Vào thứ Hai, Guggenheim tái khẳng định xếp hạng Mua và mục tiêu giá 26,00 đô la cho Larimar Therapeutics (NASDAQ: LRMR) sau khi công ty trình bày dữ liệu thử nghiệm lâm sàng đáng khích lệ. Với cổ phiếu hiện đang giao dịch ở mức 4,56 đô la, thấp hơn đáng kể so với phạm vi mục tiêu đồng thuận của các nhà phân tích là 12,36 đô la đến 36,00 đô la, dữ liệu của InvestingPro cho thấy công ty hiện đang bị định giá thấp. Larimar Therapeutics đã giới thiệu kết quả tích cực từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở (OLE) đang diễn ra đối với chứng mất điều hòa Friedreich (FA).
Nghiên cứu chỉ ra rằng việc sử dụng 25 mg nomlabofusp hàng ngày, một loại frataxin tái tổ hợp (FXN), làm tăng đáng kể mức FXN mô, vượt qua mức tăng 10-20% trước đây được các nhà lãnh đạo quan trọng coi là đủ để thúc đẩy hiệu quả lâm sàng.
Mặc dù thời gian điều trị ngắn, mức độ nghiêm trọng của bệnh và nhóm bệnh nhân nhỏ, với 14 người tham gia và hiệu quả được quan sát thấy ở 8 người, điều trị cho thấy xu hướng cải thiện ban đầu. Theo phân tích của InvestingPro , Larimar duy trì một tình hình tài chính vững chắc với nhiều tiền mặt hơn nợ và tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 13,1, cung cấp đường băng cho sự phát triển lâm sàng liên tục.
Nhận quyền truy cập vào 8 ProTips độc quyền và các chỉ số tài chính toàn diện với đăng ký InvestingPro. Những cải tiến này đã được ghi nhận trong một số kết quả lâm sàng, bao gồm giảm Thang đánh giá mất điều hòa của Friedreich (mFARS) đã sửa đổi, Hoạt động của Cuộc sống Hàng ngày (FARS-ADL), Thang đo tác động mệt mỏi được sửa đổi và hiệu suất tốt hơn trong Thử nghiệm chốt 9 lỗ ở ngày thứ 90 so với ban đầu.
Phương pháp điều trị nói chung là an toàn và dung nạp tốt, mặc dù hai tác dụng phụ nghiêm trọng (SAE) - phản ứng dị ứng và một trường hợp co giật - đã được báo cáo. Tuy nhiên, những điều này không cần bất kỳ thay đổi giao thức nào.
Hiện tại, Larimar đang thử nghiệm liều 50 mg ở sáu bệnh nhân và có kế hoạch nâng tất cả những người tham gia hiện tại lên liều cao hơn. Những người tham gia mới cũng sẽ bắt đầu ở mức 50 mg. Sự điều chỉnh này dự kiến sẽ mang lại phản ứng hiệu quả thậm chí còn mạnh mẽ hơn, với dữ liệu từ nhóm thuần tập 50mg được dự đoán vào giữa năm 2025.
Ban quản lý đang tích cực thảo luận với FDA về dữ liệu cần thiết để hỗ trợ phê duyệt nhanh tiềm năng, sử dụng FXN làm điểm cuối thay thế, với việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) được nhắm mục tiêu vào nửa cuối năm 2025. Hơn nữa, công ty đã gia hạn hướng dẫn đường băng tiền mặt của mình sang quý II năm 2026, từ ước tính trước đó đến năm 2026.
Phân tích của Guggenheim cho thấy rằng sự suy yếu đáng kể của cổ phiếu được quan sát thấy ngày hôm nay là không chính đáng, xem xét hồ sơ lợi ích / rủi ro thuận lợi được nhấn mạnh bởi bản cập nhật của công ty. Mặc dù thừa nhận rằng những lo ngại về an toàn có thể tiếp tục gây áp lực lên cổ phiếu cho đến khi có dữ liệu dài hạn từ một nhóm bệnh nhân lớn hơn, Guggenheim coi định giá thị trường hiện tại là 291 triệu đô la, là một đề xuất phần thưởng rủi ro hấp dẫn trước bản cập nhật giữa năm 2025. Cổ phiếu đã giảm 34% trong sáu tháng qua, nhưng vẫn duy trì điểm sức khỏe tài chính tổng thể "FAIR" theo phân tích toàn diện của InvestingPro.
Khám phá câu chuyện tài chính đầy đủ với Báo cáo nghiên cứu độc quyền của InvestingPro, một phần trong phạm vi bảo hiểm của chúng tôi về hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.
Trong một tin tức gần đây khác, Larimar Therapeutics đã báo cáo cả những phát triển đầy hứa hẹn và đáng lo ngại trong các nghiên cứu lâm sàng của mình.
Công ty công nghệ sinh học tiết lộ rằng hai bệnh nhân đã trải qua các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến liệu pháp thử nghiệm của mình, nomlabofusp, dẫn đến việc họ rút khỏi nghiên cứu. Mặc dù vậy, Larimar Therapeutics nhấn mạnh rằng liệu pháp nói chung được dung nạp tốt bởi những người tham gia còn lại.
Đồng thời, Larimar đã công bố dữ liệu tích cực ban đầu từ một nghiên cứu về nomlabofusp, một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng mất điều hòa Friedreich. Nghiên cứu đang diễn ra cho thấy việc tiêm thuốc điều trị hàng ngày thường được dung nạp tốt và cho thấy sự thay đổi trung bình về nồng độ frataxin mô.
Về mặt tài chính, công ty báo cáo một vị thế vững chắc với 203,7 triệu đô la tiền mặt và các khoản đầu tư. Larimar cam kết thực hiện kế hoạch nộp đơn xin phê duyệt nhanh tiềm năng cho các cơ quan quản lý Hoa Kỳ vào nửa cuối năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.