CAMBRIDGE, Mass. &; MONTREAL - Repare Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RPTX), một công ty ung thư chính xác giai đoạn lâm sàng, hôm nay đã thông báo rằng bệnh nhân đầu tiên đã được tiêm liều trong thử nghiệm lâm sàng LIONS Giai đoạn 1 của họ. Thử nghiệm đang đánh giá RP-1664, một chất ức chế đường uống đầu tiên tiềm năng nhắm vào PLK4 ở những bệnh nhân có khối u rắn cao TRIM37.
RP-1664 đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, bao gồm ức chế tăng trưởng khối u sâu và hồi quy trong các mô hình khối u rắn khác nhau. Sau khi đánh giá an toàn trong thử nghiệm LIONS, các kế hoạch được đưa ra để tiến hành thử nghiệm Giai đoạn 1/2 tập trung vào u nguyên bào thần kinh ở trẻ em có nguy cơ cao, tái phát - một loại ung thư có tỷ lệ thay đổi TRIM37 cao và các lựa chọn điều trị hạn chế.
Thử nghiệm LIONS (NCT06232408) là một nghiên cứu nhãn mở, đa trung tâm nhằm mục đích ghi danh khoảng 80 bệnh nhân. Nó sẽ điều tra sự an toàn, dược động học và hiệu quả sơ bộ của RP-1664, với các điểm cuối chính bao gồm an toàn, khả năng dung nạp và hoạt động chống ung thư sớm.
RP-1664 hoạt động bằng cách khai thác mối quan hệ gây chết người tổng hợp với khuếch đại TRIM37 hoặc biểu hiện quá mức trong các khối u rắn. TRIM37 tăng cao là một đặc điểm phổ biến trong một loạt các khối u rắn và có mặt trong khoảng 80% u nguyên bào thần kinh cao cấp. RP-1664 hiện là chất ức chế PLK4 chọn lọc duy nhất trong các thử nghiệm lâm sàng.
Repare Therapeutics tận dụng nền tảng SNIPRx® độc quyền của mình, một phương pháp sàng lọc dựa trên CRISPR trên toàn bộ bộ gen, để xác định các cặp gen gây chết người tổng hợp và phát triển các liệu pháp điều trị ung thư nhắm mục tiêu. Đường ống của công ty bao gồm một số ứng cử viên khác trong các giai đoạn phát triển lâm sàng và tiền lâm sàng khác nhau.
Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Repare Therapeutics Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.