Hôm thứ Ba, HC Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng Mua và mục tiêu giá là $ 15.00 cho Larimar Therapeutics (NASDAQ: LRMR) sau khi công ty trình bày dữ liệu tại Đại hội Quốc tế về Nghiên cứu Ataxia (ICAR). Dữ liệu liên quan đến ứng cử viên sản phẩm chính của Larimar, nomlabofusp, đang được phát triển như một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng mất điều hòa của Friedreich (FA), một chứng rối loạn thoái hóa thần kinh hiếm gặp và tiến triển hiện chưa có cách chữa trị.
Nomlabofusp, một protein tổng hợp tái tổ hợp được tiêm dưới da, nhằm mục đích giải quyết sự thiếu hụt frataxin, nguyên nhân cơ bản của FA. Liệu pháp này đã giành được các chỉ định quan trọng từ FDA, bao gồm Chỉ định bệnh nhi hiếm gặp, Chỉ định theo dõi nhanh và Chỉ định thuốc mồ côi. Ngoài ra, Ủy ban châu Âu đã cấp cho nó Chỉ định thuốc mồ côi và EMA đã chỉ định nó là PRIME.
Larimar đã trình bày những phát hiện từ các nghiên cứu thăm dò liều giai đoạn 1 và giai đoạn 2 của nomlabofusp tại ICAR, cho thấy việc sử dụng nó ở 61 người lớn bị FA trong thời gian ngắn hạn lên đến 28 ngày. Kết quả chỉ ra rằng thuốc thường được dung nạp tốt và dẫn đến sự gia tăng phụ thuộc liều vào nồng độ frataxin. Hơn nữa, những cải thiện trong biểu hiện gen và hồ sơ lipid đã được quan sát thấy ở bệnh nhân, phù hợp chặt chẽ hơn với những người khỏe mạnh.
Trong tương lai, Larimar đặt mục tiêu nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) vào nửa cuối năm 2025, với dự kiến ra mắt thương mại vào năm 2026. Dự báo doanh thu ban đầu cho nomlabofusp ước tính khoảng 6 triệu đô la cho năm ra mắt, với kỳ vọng tăng trưởng lên 356 triệu đô la vào năm 2030. Việc H.C. Wainwright tái khẳng định xếp hạng Mua và mục tiêu giá phản ánh những phát triển và dự báo tích cực này đối với Larimar Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Larimar Therapeutics đã tiết lộ kết quả đầy hứa hẹn cho phương pháp điều trị điều tra, nomlabofusp, trong các nghiên cứu Giai đoạn 1 và Giai đoạn 2 đối với chứng mất điều hòa của Friedreich (FA). Thuốc cho thấy hồ sơ lipid được cải thiện, biểu hiện gen biến đổi và tăng nồng độ frataxin ở người lớn bị FA. Công ty có kế hoạch cung cấp bản cập nhật chương trình vào giữa tháng 12/2024, với việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học dự kiến vào nửa cuối năm 2025.
Trong tin tức phân tích, Citi duy trì xếp hạng Mua trên Larimar, tập trung vào việc phát hành sắp tới dữ liệu Mở rộng nhãn mở ban đầu cho nomlabofusp. Leerink Partners cũng duy trì xếp hạng Outperform, dự đoán những phát triển chính từ dữ liệu nghiên cứu của công ty. Wedbush đã chỉ định xếp hạng Outperform, dự đoán nomlabofusp có thể gia nhập thị trường vào năm tài chính 27 và có khả năng tạo ra doanh thu 1,502 triệu đô la vào năm tài chính 31.
Jones Trading đã bắt đầu đưa tin về Larimar với xếp hạng Mua, dự báo rằng nomlabofusp có thể đạt 1,3 tỷ đô la doanh thu chưa điều chỉnh cao nhất vào năm 2031. Baird đã bắt đầu bảo hiểm với xếp hạng Outperform, trích dẫn xác suất 60% của nomlabofusp đạt được sự chấp thuận, có thể với sự chấp thuận nhanh chóng vào năm 2026.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Dữ liệu InvestingPro gần đây cung cấp thêm bối cảnh cho tình hình tài chính và hiệu suất thị trường của Larimar Therapeutics (NASDAQ: LRMR). Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 393,05 triệu đô la, phản ánh sự quan tâm của nhà đầu tư đối với tiềm năng của nó. Mặc dù triển vọng tích cực từ H.C. Wainwright, điều quan trọng cần lưu ý là Larimar hiện không có lãi, với thu nhập hoạt động được điều chỉnh là -73.76 triệu đô la trong mười hai tháng qua.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Larimar nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể rất quan trọng để tài trợ cho các nỗ lực nghiên cứu và phát triển liên tục cho nomlabofusp. Ngoài ra, ba nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ lên trong giai đoạn sắp tới, có khả năng cho thấy niềm tin ngày càng tăng vào triển vọng của công ty.
Tuy nhiên, nhà đầu tư cần lưu ý rằng cổ phiếu này đã bị ảnh hưởng đáng kể trong tuần qua, với tổng lợi nhuận giá 1 tuần là -31,86%. Sự biến động này có thể phản ánh những rủi ro vốn có liên quan đến các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển.
Đối với những người tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 7 lời khuyên bổ sung cho Larimar Therapeutics, cung cấp những hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.