Krystal Biotech tại Hội nghị Goldman Sachs: Thông tin chiến lược về VYJEVEC

Vào thứ Ba, ngày 10 tháng 6 năm 2025, Krystal Biotech (NASDAQ:KRYS) đã có bài thuyết trình tại Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Toàn cầu Thường niên lần thứ 46 của Goldman Sachs 2025, cung cấp thông tin chi tiết về các sáng kiến chiến lược của công ty. Công ty đã nhấn mạnh cả những phát triển đầy hứa hẹn và thách thức, tập trung vào việc ra mắt VYJEVEC, tiến độ đường ống sản phẩm và kế hoạch tương lai. Mặc dù công ty thể hiện sự lạc quan về hiệu suất thương mại và tiềm năng đường ống sản phẩm, họ cũng thừa nhận cần điều chỉnh chiến lược để tăng cường sự hiện diện trên thị trường.

Những điểm chính

• Tỷ lệ tuân thủ VYJEVEC đã vượt quá kỳ vọng, hiện đạt 83%.
• Krystal có kế hoạch mở rộng lực lượng bán hàng để cải thiện việc kê đơn.
• Công ty đang chuẩn bị cho việc ra mắt VYJEVEC tại châu Âu trong quý 3.
• Tiến triển trong các chương trình đường ống, bao gồm phương pháp hít vào cho bệnh CF và thiếu hụt AAT.
• Quan điểm ủng hộ của FDA đối với các bệnh siêu hiếm có thể đẩy nhanh con đường phê duyệt.

Cập nhật hoạt động

Ra mắt VYJEVEC và hiệu suất thương mại

• Tỷ lệ tuân thủ đã vượt quá dự đoán ban đầu, đạt 83% so với mức 50% dự kiến.
• Công ty đang mở rộng lực lượng bán hàng, có khả năng tăng số đại diện lên 50% đến 75% vào cuối năm.
• Việc tạm dừng điều trị, do vết thương lành, được xem là một chỉ báo tích cực cho việc sử dụng lâu dài.
• Công ty tin tưởng vào dân số bệnh nhân có thể điều trị là 1.200 người tại Hoa Kỳ, với tiềm năng mở rộng thêm 1.800 bệnh nhân.

Chiến lược thị trường châu Âu

• Krystal sẽ ra mắt VYJEVEC tại châu Âu trong quý 3, tập trung vào Pháp và Đức.
• Các chuẩn bị hành chính, bao gồm đàm phán giá cả và bố trí đội ngũ, đang được tiến hành.
• Công ty dự đoán tỷ lệ tuân thủ chậm hơn ở châu Âu do nhãn hiệu rộng hơn.

Cập nhật đường ống sản phẩm

Nền tảng phân phối qua đường hít

• Các chương trình bao gồm CF, thiếu hụt AAT, và ung thư học, với độ an toàn đã được chứng minh trên 50-60 bệnh nhân.
• Chương trình AAT cho thấy dữ liệu đầy hứa hẹn trong sinh thiết phế quản và rửa phế nang.
• Chương trình CF nhằm chứng minh biểu hiện protein ở bệnh nhân không có protein, với kế hoạch cho mô hình tái liều.

Chương trình NK cho mắt

• Các nghiên cứu trên động vật đã cho thấy việc phân phối thành công đến giác mạc, với biểu hiện duy trì trong một tuần.
• Công ty có kế hoạch điều trị cho bệnh nhân trong những tuần tới, nhằm có được nhãn mới và số NDC.

Triển vọng tương lai

Mở rộng VIGAVAC

• Krystal đang nhắm đến chỉ định về mắt cho VIGAVAC, có khả năng mở rộng giá trị nhượng quyền lên hơn 1 tỷ đô la.
• Giá cho chỉ định về mắt nhằm phù hợp với chỉ định về da nếu được hỗ trợ bởi dữ liệu.

Tương tác với FDA

• Cam kết của FDA đối với các bệnh siêu hiếm được xem là cơ hội cho các con đường phê duyệt nhanh chóng.
• Krystal nhấn mạnh tầm quan trọng của việc chứng minh chức năng cơ chế để được phê duyệt thuốc.

Kết luận

Để hiểu toàn diện về định hướng chiến lược của Krystal Biotech, độc giả được khuyến khích tham khảo bản ghi đầy đủ cuộc họp dưới đây.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.