36 đô la, mặc dù cổ phiếu đã giảm 26% gần đây trong tuần qua. Nghiên cứu tập trung vào nomlabofusp, một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng mất điều hòa Friedreich (FA), một bệnh di truyền gây suy nhược. Nghiên cứu được thiết kế để đánh giá tính an toàn lâu dài, dược động học và tác động đến nồng độ frataxin ở bệnh nhân FA.
Nghiên cứu mở rộng nhãn mở (OLE) của Larimar Therapeutics đã báo cáo kết quả ban đầu đáng khích lệ. Nomlabofusp, một protein hợp nhất tái tổ hợp được sử dụng dưới da, đang được nghiên cứu về khả năng cung cấp frataxin trực tiếp đến ty thể của bệnh nhân FA.
Giải quyết sự thiếu hụt frataxin là rất quan trọng, vì nó là nguyên nhân cơ bản của bệnh. Với vốn hóa thị trường là 308 triệu đô la và vị thế thanh khoản mạnh mẽ bằng tỷ lệ hiện tại là 13,1, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì nền tảng tài chính vững chắc cho các sáng kiến nghiên cứu của mình.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp cho nomlabofusp một số chỉ định có thể đẩy nhanh quá trình phát triển của nó, bao gồm Chỉ định Bệnh Nhi Hiếm Gặp Thai, Chỉ định Nhanh và Chỉ định Thuốc mồ côi. Ngoài ra, Ủy ban Châu Âu đã trao cho nó Chỉ định Thuốc mồ côi và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã trao cho nó chỉ định PRIME.
Nghiên cứu đang diễn ra của Larimar bao gồm 14 người lớn bị FA, với thời gian điều trị từ 99 đến 260 ngày. Đáng chú ý, hơn một nửa số người tham gia không đi lại. Điều trị bằng nomlabofusp đã được chứng minh là làm tăng và duy trì nồng độ frataxin mô.
Vào ngày thứ 90, các tế bào má cho thấy sự thay đổi trung bình so với mức frataxin ban đầu là 1,32pg / μg và các tế bào da cho thấy sự gia tăng 9,28pg / μg. Các mức độ này được duy trì theo thời gian, tăng từ 15% lên 30% mức tình nguyện khỏe mạnh trong tế bào miệng và từ 16% lên 72% trong tế bào da.
Nhà phân tích dự đoán sự ra đời của nomlabofusp sẽ ra thị trường vào năm 2026, với doanh thu ban đầu ước tính là 6 triệu đô la, có khả năng đạt 356 triệu đô la vào năm 2030. Xếp hạng Mua được nhắc lại và mục tiêu giá 15 đô la phản ánh niềm tin của nhà phân tích vào triển vọng thương mại của thuốc.
Phân tích của InvestingPro cho thấy LRMR hiện đang bị định giá thấp, với những hiểu biết bổ sung có sẵn thông qua Báo cáo Nghiên cứu Chuyên nghiệp toàn diện, cung cấp phân tích sâu về sức khỏe tài chính của công ty, được xếp hạng là FAIR với số điểm 2,37.
Trong một tin tức gần đây khác, Larimar Therapeutics đã trải qua sự kết hợp giữa những phát triển đầy hứa hẹn và đầy thách thức.
Mặc dù xảy ra các tác dụng phụ nghiêm trọng dẫn đến hai bệnh nhân rút khỏi nghiên cứu, phương pháp điều trị mất điều hòa của Friedreich, nomlabofusp, nhìn chung được dung nạp tốt trong nghiên cứu mở rộng nhãn mở đang diễn ra.
Cập nhật dữ liệu này đã dẫn đến sự sụt giảm đáng kể trong cổ phiếu của Larimar, mặc dù các nhà phân tích từ Leerink Partners, Citi và Guggenheim duy trì triển vọng tích cực, nhấn mạnh dữ liệu chức năng và dấu ấn sinh học đáng khích lệ, cũng như tình hình tài chính vững chắc của công ty.
Larimar Therapeutics cũng tiết lộ dữ liệu ban đầu tích cực cho thấy nomlabofusp làm tăng và duy trì nồng độ frataxin mô, cho thấy những lợi ích lâm sàng tiềm năng. Công ty đã bắt đầu tăng liều lên 50 mg mỗi ngày ở sáu người tham gia và có kế hoạch chuyển đổi thanh thiếu niên từ nghiên cứu dược động học nhi khoa sang nghiên cứu mở rộng nhãn mở sau khi đánh giá dữ liệu an toàn và dược động học.
Larimar kết thúc quý III/2024 với 203,7 triệu đô la tiền mặt và các khoản đầu tư, kéo dài đường băng tài chính sang quý II/2026. Khi công ty tiến tới nửa cuối năm 2025, công ty đặt mục tiêu nộp Đơn xin cấp phép sinh học theo lộ trình phê duyệt nhanh, tập trung vào bốn quyết định quan trọng sẽ ảnh hưởng đến khả năng nộp hồ sơ của họ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.