Mỹ cảnh báo áp thuế lên đến 100% đối với các quốc gia mua dầu của Nga
Vào thứ Tư, ngày 11 tháng 6 năm 2025, Scholar Rock (NASDAQ:SRRK) đã trở thành tâm điểm tại Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Toàn cầu Thường niên lần thứ 46 năm 2025 của Goldman Sachs. Ông David Halal, Giám đốc điều hành, đã phác thảo trọng tâm chiến lược của công ty về ngày PDUFA sắp tới cho apitegromab trong điều trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA) và nhấn mạnh thế mạnh R&D của họ. Mặc dù ông nhấn mạnh những đột phá tiềm năng, ông cũng cảnh báo về việc đầu tư quy mô lớn vào chương trình điều trị béo phì, ưu tiên các rối loạn thần kinh cơ hiếm gặp thay vào đó.
Những điểm chính
- Scholar Rock đang chuẩn bị cho ngày PDUFA vào 22 tháng 9 cho apitegromab, có thể thiết lập tiêu chuẩn chăm sóc mới cho SMA.
- Công ty có tình hình tài chính ổn định, với nguồn tiền mặt đủ dùng đến đầu năm 2027, khoản vay 100 triệu USD và khả năng thu về 150 triệu USD từ PRV.
- Scholar Rock thận trọng về đầu tư quy mô lớn vào lĩnh vực béo phì, tập trung vào các rối loạn thần kinh cơ hiếm gặp.
- Kế hoạch mở rộng toàn cầu bao gồm ra mắt apitegromab tại Mỹ, sau đó là châu Âu và các khu vực khác.
- Ông David Halal, Giám đốc điều hành, nhấn mạnh cam kết về hiệu quả vốn và tiếp cận 35.000 bệnh nhân trên toàn thế giới đã nhận liệu pháp nhắm vào SMN.
Kết quả tài chính
- Nguồn tiền mặt: Scholar Rock đã kéo dài nguồn tiền mặt đến đầu năm 2027 bằng cách giảm bớt các khoản đầu tư.
- Khoản vay: Công ty có quyền tiếp cận khoản vay 100 triệu USD.
- Phiếu ưu tiên xét duyệt (PRV): Có khả năng thu về tiền từ PRV, với các giao dịch gần đây ước tính khoảng 150 triệu USD.
Cập nhật hoạt động
- Apitegromab trong SMA: Ngày PDUFA được ấn định vào 22 tháng 9, với các đánh giá đang được tiến hành bởi Cơ quan Y tế Châu Âu.
- Chương trình điều trị béo phì (Thử nghiệm EMBRAZE): Dữ liệu từ nghiên cứu thăm dò Giai đoạn 2 với 100 bệnh nhân sẽ được công bố vào cuối tháng này, tập trung vào việc bảo tồn khối lượng cơ nạc ở bệnh nhân đang dùng tirzepatide.
- Phát triển đường ống: Dữ liệu tiền lâm sàng về apitegromab với công nghệ bỏ qua exon cho DMD đã được trình bày tại hội nghị MDA vào tháng 3.
Triển vọng tương lai
- Thương mại hóa Apitegromab: Scholar Rock lên kế hoạch ra mắt tại Mỹ, sau đó là châu Âu, bắt đầu từ Đức, và các khu vực khác, với mục tiêu tiếp cận 35.000 bệnh nhân SMA toàn cầu.
- Mở rộng đường ống: Có tiềm năng phát triển apitegromab cho các rối loạn thần kinh cơ hiếm gặp khác, cùng với việc nghiên cứu thêm về SRK-439.
Điểm nổi bật phần Hỏi & Đáp
- Kỳ vọng nhãn cho Apitegromab trong SMA: Dự kiến có nhãn rộng, bao gồm bệnh nhân từ 2-21 tuổi dựa trên dữ liệu Giai đoạn II và III.
- Mô hình điều trị: Apitegromab được xem là có khả năng đảo ngược mất chức năng vận động ở bệnh nhân SMA đang dùng liệu pháp nhắm vào SMN, với tiềm năng kết hợp liệu pháp.
- Chiến lược định giá: Việc định giá sẽ xem xét tính hiếm gặp và mức độ nghiêm trọng của SMA, lợi ích lâm sàng và các chỉ định trong tương lai.
- Chiến lược chương trình béo phì: Công ty đang áp dụng cách tiếp cận thận trọng đối với đầu tư quy mô lớn, ưu tiên các rối loạn thần kinh cơ hiếm gặp.
Để biết thêm chi tiết, vui lòng tham khảo bản ghi đầy đủ dưới đây.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.