“Mega uptrend” của VN-Index đã bắt đầu?
Investing.com -- Cổ phiếu PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) đã tăng 9% sau khi công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc SEPHIENCE (sepiapterin) để điều trị bệnh phenylketonuria (PKU).
Việc phê duyệt bao gồm nhãn rộng cho điều trị hyperphenylalaninemia (HPA) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 1 tháng tuổi trở lên với PKU đáp ứng sepiapterin. Nhãn toàn diện này cho phép công ty nhắm đến tất cả các phân nhóm bệnh trên nhiều độ tuổi khác nhau.
"Chúng tôi rất vui mừng khi đạt được cột mốc quan trọng này cho những người bị ảnh hưởng bởi PKU," ông Matthew B. Klein, M.D., Giám đốc Điều hành của PTC Therapeutics cho biết. "Nhãn rộng phản ánh tiềm năng của SEPHIENCE trong việc đáp ứng nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể của bệnh nhân PKU."
Sự phê duyệt của FDA dựa trên dữ liệu về hiệu quả và an toàn từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 APHENITY và độ bền của hiệu quả điều trị được chứng minh trong nghiên cứu mở rộng dài hạn APHENITY.
Bà Catherine Warren, Giám đốc Điều hành của Liên minh PKU Quốc gia, gọi sự phê duyệt này là "một cột mốc thú vị cho cộng đồng PKU" và "mang lại hy vọng mới" cho những người mắc bệnh này.
SEPHIENCE gần đây đã nhận được giấy phép tiếp thị từ Ủy ban Châu Âu, với các đơn xin phê duyệt đang được xem xét ở một số quốc gia khác bao gồm Nhật Bản và Brazil.
Công ty dự định tận dụng kinh nghiệm của mình trong việc ra mắt các liệu pháp điều trị bệnh hiếm để nhanh chóng đưa phương pháp điều trị đến với bệnh nhân Hoa Kỳ, với các đội ngũ tiếp xúc khách hàng đã sẵn sàng cho việc triển khai.
PTC Therapeutics sẽ tổ chức cuộc gọi hội nghị vào thứ Hai, ngày 28 tháng 7 lúc 5:00 chiều theo giờ ET để thảo luận về việc phê duyệt này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.