UBS nhìn thấy cơ hội khi ông Powell cảnh báo không có lộ trình lãi suất an toàn
Investing.com -- Cổ phiếu Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE) giảm 17% sau khi công ty công bố cập nhật từ thử nghiệm RestorAATion-2 đang diễn ra với WVE-006 trong điều trị Thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin (AATD).
Công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng này báo cáo rằng oligonucleotide chỉnh sửa RNA của họ đã đạt được sản xuất bền vững protein AAT huyết thanh ở mức liên quan đến nguy cơ thấp hơn của bệnh gan và phổi AATD sau khi dùng lặp lại liều 200 mg. Công ty nhấn mạnh đây là minh chứng đầu tiên về việc phục hồi sản xuất AAT huyết thanh sinh lý có tác dụng điều trị ở một cá nhân PiZZ trong quá trình đáp ứng pha cấp không liên quan đến thuốc.
Trong nhóm đa liều 200 mg, tổng AAT đạt 11,9 micromolar (µM) với M-AAT dạng hoang dã tăng lên 7,2 µM, cao hơn đáng kể so với mức đạt được trong phần liều đơn (4,8 µM). Một liều đơn 400 mg đạt 12,8 µM tổng AAT và 5,3 µM M-AAT, với công ty lưu ý rằng nhóm đa liều 400 mg đang tiến hành có tiềm năng mang lại sự gia tăng hơn nữa.
Wave Life Sciences cho biết dữ liệu từ cả nhóm 200 mg và 400 mg hỗ trợ việc dùng thuốc dưới da hàng tháng hoặc ít thường xuyên hơn. Công ty dự kiến báo cáo dữ liệu từ nhóm đa liều 400 mg hàng tháng trong quý đầu tiên năm 2026.
WVE-006 tiếp tục được dung nạp tốt với hồ sơ an toàn thuận lợi cho đến nay, với tất cả các tác dụng phụ được báo cáo ở mức độ nhẹ đến trung bình và không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc ngừng điều trị.
GSK nắm giữ giấy phép độc quyền toàn cầu cho WVE-006, với trách nhiệm phát triển và thương mại hóa sẽ chuyển giao cho GSK sau khi Wave hoàn thành nghiên cứu RestorAATion-2. Wave có thể nhận được tới 525 triệu đô la trong các mốc thanh toán, cộng với tiền bản quyền theo tỷ lệ trên doanh số bán ròng.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.