CAMBRIDGE, Mass. - Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ: BPMC) đã báo cáo kết quả lâu dài đáng khích lệ từ thử nghiệm PIONEER của AYVAKIT (avapritinib) ở những bệnh nhân mắc bệnh mastocytosis toàn thân không hoạt động (ISM), cũng như dữ liệu tiền lâm sàng đầy hứa hẹn cho BLU-808, một chất ức chế kit đường uống mạnh. Những phát hiện này đã được trình bày tại Hội nghị thường niên của Học viện Dị ứng, Hen suyễn & Miễn dịch học Hoa Kỳ năm 2024.
Dữ liệu thử nghiệm PIONEER tiết lộ rằng AYVAKIT đã tạo ra những cải thiện đáng kể và bền vững về các triệu chứng trên các lĩnh vực khác nhau như da, tiêu hóa và nhận thức thần kinh trong 48 tuần. Hồ sơ an toàn phù hợp với kết quả trước đó, không cho thấy tín hiệu an toàn mới và hầu hết các tác dụng phụ là nhẹ hoặc trung bình. Việc điều trị cũng dẫn đến giảm hoặc ngừng các loại thuốc khác ở 35% bệnh nhân sau 48 tuần.
BLU-808, nhắm mục tiêu KIT loại hoang dã, đã chứng minh mức độ chọn lọc và hiệu lực cao trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, với ý nghĩa tiềm ẩn đối với nổi mề đay mãn tính và các bệnh tế bào mast khác. Blueprint Medicines có kế hoạch nộp đơn đăng ký thuốc mới điều tra cho BLU-808 vào quý II năm 2024 và bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn 1.
Cam kết của công ty trong việc thúc đẩy các phương pháp điều trị rối loạn tế bào mast được nhấn mạnh bởi chín bài thuyết trình dữ liệu tại cuộc họp AAAAI. Blueprint Medicines đang nỗ lực hướng tới việc thiết lập AYVAKIT như một tiêu chuẩn chăm sóc mới cho ISM và mở rộng phạm vi tiếp cận với các phương pháp điều trị tiềm năng như BLU-808.
Mastocytosis toàn thân là một tình trạng hiếm gặp đặc trưng bởi sự tăng sinh và kích hoạt các tế bào mast, dẫn đến một loạt các triệu chứng nghiêm trọng. AYVAKIT là phương pháp điều trị được FDA chấp thuận cho ISM, SM tiến triển và một số loại khối u mô đệm đường tiêu hóa (GIST).
Blueprint Medicines là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc phát triển các loại thuốc điều trị dị ứng / viêm và ung thư / huyết học. Cách tiếp cận của công ty liên quan đến việc nhắm mục tiêu các trình điều khiển bệnh đã biết bằng các liệu pháp chính xác.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Blueprint Medicines Corporation.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.