Giá vàng mất đà: Khả năng rơi về mốc 3.000 USD/ounce?
Investing.com - Praxis Precision Medicines Inc . (NASDAQ:PRAX), công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 1,12 tỷ USD, đã nhận được Chỉ định Trị liệu Đột phá (BTD) từ FDA cho relutrigine, công ty thông báo vào hôm thứ Năm. Chỉ định này áp dụng cho thuốc điều biến kênh natri mới dùng để điều trị cho bệnh nhân nhi mắc bệnh não phát triển và động kinh SCN2A và SCN8A (DEEs). Theo phân tích của InvestingPro, cổ phiếu này dường như đang được định giá thấp ở mức hiện tại, giao dịch ở mức 54,94 USD.
H.C. Wainwright đã tái khẳng định khuyến nghị Mua đối với cổ phiếu Praxis với mức giá mục tiêu 105,00 USD sau thông báo này. Cổ phiếu đã thể hiện đà tăng mạnh, tăng 8,71% trong tuần qua, mặc dù dữ liệu từ InvestingPro cho thấy nó có thể đang bị mua quá mức. Công ty lưu ý rằng mặc dù sự chú ý của nhà đầu tư chủ yếu tập trung vào kết quả nghiên cứu RADIANT của vormatrigine trong điều trị cơn động kinh khởi phát cục bộ, tiềm năng của relutrigine đang ngày càng được công nhận. Với 12 ProTips bổ sung, người đăng ký có thể tiếp cận những hiểu biết sâu hơn về tình hình tài chính và vị thế thị trường của PRAX.
Hiệu quả được chứng minh bởi relutrigine trong nghiên cứu EMBOLD cho thấy mức giảm cơn co giật vận động hàng tháng điều chỉnh theo giả dược là 46% trong giai đoạn mù đôi, với tình trạng không còn co giật đạt được ở hơn 30% bệnh nhân. Nghiên cứu cũng ghi nhận những cải thiện về sự tỉnh táo, giao tiếp và mức độ nghiêm trọng của cơn co giật theo báo cáo của các bác sĩ lâm sàng và người chăm sóc.
Tại thời điểm 11 tháng, bệnh nhân đã trải qua mức giảm co giật trung bình khoảng 90%, với trung bình 67 ngày không có cơn co giật so với chỉ ba ngày trong giai đoạn cơ sở.
H.C. Wainwright cho rằng tiềm năng thương mại của relutrigine trong DEEs có thể vượt quá tiềm năng của vormatrigine trong cơn động kinh khởi phát cục bộ, mô tả kết quả nghiên cứu EMBOLD là "có khả năng thay đổi mô hình" trong việc mang lại sự tự do khỏi cơn co giật cho bệnh nhân.
Trong các tin tức gần đây khác, Praxis Precision Medicines đã nhận được chỉ định trị liệu đột phá từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho thuốc nghiên cứu relutrigine, dành cho bệnh nhân nhi mắc bệnh não phát triển và động kinh SCN2A và SCN8A. Chỉ định này nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá quy định của thuốc, được hỗ trợ bởi dữ liệu tích cực từ nghiên cứu EMBOLD Giai đoạn 2. Praxis cũng đã khởi động nghiên cứu EMERALD để đánh giá relutrigine trên tất cả các bệnh não phát triển và động kinh. Ngoài ra, công ty đã bước vào giai đoạn yên lặng trước khi công bố kết quả sơ bộ từ nghiên cứu RADIANT Giai đoạn 2, dự kiến vào giữa năm 2025.
Trong các diễn biến liên quan, Piper Sandler đã tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với Praxis, lưu ý kỳ vọng của công ty về việc giảm đáng kể cơn co giật trong thử nghiệm RADIANT. Oppenheimer đã đảm nhận bảo hiểm với xếp hạng Vượt trội, nhấn mạnh sự ổn định tài chính của Praxis và các cột mốc tiềm năng trong đường ống sản phẩm của họ. Kết quả tài chính của công ty cho quý đầu tiên của năm 2025 bao gồm chi phí hoạt động 74,7 triệu USD và dự trữ tiền mặt 472 triệu USD, dự kiến sẽ hỗ trợ hoạt động đến năm 2028. Trong khi đó, Prax Group, không liên quan đến Praxis Precision Medicines, đã bước vào thủ tục phá sản, ảnh hưởng đến nhà máy lọc dầu Lindsey và các tài sản liên quan.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.