CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) hôm nay tiết lộ rằng thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 của họ đối với AMX0035, nhằm điều trị bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS), không đáp ứng được điểm cuối hiệu quả chính. Nghiên cứu, được gọi là PHOENIX, không cho thấy ý nghĩa thống kê trong việc thay đổi tổng điểm ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) sau 48 tuần.
Bất chấp thất bại, thử nghiệm đã củng cố hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp của AMX0035. Công ty có kế hoạch xem xét dữ liệu với các cơ quan quản lý và cộng đồng ALS trong vòng tám tuần tới để xác định tương lai của RELYVARIO / ALBRIOZA trong thị trường ALS, có thể bao gồm việc rút tiền tự nguyện.
AMX0035, được bán dưới dạng RELYVRIO ở Mỹ và ALBRIOZA ở Canada, sẽ vẫn có sẵn cho bệnh nhân ALS trong giai đoạn này. Tuy nhiên, Amylyx đã tạm dừng quảng bá. Các dịch vụ hỗ trợ bệnh nhân liên quan đến thuốc sẽ tiếp tục được cung cấp.
Nghiên cứu PHOENIX ghi danh 664 người lớn mắc ALS, với những người tham gia được chọn ngẫu nhiên để nhận AMX0035 hoặc giả dược. Không có sự khác biệt đáng kể trong tổng số điểm ALSFRS-R thay đổi so với đường cơ sở ở Tuần 48 được quan sát thấy giữa nhóm điều trị và nhóm giả dược.
Đồng giám đốc điều hành của công ty, Justin Klee và Joshua Cohen, bày tỏ sự thất vọng của họ nhưng nhấn mạnh cam kết của họ đối với cộng đồng ALS, nói rằng những phát hiện của thử nghiệm sẽ đóng góp cho nghiên cứu ALS trong tương lai. Amylyx vẫn dành riêng để khám phá tiềm năng của AMX0035 trong các bệnh thoái hóa thần kinh khác như hội chứng Wolfram và bại liệt siêu hạt nhân tiến triển.
Nghiên cứu ORION giai đoạn 3 đang diễn ra về AMX0035 trong bệnh bại liệt siêu hạt nhân tiến triển và nghiên cứu HELIOS giai đoạn 2 trong hội chứng Wolfram sẽ tiếp tục theo kế hoạch, với dữ liệu sơ bộ từ nghiên cứu HELIOS dự kiến vào quý II năm 2024.
Amylyx đã tổ chức một cuộc gọi hội nghị nhà đầu tư hôm nay để thảo luận về kết quả thử nghiệm PHOENIX. Công ty đã tuyên bố rằng thông tin được cung cấp dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.