Sáng 29-11, giá vàng miếng SJC tăng lên mức cao chưa từng thấy
Investing.com -- Cổ phiếu của Protalix BioTherapeutics Inc (NYSE American:PLX) đã lao dốc 20,8% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa hôm thứ Sáu sau khi Ủy ban các Sản phẩm Thuốc dùng cho Người (CHMP) thuộc Cơ quan Y tế Châu Âu (EMA) đưa ra ý kiến tiêu cực về yêu cầu của công ty nhằm phê duyệt một phác đồ liều dùng thay thế cho Elfabrio.
CHMP đã bác bỏ đề xuất phác đồ liều dùng 2 mg/kg cân nặng truyền mỗi 4 tuần (E4W) cho Elfabrio (pegunigalsidase alfa), vốn sẽ bổ sung cho phác đồ liều dùng hiện đã được phê duyệt là 1 mg/kg cân nặng truyền mỗi 2 tuần (E2W).
Hồ sơ đệ trình để CHMP xem xét dựa trên dữ liệu từ một thử nghiệm chuyển đổi nhãn mở có tên BRIGHT và nghiên cứu mở rộng nhãn mở đang tiếp diễn của nó. Các nghiên cứu kết hợp có thời gian phơi nhiễm trung bình gần sáu năm. Hỗ trợ bổ sung đến từ mô hình hóa và phân tích phản ứng phơi nhiễm trên các thử nghiệm trước đó, nhưng CHMP xác định rằng những dữ liệu này "không được coi là đủ để kết luận về hiệu quả tương tự".
Mặc dù gặp trở ngại, cả Protalix và đối tác Chiesi Global Rare Diseases đều bày tỏ cam kết tiếp tục giảm gánh nặng điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh Fabry. Elfabrio là một protein trị liệu tái tổ hợp được sản xuất bằng hệ thống biểu hiện protein tế bào thực vật ProCellEx độc quyền của Protalix.
"Chúng tôi thất vọng về kết quả của đánh giá này nhưng muốn bày tỏ lòng biết ơn sâu sắc đối với sự hợp tác của cộng đồng bệnh nhân, các nhà nghiên cứu và Ủy ban Châu Âu trong suốt quá trình này," ông Giacomo Chiesi, Phó Chủ tịch Điều hành của Chiesi Global Rare Diseases cho biết.
Ông Dror Bashan, Chủ tịch kiêm CEO của Protalix, bổ sung rằng các công ty vẫn cam kết ưu tiên giảm gánh nặng điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh Fabry bất chấp kết quả quy định này.
Các công ty tuyên bố họ dự định tiếp tục làm việc cùng nhau để hỗ trợ cộng đồng bệnh Fabry.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.