CAMBRIDGE, Mass. &; SALISBURY, Anh - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) hôm nay đã công bố kết quả thành công từ thử nghiệm lâm sàng KONFIDENT giai đoạn 3 của sebetralstat, một phương pháp điều trị đường uống mới tiềm năng cho phù mạch di truyền (HAE). Thử nghiệm, bao gồm một loạt các nhân khẩu học của bệnh nhân, đã đáp ứng tất cả các điểm cuối chính và phụ chính.
Bệnh nhân được điều trị bằng sebetralstat đã bắt đầu giảm triệu chứng trong thời gian trung bình là 1,61 giờ, nhanh hơn đáng kể so với nhóm giả dược, báo cáo thời gian trung bình là 6,72 giờ. Hồ sơ an toàn của sebetralstat có thể so sánh với giả dược, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến việc điều trị được báo cáo.
Andrew Crockett, Giám đốc điều hành của KalVista, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của sebetralstat như là liệu pháp uống, theo yêu cầu đầu tiên cho HAE, trích dẫn kết quả tích cực của thử nghiệm. Công ty dự kiến sẽ nộp đơn đăng ký thuốc mới cho FDA Hoa Kỳ vào nửa đầu năm 2024, với kế hoạch nộp tại EU và Nhật Bản vào cuối năm nay.
Thử nghiệm KONFIDENT, lớn nhất thuộc loại này ở HAE, đã ghi danh 136 bệnh nhân trưởng thành và vị thành niên từ 66 địa điểm lâm sàng trên 20 quốc gia. Thiết kế của nghiên cứu cho phép bệnh nhân điều trị tối đa ba cuộc tấn công bằng hai liều sebetralstat.
Sebetralstat, một chất ức chế kallikrein huyết tương mới, đã nhận được chỉ định Fast Track và Orphan Drug từ FDA Hoa Kỳ. Thuốc nhằm mục đích cung cấp một lựa chọn điều trị thuận tiện hơn cho HAE, một bệnh di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi các cơn sưng đau, hiện đang cần tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da các phương pháp điều trị theo yêu cầu.
Dữ liệu giai đoạn 3 sẽ được trình bày tại cuộc họp thường niên của Học viện Dị ứng Hen suyễn và Miễn dịch học Hoa Kỳ (AAAAI) vào ngày 25/2/2024. Hôm nay, KalVista sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị lúc 8:30 sáng ET để thảo luận về kết quả thử nghiệm.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố báo chí từ KalVista Pharmaceuticals, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.