Bơm tiền để đạt mục tiêu 8,5% GDP: Liều lĩnh hay cần thiết cho tăng trưởng?
Vào thứ Sáu, Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) duy trì xếp hạng Mua và giá mục tiêu là 60,00 đô la từ Needham, sau khi FDA chấp thuận TRYNGOLZA để điều trị Hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS).
Sự chấp thuận, trùng với ngày PDUFA dự kiến là ngày 19 tháng 12 năm 2024, được ngành dự kiến và không đưa ra bất kỳ điều kiện bất ngờ nào. Nhãn đã được phê duyệt cho TRYNGOLZA, còn được gọi là olezarsen, phản ánh kết quả từ nghiên cứu BALANCE Giai đoạn 3, chứng minh rằng 80 mg thuốc làm giảm chất béo trung tính 30,0% ở mốc sáu tháng, với mức giảm được điều chỉnh bằng giả dược là 42,5%.
Ionis Pharmaceuticals đã đặt Chi phí mua bán buôn hàng năm (WAC) cho TRYNGOLZA ở mức 595.000 đô la, một con số phù hợp với dự báo về giá thuốc bệnh hiếm gặp. Mặc dù vậy, các nhà phân tích tại Needham dự đoán khả năng giảm giá nếu thuốc cũng được chấp thuận cho chỉ định Tăng triglyceride máu nặng (SHTG) rộng hơn. Kết quả từ các thử nghiệm giai đoạn 3 cho chỉ định SHTG dự kiến sẽ được công bố vào nửa cuối năm 2025.
Dự báo doanh thu cho TRYNGOLZA vào năm 2025 là 27 triệu đô la, thấp hơn một chút so với ước tính đồng thuận hiện tại là 28 triệu đô la. Dự báo này có tính đến chiến lược định giá hiện tại và tình trạng của thuốc như một phương pháp điều trị FCS đầu tiên. Dự đoán về việc phê duyệt trong tương lai cho chỉ định SHTG có thể ảnh hưởng đáng kể đến giá cả và tác động thị trường của thuốc.
Sự chấp thuận của FDA đối với TRYNGOLZA đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với Ionis Pharmaceuticals, vì nó mang lại một lựa chọn điều trị mới cho những bệnh nhân mắc FCS, một tình trạng hiếm gặp và thường gây suy nhược. Hiệu suất của thuốc trong nghiên cứu BALANCE Giai đoạn 3 củng cố quyết định của FDA, cung cấp bằng chứng lâm sàng về hiệu quả của nó trong việc giảm chất béo trung tính.
Việc Needham nhắc lại xếp hạng Mua cho thấy sự tin tưởng vào vị thế thị trường của Ionis Pharmaceuticals và tiềm năng của TRYNGOLZA. Với chiến lược định giá được thiết lập và quá trình phê duyệt đang tiến hành, Ionis đã sẵn sàng tham gia vào thị trường bệnh hiếm gặp với liệu pháp mới được phê duyệt này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.