Thanh khoản kỷ lục đưa lợi nhuận ngành chứng khoán bứt phá quý III/2025
Investing.com - Cổ phiếu Pharming Group (NASDAQ:PHAR) đã tăng sau khi công ty thông báo FDA đã phê duyệt Đơn xin Thuốc Mới bổ sung (sNDA) cho leniolisib để điều trị trẻ em từ 4 đến 11 tuổi mắc hội chứng delta 3-kinase phosphoinositide hoạt hóa (APDS). Công ty, hiện được định giá 1,05 tỷ USD, đã chứng kiến cổ phiếu tăng vọt 90% trong năm qua, theo dữ liệu từ InvestingPro.
Việc phê duyệt được công bố vào thứ Ba, đã biến leniolisib thành phương pháp điều trị đầu tiên dành cho trẻ em mắc APDS trong nhóm tuổi này. Chất ức chế phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) dạng uống, có chọn lọc này trước đây đã được phê duyệt cho bệnh nhân lớn tuổi hơn mắc bệnh suy giảm miễn dịch nguyên phát hiếm gặp này.
Việc phê duyệt sNDA được hỗ trợ bởi kết quả thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 cho thấy cải thiện trong 12 tuần ở hai dấu hiệu chính của tình trạng này: giảm bệnh hạch bạch huyết và tăng tế bào B nguyên thủy, chứng minh việc điều chỉnh khiếm khuyết miễn dịch cơ bản. Hồ sơ đệ trình cũng bao gồm dữ liệu an toàn từ 8 tháng điều trị. Công ty duy trì tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng ở mức 89,3% và hoạt động với mức nợ vừa phải, như được nhấn mạnh trong phân tích toàn diện của InvestingPro.
H.C. Wainwright đã duy trì xếp hạng Mua và mức giá mục tiêu 37,00 USD đối với Pharming Group sau thông báo này. Công ty lưu ý rằng trẻ em dưới 12 tuổi chiếm một phần đáng kể các ca APDS, khiến việc phê duyệt này trở thành một sự mở rộng quan trọng về tiềm năng thị trường của thuốc. Các mục tiêu của nhà phân tích cho cổ phiếu dao động từ 14 đến 41 USD, với 10 thông tin quan trọng bổ sung có sẵn thông qua báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro.
FDA đã ấn định ngày PDUFA là 31 tháng 1 năm 2026 cho quyết định quy định tiếp theo liên quan đến leniolisib, điều này có thể nâng cao hơn nữa triển vọng thương mại cho phương pháp điều trị trong việc giải quyết căn bệnh hiếm gặp này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.