Cổ phiếu của Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX) đã tăng 21% đáng kể trong giao dịch trước thị trường hôm nay sau khi công bố kết quả thành công từ thử nghiệm CANYON Giai đoạn 2. Thử nghiệm, thử nghiệm thuốc sevasemten của công ty trên những người mắc chứng loạn dưỡng cơ Becker, đã đạt được điểm cuối chính, dẫn đến sự gia tăng đáng kể giá trị cổ phiếu của công ty.
Điểm cuối chính của thử nghiệm là sự thay đổi so với mức cơ bản về nồng độ creatine kinase, một dấu ấn sinh học liên quan đến tổn thương cơ xương. Kết quả cho thấy những bệnh nhân được điều trị bằng sevasemten cho thấy sự ổn định của Đánh giá Cấp cứu Sao Bắc Đẩu (NSAA), một thước đo chức năng vận động, với xu hướng cải thiện sau 12 tháng so với nhóm giả dược.
Sevasemten được báo cáo là dung nạp tốt, không có mối lo ngại an toàn mới nào được xác định ở những người tham gia trưởng thành hoặc thanh thiếu niên. Công ty đã bày tỏ kế hoạch thảo luận về các chiến lược nộp giấy phép tiếp thị với cả Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đối với sevasemten trong điều trị loạn dưỡng cơ Becker.
Nhà phân tích Truist Srikripa Devarakonda, Tiến sĩ tái khẳng định xếp hạng Mua đối với Edgewise Therapeutics, trích dẫn dữ liệu tích cực Giai đoạn 2 là một sự phát triển đáng kể trong lĩnh vực không có thuốc được phê duyệt và nhu cầu chưa được đáp ứng cao. Devarakonda nhấn mạnh ý nghĩa thống kê của điểm cuối chính của nghiên cứu và ghi nhận sự cải thiện về số lượng trong điểm số NSAA, mặc dù không có ý nghĩa thống kê. Nhà phân tích cũng chỉ ra sự giảm đáng kể creatine kinase và TNNI2, một dấu ấn sinh học của tổn thương cơ xương nhanh, trong khoảng thời gian từ 6 đến 12 tháng.
Thử nghiệm CANYON là nghiên cứu can thiệp lớn nhất về chứng loạn dưỡng cơ Becker cho đến nay và là nghiên cứu đầu tiên đạt được điểm cuối chính. Các biện pháp chức năng bổ sung trong thử nghiệm cho thấy xu hướng cải thiện khi so sánh với giả dược. Đáng chú ý, nhóm điều trị có bệnh tiến triển hơn so với nhóm giả dược.
Craig M. McDonald, MD, một Điều tra viên chính trong thử nghiệm CANYON, nhấn mạnh sự tiến triển nhanh chóng của chứng loạn dưỡng cơ Becker và tầm quan trọng của những phát hiện của nghiên cứu, cho thấy tiềm năng ổn định chức năng với sevasemten. Joanne Donovan, Tiến sĩ, MD, Giám đốc Y tế tại Edgewise, lặp lại quan điểm này, lưu ý những tín hiệu đầy hứa hẹn để bảo tồn chức năng ở bệnh nhân.
Công ty đang trên đà hoàn thành việc tuyển dụng cho nhóm GRAND CANYON vào quý đầu tiên của năm 2025 và dự định gửi kết quả nghiên cứu CANYON hoàn chỉnh để công bố tại một đại hội y khoa trong tương lai.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.