Ông Trump ký lệnh áp thuế mới, có hiệu lực sau 7 ngày
CAMBRIDGE, Mass. - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) đã thông báo rằng vector virus rAAVrh74 của họ, được sử dụng trong liệu pháp gen thử nghiệm SRP-9003 cho bệnh loạn dưỡng cơ thắt lưng-đai type 2E/R4, đã nhận được chỉ định công nghệ nền tảng từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Chỉ định này là sự công nhận cho tiềm năng khả năng tái tạo và thích ứng của công nghệ này trong nhiều chương trình điều trị.
Bà Louise Rodino-Klapac, Tiến sĩ, Giám đốc khoa học của công ty, nhấn mạnh rằng đây là một trong những chương trình đầu tiên nhận được sự công nhận như vậy từ FDA. Bà nhấn mạnh tính nhất quán của dữ liệu trong các chương trình lâm sàng sử dụng vector này và cam kết của công ty trong việc phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc các bệnh di truyền hiếm gặp. Vị thế thanh khoản mạnh mẽ của công ty, với tỷ lệ hiện tại là 4,02, hỗ trợ cho các sáng kiến nghiên cứu và phát triển đầy tham vọng của họ.
Chỉ định công nghệ nền tảng của FDA nhằm mục đích đẩy nhanh quá trình phát triển, sản xuất và đánh giá thuốc bằng cách cho phép các nhà tài trợ sử dụng dữ liệu trước đó từ nền tảng để hỗ trợ các đơn xin thuốc mới. Để đủ điều kiện, một công nghệ phải được hiểu rõ, có khả năng tái tạo và có khả năng hỗ trợ phát triển nhiều loại thuốc hoặc sinh phẩm mà không ảnh hưởng đến chất lượng, an toàn hoặc quy trình sản xuất.
SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) được thiết kế để cung cấp một transgene beta-sarcoglycan đầy đủ cho cơ xương, cơ hoành và cơ tim. Nó được xem là một phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho các bệnh thần kinh cơ, đặc biệt là cho bệnh nhân mắc bệnh loạn dưỡng cơ thắt lưng-đai Type 2E, nhiều người trong số họ phải đối mặt với các biến chứng nguy hiểm đến tính mạng về phổi hoặc tim.
Sarepta Therapeutics tập trung vào y học di truyền cho các bệnh hiếm gặp, giữ vị trí dẫn đầu trong các liệu pháp cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne và bệnh loạn dưỡng cơ thắt lưng-đai. Danh mục đầu tư của công ty bao gồm các bệnh về cơ, hệ thần kinh trung ương và tim.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố trong thông cáo báo chí và xuất hiện trong bối cảnh nỗ lực của công ty nhằm tận dụng công nghệ nền tảng của họ để phát triển các liệu pháp cho bệnh hiếm. Với mức tăng trưởng doanh thu ấn tượng 59% trong 12 tháng qua và các nhà phân tích duy trì sự đồng thuận lạc quan, công ty cho thấy triển vọng bất chấp sự biến động gần đây của cổ phiếu. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là thành công trong các thử nghiệm lâm sàng không đảm bảo thành công sau này, và tất cả các rủi ro tiềm ẩn được nêu trong các hồ sơ của công ty với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Sarepta, bao gồm các ProTips độc quyền và phân tích toàn diện, hãy truy cập InvestingPro.
Trong các tin tức gần đây khác, Sarepta Therapeutics đã công bố dữ liệu đầy hứa hẹn từ nghiên cứu ENDEAVOR, chứng minh sự biểu hiện protein đáng kể ở bệnh nhân trẻ được điều trị bằng ELEVIDYS cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Nghiên cứu cho thấy biểu hiện protein trung bình đạt 93,87% so với mức bình thường, với hồ sơ an toàn nhất quán, dựa trên các kết quả thành công trước đó. Ngoài ra, Sarepta đã thông báo rằng Bộ Y tế Nhật Bản đã phê duyệt ELEVIDYS cho trẻ em từ 3 đến dưới 8 tuổi, đánh dấu lần phê duyệt toàn cầu đầu tiên cho bệnh nhân dưới 4 tuổi. Sự phê duyệt này là một phần trong sự hợp tác của Sarepta với Roche, bao gồm các khoản thanh toán mốc quan trọng và tiền bản quyền đáng kể bên ngoài Hoa Kỳ.
Trong khi đó, Morgan Stanley đã tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng với mức giá mục tiêu 113 đô la cho Sarepta, sau khi có sự phê duyệt của Nhật Bản, cho rằng điều này có thể giảm bớt lo ngại của nhà đầu tư về sự an toàn và tiềm năng thị trường của loại thuốc này. Ngược lại, Evercore ISI đã hạ cấp cổ phiếu của Sarepta từ "Vượt trội" xuống "Trung lập", giảm mức giá mục tiêu xuống còn 50 đô la, viện dẫn áp lực cạnh tranh và những bất ổn về quy định. Evercore ISI cũng lưu ý khả năng tăng tốc doanh số bán hàng tại Hoa Kỳ cho ELEVIDYS vào nửa cuối năm 2025, mặc dù họ dự đoán sẽ có sự sụt giảm sau đó.
Goldman Sachs duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu 100 đô la, nhấn mạnh việc thực hiện thương mại của Sarepta và các rủi ro tiềm ẩn đối với việc phê duyệt ELEVIDYS cho bệnh nhân không đi lại được. Sarepta vẫn tập trung vào việc đa dạng hóa danh mục đầu tư của mình, dự kiến 13 tỷ đô la dòng tiền tự do vào cuối năm 2030, với những đóng góp dự kiến từ các chương trình mới.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.