“Mega uptrend” của VN-Index đã bắt đầu?
BEDFORD, MA - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ: STOK) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp Chỉ định Liệu pháp Đột phá cho ứng cử viên thuốc zorevunersen, nhằm điều trị hội chứng Dravet, một dạng động kinh hiếm gặp. Việc chỉ định này rất quan trọng đối với công ty công nghệ sinh học vì nó thúc đẩy thuốc đến gần hơn với khả năng được phê duyệt và sẵn có trên thị trường.
Zorevunersen, đang trên đường trở thành phương pháp điều trị điều chỉnh bệnh đầu tiên cho hội chứng Dravet, nhắm mục tiêu vào một đột biến đã được xác nhận trong gen SCN1A không liên quan đến việc đạt được chức năng. Bệnh nhân hội chứng Dravet bị co giật nặng thường kháng thuốc hiện tại.
Quyết định của FDA được đưa ra sau những kết quả tích cực từ các nghiên cứu Giai đoạn 1 / 2a và mở rộng nhãn mở (OLE), cho thấy zorevunersen làm giảm đáng kể tần suất co giật và cải thiện các biện pháp nhận thức và hành vi ở bệnh nhân. Những lợi ích này đã được ghi nhận cùng với tác dụng của các loại thuốc chống co giật hiện có. Thuốc nói chung đã được dung nạp tốt, với hơn 600 liều được tiêm, một số bệnh nhân được điều trị trong hơn ba năm.
Stoke Therapeutics đã chứng kiến mức tăng 2,1% cổ phiếu của mình trong giao dịch trước thị trường sau thông báo.
Công ty đang thảo luận liên tục với FDA và các cơ quan quản lý toàn cầu khác để đưa zorevunersen thành một nghiên cứu đăng ký Giai đoạn 3 toàn cầu, ngẫu nhiên, có kiểm soát. Một bản cập nhật về kế hoạch Giai đoạn 3 dự kiến sẽ được công bố vào cuối năm nay.
Shamim Ruff, Giám đốc các vấn đề pháp lý tại Stoke Therapeutics, bày tỏ lòng biết ơn đối với FDA về việc chỉ định và nhấn mạnh dữ liệu lâm sàng cho thấy zorevunersen có thể cải thiện đáng kể các phương pháp điều trị hội chứng Dravet hiện tại bằng cách giải quyết nguyên nhân cơ bản của bệnh.
Tổ chức Hội chứng Dravet, do Giám đốc Điều hành Mary Anne Meskis đại diện, cũng hoan nghênh việc chỉ định, nhấn mạnh tính cấp bách của các phương pháp điều trị sáng tạo vượt ra ngoài việc quản lý triệu chứng để giải quyết nguyên nhân gốc rễ của hội chứng Dravet.
Chỉ định Liệu pháp Đột phá được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các loại thuốc nhằm điều trị các tình trạng nghiêm trọng khi bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy tiềm năng cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có. Nó cung cấp các lợi ích như các tính năng chỉ định Fast Track, hướng dẫn chuyên sâu về phát triển thuốc hiệu quả và sự tham gia của các nhà quản lý cấp cao của FDA.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.