BOSTON - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 cho VX-407, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh thận đa nang trội tự phát (ADPKD). Thuốc nghiên cứu là một chất hiệu chỉnh phân tử nhỏ đầu tiên trong lớp nhằm vào một tập hợp nhân với các biến thể di truyền PKD1 cụ thể, một nhóm ước tính chiếm khoảng 10% dân số ADPKD.
ADPKD là rối loạn thận di truyền phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 250.000 cá nhân ở Mỹ và châu Âu. Bệnh được đặc trưng bởi sự phát triển của nhiều u nang trong thận, dẫn đến tăng kích thước cơ quan, suy giảm chức năng thận và có khả năng suy thận. Tình trạng này thường đòi hỏi phải lọc máu hoặc ghép thận và có thể dẫn đến tử vong sớm.
Phần lớn các trường hợp ADPKD có liên quan đến đột biến gen PKD1, dẫn đến mất chức năng trong protein polycystin 1 (PC1) và sự phát triển u nang sau đó. VX-407 của Vertex tìm cách khôi phục chức năng của protein PC1 biến thể, từ đó nhắm vào nguyên nhân cơ bản của bệnh.
Thử nghiệm lâm sàng sắp tới của VX-407 sẽ liên quan đến các tình nguyện viên khỏe mạnh và dự kiến bắt đầu trong tháng này. Thử nghiệm này đánh dấu một bước quan trọng trong chiến lược rộng lớn hơn của Vertex để phát triển các loại thuốc biến đổi cho các bệnh nghiêm trọng, với ADPKD là khu vực bệnh thứ 10 của công ty đạt đến giai đoạn lâm sàng.
Carmen Bozic, MD, Phó chủ tịch điều hành, Phát triển thuốc toàn cầu và các vấn đề y tế, và Giám đốc y tế tại Vertex, bày tỏ cam kết của công ty đối với sự đổi mới để cuối cùng tiếp cận toàn bộ dân số bệnh nhân ADPKD.
Vertex là một công ty công nghệ sinh học toàn cầu được công nhận vì đã tạo ra các loại thuốc giải quyết các nguyên nhân cơ bản của các bệnh di truyền mãn tính, bao gồm xơ nang, bệnh hồng cầu hình liềm và beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu. Ngoài các loại thuốc đã được phê duyệt, Vertex còn có một đường ống các liệu pháp điều tra cho nhiều loại bệnh.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) bắt tay vào thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 cho VX-407, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Vertex có vốn hóa thị trường mạnh mẽ là 107,26 tỷ USD, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào tiềm năng của nó. Tỷ lệ Giá / Thu nhập (P / E) của công ty ở mức 29,34, cho thấy mức định giá cao hơn với thu nhập hiện tại của công ty. Tuy nhiên, điều đáng chú ý là hệ số P/E đã điều chỉnh giảm nhẹ xuống 26,63 trong mười hai tháng qua tính đến quý 4/2023.
InvestingPro Tips chỉ ra rằng Vertex nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực của sự ổn định tài chính và có thể cung cấp sự linh hoạt cần thiết để tài trợ cho các hoạt động nghiên cứu và phát triển đang diễn ra. Hơn nữa, các nhà phân tích dự đoán rằng công ty sẽ có lãi trong năm nay, được hỗ trợ bởi một hồ sơ theo dõi vững chắc về lợi nhuận trong mười hai tháng qua. Những yếu tố này rất quan trọng đối với các nhà đầu tư đang xem xét triển vọng tăng trưởng dài hạn của Vertex trong ngành công nghệ sinh học.
Cam kết của Vertex trong việc phát triển các loại thuốc biến đổi cho các bệnh nghiêm trọng phù hợp với sức mạnh tài chính của nó, bằng chứng là Tỷ suất lợi nhuận gộp là 55,16% trong mười hai tháng qua. Biên lợi nhuận này thể hiện hiệu quả của công ty trong việc quản lý chi phí và tối đa hóa lợi nhuận từ doanh thu, đạt 9869,2 triệu USD trong cùng kỳ.
Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về tài chính và vị trí chiến lược của Vertex, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết. Có thêm 13 mẹo InvestingPro có sẵn cho Vertex, cung cấp phân tích toàn diện về hiệu suất và tiềm năng của công ty. Để truy cập các mẹo này và nâng cao chiến lược đầu tư của bạn, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.