FLORHAM PARK, NJ - Celularity Inc. (NASDAQ: CELU), một công ty công nghệ sinh học chuyên về y học tái tạo, đã chính thức yêu cầu chỉ định thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho PDA-002, liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ nhau thai nhằm điều trị chứng loạn dưỡng cơ Facioscapulohumeral (FSHD). Tình trạng thuốc mồ côi được cấp cho các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 cá nhân ở Hoa Kỳ và có thể cung cấp một số lợi ích nhất định, bao gồm tín dụng thuế và độc quyền thị trường.
Công ty trước đây đã được FDA cấp phép ứng dụng thuốc mới điều tra cho PDA-002 trong FSHD và dự kiến sẽ bắt đầu nghiên cứu giai đoạn 1/2 vào nửa cuối năm 2024. Thử nghiệm lâm sàng này là một bước quan trọng hướng tới việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học tiềm năng để điều trị FSHD, một tình trạng suy nhược không có phương pháp chữa trị hoặc điều trị thay đổi bệnh hiện tại. FSHD, một trong những dạng loạn dưỡng cơ phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 8.000 người và dẫn đến lãng phí cơ bắp nghiêm trọng.
Giám đốc điều hành của Celularity, Robert Hariri, MD, Ph.D., nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc các bệnh đầy thách thức thông qua nền tảng trị liệu tế bào của họ. Nghiên cứu sắp tới là một phần trong chiến lược rộng lớn hơn của Celularity để phát triển các liệu pháp miễn dịch tế bào cho các rối loạn thoái hóa thần kinh.
Danh mục đầu tư của công ty bao gồm một loạt các liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ nhau thai, nhắm vào các bệnh liên quan đến lão hóa, ung thư và rối loạn miễn dịch. Ngoài PDA-002, Celularity đang nghiên cứu các tế bào gốc trung mô (MSC), tế bào T, tế bào giết người tự nhiên (NK) và exosome cho các ứng dụng trị liệu.
Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Celularity Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.