Bitcoin về dưới 112.000 USD trước thời điểm công bố dữ liệu kinh tế quan trọng của Mỹ
Vào thứ Sáu, HC Wainwright duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá cổ phiếu $ 37.00 cho Pharming Group (NASDAQ: PHAR), sau thông báo của công ty về một thử nghiệm lâm sàng mới. Tập đoàn Pharming đã bắt đầu một nghiên cứu chứng minh khái niệm giai đoạn 2 để đánh giá leniolisib (Joenja) ở những bệnh nhân suy giảm miễn dịch nguyên phát (PID) liên quan đến rối loạn điều hòa miễn dịch do tín hiệu PI3Kδ bị thay đổi.
Thử nghiệm này là một nghiên cứu một cánh tay, nhãn mở, liều lượng dự kiến sẽ ghi danh khoảng 12 bệnh nhân. Nó sẽ tập trung vào việc đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp, dược động học, dược lực học và hiệu quả lâm sàng. Kết quả của thử nghiệm Giai đoạn 2 này dự kiến sẽ cung cấp thông tin cho việc thiết kế một nghiên cứu Giai đoạn 3 tiềm năng.
Theo công ty, nghiên cứu quan trọng có thể là một thử nghiệm ngẫu nhiên, có kiểm soát giả dược với số lượng bệnh nhân đăng ký lớn hơn so với chương trình APDS trước đó, bao gồm khoảng 30 bệnh nhân. Hơn nữa, công ty dự đoán rằng ít nhất một năm dữ liệu phơi nhiễm có thể sẽ cần thiết để hỗ trợ ứng dụng thuốc mới bổ sung (sNDA).
Các điều kiện được nhắm mục tiêu trong nghiên cứu bao gồm ALPS-FAS, đơn bội CTLA4, đơn bội NFKB1 và thiếu PTEN. Những PID này thường nghiêm trọng và đe dọa tính mạng, và hiện tại, không có liệu pháp nào được phê duyệt để giải quyết rối loạn chức năng miễn dịch tiềm ẩn.
Việc Pharming chuyển sang tiến hành leniolisib vào thử nghiệm giai đoạn 2 và chứng minh hiệu quả lâm sàng trong PID có thể là một tiến bộ đáng kể cho công ty. Nó sẽ không chỉ mở rộng danh mục đầu tư lâm sàng mà còn tạo ra giá trị bổ sung. Nhà phân tích của công ty đã nhắc lại xếp hạng Mua và mục tiêu giá dựa trên những phát triển này.
Trong các tin tức gần đây khác, Tập đoàn Pharming đã chứng kiến sự tăng trưởng mạnh mẽ trong kết quả tài chính và tuyển sinh bệnh nhân cho các sản phẩm chính của mình, RUCONEST và Joenja. Công ty đã báo cáo doanh số quý 2 của RUCONEST tăng 23% và doanh số bán hàng tăng đáng kể cho Joenja.
Ngoài ra, Tập đoàn Pharming đã hoàn thành đăng ký cho nghiên cứu leniolisib đầu tiên và đang bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn 2. Hướng dẫn doanh thu cả năm của công ty vẫn nằm trong khoảng từ 280 triệu đến 295 triệu đô la, với mức tăng trưởng doanh thu quý 2 là 35% và lợi nhuận gộp ổn định là 89%.
Hơn nữa, thuốc của Tập đoàn Pharming, Joenja, đã nhận được sự chấp thuận theo quy định từ Cơ quan Quản lý Thuốc và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe (MHRA) ở Anh để điều trị hội chứng delta phosphoinositide 3-kinase hoạt tính (APDS), đánh dấu sự chấp thuận cụ thể đầu tiên cho điều trị APDS ở nước này. Sự phát triển này theo sau sự chấp thuận thành công của thuốc ở Hoa Kỳ và Israel, mở rộng sự hiện diện toàn cầu.
H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua cho Pharming Group, cho thấy niềm tin vào triển vọng của công ty. Công ty nhấn mạnh tiềm năng mở rộng hơn nữa phạm vi tiếp cận thị trường của Joenja, dựa trên các đánh giá quy định đang diễn ra ở các quốc gia khác. Đây là những phát triển gần đây trong hành trình của công ty, cho thấy sự tiến bộ của nó trong ngành công nghiệp dược phẩm sinh học.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Sự khởi đầu gần đây của Tập đoàn Pharming về nghiên cứu chứng minh khái niệm Giai đoạn 2 cho leniolisib phù hợp với hiệu quả tài chính và vị thế thị trường mạnh mẽ của nó. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty đã chứng minh mức tăng trưởng doanh thu ấn tượng 34,54% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2023, đạt 277,56 triệu USD. Quỹ đạo tăng trưởng này hỗ trợ khả năng đầu tư vào các thử nghiệm lâm sàng mới và mở rộng đường ống sản phẩm của Pharming.
InvestingPro Tips nêu bật tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng của Pharming, ở mức 88,55% trong cùng kỳ. Sức mạnh tài chính này cung cấp cho công ty các nguồn lực để tài trợ cho các sáng kiến nghiên cứu và phát triển, chẳng hạn như thử nghiệm lâm sàng mới được công bố.
Mặc dù công ty hiện không có lãi, với tỷ lệ P / E là -42,82, việc bắt đầu các thử nghiệm lâm sàng mới như nghiên cứu leniolisib cho PID có khả năng dẫn đến nguồn doanh thu và lợi nhuận trong tương lai. Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng Pharming hoạt động với mức nợ vừa phải, điều này có thể mang lại sự linh hoạt cho các nỗ lực nghiên cứu và phát triển của nó.
Đối với độc giả quan tâm đến phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 8 mẹo bổ sung cho Pharming Group, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.