PTC Therapeutics tại Hội nghị Bank of America: Tăng trưởng chiến lược và thách thức

Investing.com — Vào thứ Ba, ngày 13 tháng 5 năm 2025, PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) đã có bài thuyết trình tại Hội nghị Y tế Bank of America 2025, phác thảo các sáng kiến chiến lược và triển vọng tăng trưởng của công ty. Công ty nhấn mạnh sự sẵn sàng cho việc ra mắt toàn cầu thuốc điều trị PKU, sepiaterin, và thảo luận về những thách thức và cơ hội trong quy định tại thị trường châu Âu. Mặc dù có áp lực cạnh tranh, PTC vẫn tự tin về đường ống sản phẩm và cơ sở hạ tầng thương mại của mình.

Những điểm chính

• PTC đang chuẩn bị cho việc ra mắt toàn cầu sepiaterin, nhắm vào thị trường PKU với trọng tâm là Đức.
• Công ty đang tận dụng Điều 117 để duy trì sự hiện diện của Translarna tại châu Âu bất chấp những thất bại về quy định.
• Chương trình PTC518 cho bệnh Huntington đang tiến triển, với dữ liệu đầy hứa hẹn và quan hệ đối tác với Novartis.
• Ban lãnh đạo bày tỏ mối quan ngại tối thiểu về các sắc lệnh hành pháp và thuế quan, nhấn mạnh chiến lược định giá toàn cầu.
• PTC lạc quan về việc FDA phê duyệt cho các đơn đăng ký đang chờ xử lý, không dự đoán trở ngại đáng kể nào về mặt quy định.

Cập nhật hoạt động

Ra mắt toàn cầu Sepiaterin:

• PTC sẽ ra mắt sepiaterin tại Đức, tận dụng sáu tháng định giá tự do.
• Công ty đã khởi động chương trình tiếp cận sớm và đang chuẩn bị cho việc ra mắt rộng rãi hơn tại Mỹ với đội ngũ dịch vụ bệnh nhân chuyên biệt.
• Sepiaterin được định vị là sản phẩm cao cấp, có khả năng chiếm thị phần đáng kể nhờ hiệu quả và độ an toàn.

Translarna tại châu Âu:

• PTC đang thực hiện chiến lược từng quốc gia để tiếp tục thương mại hóa Translarna, bất chấp ý kiến tiêu cực từ CHMP.
• Công ty dự kiến đạt 25-30% doanh thu châu Âu trước đây và đã thấy sự quan tâm bất ngờ từ các bệnh nhân mới.

Bối cảnh quy định và tương tác với FDA

• PTC dự đoán tác động tối thiểu từ các sắc lệnh hành pháp và thuế quan do tập trung vào doanh thu ngoài Mỹ.
• Quá trình xem xét của FDA cho NDA về PKU đang tiến triển tốt, với sự tự tin vào việc phê duyệt theo ngày PDUFA.
• Các tương tác cho NDA về bệnh teo cơ Friedreich là điển hình, với các cuộc thanh tra đang diễn ra và không dự kiến có cuộc họp ủy ban cố vấn.

Triển vọng tương lai

PTC518 cho bệnh Huntington:

• Nghiên cứu PIVOT HD cho thấy sự giảm protein huntingtin độc hại theo liều lượng và dữ liệu an toàn tích cực.
• Quan hệ đối tác của PTC với Novartis nhằm khám phá các con đường phê duyệt nhanh, với nhấn mạnh vào lợi thế của liệu pháp uống.

Bối cảnh cạnh tranh:

• PTC nhắm đến 85-90% bệnh nhân PKU hiện không sử dụng các liệu pháp hiện có, nhấn mạnh hạn chế của các phương pháp điều trị hiện tại.
• Công ty nhắm đến cơ hội trị giá hàng tỷ đô la tại Mỹ, với tiềm năng doanh thu đáng kể ngoài Mỹ.

Tóm lại, PTC Therapeutics đang sẵn sàng tăng trưởng với nhiều yếu tố thúc đẩy trong tương lai. Để biết thêm chi tiết, độc giả được khuyến khích tham khảo bản ghi đầy đủ.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.