NEWARK, Calif. - CymaBay Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CBAY), một công ty dược phẩm sinh học, hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Ứng dụng Thuốc Mới (NDA) cho seladelpar, dành cho điều trị viêm đường mật nguyên phát (PBC), một bệnh gan mãn tính. FDA đã cấp phép xem xét ưu tiên ứng dụng và thiết lập ngày hành động mục tiêu là ngày 14 tháng 8 năm 2024.
PBC, chủ yếu ảnh hưởng đến phụ nữ, có thể dẫn đến xơ gan và tử vong. Các triệu chứng như ngứa (ngứa) và mệt mỏi có thể làm giảm đáng kể chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Seladelpar, một chất chủ vận delta thụ thể kích hoạt peroxisome proliferator chọn lọc (PPARδ), đã cho thấy hứa hẹn trong các nghiên cứu lâm sàng, cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về các dấu hiệu bệnh và các triệu chứng ngứa.
Việc đệ trình NDA bao gồm dữ liệu từ hơn 500 người tham gia chương trình phát triển lâm sàng Seladelpar PBC, có kết quả từ các nghiên cứu RESPONSE và ENHANCE Giai đoạn 3, cũng như nghiên cứu ASSURE dài hạn và các nghiên cứu Giai đoạn 2 trước đó. Quyết định của FDA không triệu tập một cuộc họp ủy ban tư vấn ở giai đoạn này cho thấy sự tự tin vào dữ liệu được cung cấp.
Seladelpar trước đây đã nhận được Chỉ định Liệu pháp Đột phá từ FDA, tạo điều kiện thuận lợi cho việc gửi sớm một số dữ liệu nhất định và cho thấy tiềm năng của thuốc là một cải tiến đáng kể so với các liệu pháp hiện có. Chỉ định được cập nhật vào tháng 10/2023, công nhận dữ liệu lâm sàng cho thấy giảm nồng độ phosphatase kiềm (ALP) và cải thiện ngứa ở bệnh nhân PBC.
Klara Dickinson, Giám đốc Quy định và Tuân thủ tại CymaBay, bày tỏ sự lạc quan về đánh giá ưu tiên của FDA và tiềm năng của seladelpar để cải thiện bối cảnh điều trị cho bệnh nhân PBC.
CymaBay tập trung vào việc phát triển các liệu pháp điều trị gan và các bệnh mãn tính khác với nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng.
Báo cáo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ CymaBay Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
CymaBay Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CBAY) đi đầu trong đổi mới với sự chấp nhận gần đây của FDA đối với seladelpar, và điều này được phản ánh trong các chỉ số tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, CymaBay nắm giữ vốn hóa thị trường khoảng 3,64 tỷ USD, cho thấy sự hiện diện đáng kể của nó trong lĩnh vực dược phẩm sinh học.
InvestingPro Tips chỉ ra rằng CymaBay đã trải qua một sự trở lại đáng kể trong tuần qua, với tổng lợi nhuận giá 7,67% và lợi nhuận thậm chí còn ấn tượng hơn trong năm ngoái ở mức 206,93%. Điều này cho thấy niềm tin mạnh mẽ của nhà đầu tư, có khả năng được thúc đẩy bởi tin tức gần đây của FDA và dữ liệu lâm sàng đầy hứa hẹn của công ty đối với seladelpar.
Bất chấp những thách thức như biên lợi nhuận gộp yếu, ở mức -54,5% trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2023, công ty vẫn duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ. Điều này là hiển nhiên khi CymaBay nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán và tài sản lưu động của nó vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn. Đây là những yếu tố quan trọng đối với một công ty dược phẩm sinh học có thể phải đối mặt với chi phí R &D đáng kể trước khi nhận ra lợi nhuận từ các sản phẩm của mình.
Đối với độc giả quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tương lai của CymaBay, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết. Có thêm 13 Mẹo InvestingPro có sẵn có thể hướng dẫn các quyết định đầu tư tiềm năng mà bạn có thể khám phá với lợi ích bổ sung là giảm giá 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24.
Tóm lại, trong khi CymaBay có thể không có lãi trong mười hai tháng qua và các nhà phân tích không dự đoán lợi nhuận trong năm nay, các chỉ số lợi nhuận mạnh mẽ và vị thế thanh khoản mạnh mẽ của công ty là đáng chú ý. Sự chấp nhận gần đây của FDA đối với NDA của seladelpar có thể là một thời điểm quan trọng đối với CymaBay, có khả năng nâng cao định giá thị trường và các dòng doanh thu trong tương lai.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.