LONDON - Silence Therapeutics plc (NASDAQ: SLN), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các liệu pháp can thiệp RNA (RNAi), đã công bố kết quả tích cực trong 48 tuần từ nghiên cứu giai đoạn 2 về zerlasiran, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh tim mạch. Nghiên cứu bao gồm 178 đối tượng có nồng độ lipoprotein (a) hoặc Lp (a) cao, một yếu tố nguy cơ di truyền đối với bệnh tim mạch và cho thấy sự giảm đáng kể nồng độ Lp (a) khi dùng zerlasiran.
Trong nghiên cứu mù đôi, kiểm soát giả dược, những người tham gia đã nhận được 300 mg zerlasiran tiêm dưới da mỗi 16 hoặc 24 tuần, hoặc 450 mg mỗi 24 tuần. Kết quả cho thấy mức giảm tối đa trung bình của Lp (a) khoảng 90% hoặc cao hơn cho cả hai chế độ dùng thuốc. Thuốc được dung nạp tốt mà không có mối quan tâm an toàn nghiêm trọng nào được báo cáo.
Steven Romano, MD, Trưởng phòng Nghiên cứu và Phát triển tại Silence, bày tỏ sự lạc quan về dữ liệu giai đoạn 2 và tiềm năng của thuốc, trích dẫn điểm cuối chính của nghiên cứu là giảm đáng kể nồng độ Lp (a) so với giả dược ở tuần 36. Công ty có kế hoạch đưa zerlasiran vào thử nghiệm giai đoạn 3, nhắm vào nhu cầu lớn chưa được đáp ứng trong điều trị bệnh tim mạch với chế độ dùng thuốc hàng quý cho liều 300 mg.
Silence Therapeutics chuyên về các liệu pháp dựa trên RNAi để làm im lặng các gen gây bệnh. Nền tảng mRNAi GOLD™ độc quyền của nó được sử dụng để tạo ra các RNA can thiệp ngắn (siRNA) nhắm mục tiêu và làm im lặng các gen trong gan. Cùng với zerlasiran, đường ống của công ty bao gồm divesiran cho các bệnh huyết học hiếm gặp.
Kết quả đầy đủ của nghiên cứu giai đoạn 2 của zerlasiran sẽ được chia sẻ tại một cuộc họp khoa học trong tương lai hoặc công bố sau khi hoàn thành nghiên cứu. Nghiên cứu đang diễn ra sẽ theo dõi bệnh nhân cho đến mốc 60 tuần.
Trong các tin tức gần đây khác, Silence Therapeutics đã có những bước tiến đáng chú ý trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Các nền tảng trị liệu can thiệp RNA (RNAi) của công ty đã thu hút sự chú ý đáng kể, với những tiến bộ đáng kể trong đường ống của họ.
Tài sản chính của Silence Therapeutics, Zerlasiran, đã chứng minh giảm hơn 90% nồng độ Lp (a) trong các thử nghiệm Giai đoạn II, một yếu tố nguy cơ chính đối với các bệnh tim mạch. Tài sản đầy hứa hẹn khác của công ty, Divesiran, được thiết lập để giải quyết thị trường Polycythemia Vera (PV), với dữ liệu lâm sàng sắp tới dự kiến sẽ tác động đáng kể đến định giá của công ty.
Trong giới phân tích, BMO Capital Markets đã chỉ định xếp hạng "Vượt trội" cho Silence Therapeutics, với mục tiêu giá là 67,00 đô la, trong khi HC Wainwright &Co duy trì xếp hạng "Mua" với mục tiêu giá là 75,00 đô la. Những phát triển gần đây cũng đã chứng kiến sự nghỉ hưu của thành viên hội đồng quản trị Alistair Gray, người đã là một phần trong sự phát triển của công ty kể từ năm 2015.
Mặc dù phải đối mặt với bối cảnh cạnh tranh, Silence Therapeutics vẫn duy trì vị thế tiền mặt mạnh mẽ, với hơn 200 triệu đô la dự kiến sẽ kéo dài đến năm 2026, cho phép tiếp tục phát triển và thương mại hóa tiềm năng các liệu pháp của mình.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Silence Therapeutics plc (NASDAQ: SLN) gần đây đã gây chú ý với kết quả nghiên cứu giai đoạn 2 đầy hứa hẹn của họ cho zerlasiran, và các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty nắm giữ vốn hóa thị trường là 881,03 triệu USD, thể hiện sự hiện diện quy mô trung bình trong ngành công nghệ sinh học. Bất chấp sự đổi mới trong đường ống của họ, các nhà phân tích đã nêu lên những lo ngại, phản ánh trong Tỷ lệ P / E âm của công ty là -16,83 và Tỷ lệ P / E được điều chỉnh thêm trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 ở mức -19,84, cho thấy lợi nhuận vẫn là một thách thức.
Một trong những mẹo quan trọng của InvestingPro nhấn mạnh rằng Silence Therapeutics hiện đang nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một tấm đệm cho các kế hoạch phát triển lâm sàng đầy tham vọng của công ty. Hơn nữa, tài sản của công ty dường như ở một vị trí thuận lợi, với tài sản lưu động vượt qua các nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy một mức độ nhanh nhẹn tài chính trong việc quản lý nhu cầu hoạt động của nó.
Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là cổ phiếu này đã hoạt động không tốt trong thời gian gần đây, với tổng lợi nhuận giá 1 tháng cho thấy mức giảm 19,06%. Đây có thể là một lĩnh vực quan tâm đối với các nhà đầu tư tiềm năng đang tìm kiếm lợi nhuận ngắn hạn nhưng có thể đại diện cho cơ hội mua cho những người tin vào tiềm năng dài hạn của các liệu pháp RNAi của công ty.
Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về tài chính và hiệu suất cổ phiếu của Silence Therapeutics, có thêm các Mẹo InvestingPro có sẵn. Với việc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24, độc giả có thể được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, mở khóa những hiểu biết có giá trị có thể thông báo cho các quyết định đầu tư. Truy cập https://www.investing.com/pro/SLN để khám phá các mẹo này, bao gồm các số liệu như tăng trưởng doanh thu, tỷ suất lợi nhuận gộp và lợi nhuận trên tài sản, rất quan trọng để hiểu toàn diện về tình hình tài chính của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.