Chính phủ họp với các tập đoàn bất động sản, công ty chứng khoán lớn
LONDON - Autolus Therapeutics plc (NASDAQ:AUTL), một công ty dược phẩm sinh học chuyên về liệu pháp tế bào T được lập trình với giá trị vốn hóa thị trường 407 triệu USD, đã nhận được ý kiến tích cực từ Ủy ban các Sản phẩm Thuốc cho Người (CHMP) thuộc Cơ quan Y tế Châu Âu (EMA) cho phương pháp điều trị bệnh bạch cầu obecabtagene autoleucel (obe-cel) của họ. Theo phân tích của InvestingPro, công ty này dường như đang được định giá thấp dựa trên các chỉ số Giá trị Hợp lý, mặc dù cổ phiếu của công ty cho thấy sự biến động đáng kể với mức tăng 15% trong tuần qua. Khuyến nghị này dành cho việc điều trị bệnh nhân người lớn mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tiền chất tế bào B tái phát hoặc kháng trị (r/r B-ALL).
Sự ủng hộ của CHMP dựa trên kết quả từ thử nghiệm lâm sàng FELIX, cho thấy obe-cel đạt tỷ lệ Đáp ứng Hoàn toàn/Đáp ứng Hoàn toàn với Phục hồi Huyết học Không hoàn chỉnh (CR/CRi) là 76,6% trong nhóm chính gồm 94 bệnh nhân. Công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 9,24, và dữ liệu từ InvestingPro cho thấy họ nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trong bảng cân đối kế toán, cung cấp sự linh hoạt tài chính để hỗ trợ nỗ lực thương mại hóa. Thời gian đáp ứng trung bình là 21,2 tháng, với thời gian sống không biến cố (EFS) trung bình là 11,9 tháng. Đáng chú ý, phương pháp điều trị này được liên kết với mức độ độc tính có thể kiểm soát được, với hội chứng giải phóng cytokine xảy ra ở 68,5% bệnh nhân, nhưng chỉ có 2,4% gặp phải các biến cố cấp độ 3 hoặc cao hơn.
Khuyến nghị này được đưa ra sau khi liệu pháp này được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào ngày 8 tháng 11 năm 2024, và được Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe (MHRA) của Vương quốc Anh cấp phép tiếp thị có điều kiện vào ngày 25 tháng 4 năm 2025. Ủy ban Châu Âu (EC) dự kiến sẽ đưa ra quyết định cuối cùng về đơn xin cấp phép tiếp thị có điều kiện (MAA) cho obe-cel trong khoảng hai tháng tới, điều này sẽ mở rộng khả năng tiếp cận phương pháp điều trị này đến tất cả 27 Quốc gia Thành viên Liên minh Châu Âu cũng như Iceland, Na Uy và Liechtenstein.
Obe-cel là một liệu pháp tế bào CAR T CD19 tự thân, được phát triển bởi một nhóm do ông Martin Pule tại Đại học College London dẫn đầu. Nó được thiết kế để bắt chước các tương tác thụ thể tế bào T sinh lý học nhằm cải thiện kết quả điều trị tiềm năng.
Ý kiến tích cực từ CHMP có ý nghĩa quan trọng đối với bệnh nhân r/r B-ALL người lớn ở Châu Âu, những người hiện đang phải đối mặt với tỷ lệ sống sót kém với các phương pháp điều trị thông thường. Khoảng 6.000 ca mắc mới ALL được chẩn đoán hàng năm ở Châu Âu, với tới 50% bệnh nhân B-ALL người lớn tái phát sau điều trị ban đầu.
Autolus Therapeutics tập trung vào việc cung cấp các liệu pháp tế bào T thế hệ tiếp theo cho bệnh ung thư và các bệnh tự miễn, với obe-cel là sản phẩm đầu tiên được FDA phê duyệt và MHRA cấp phép. Công ty tiếp tục phát triển một loạt các ứng viên sản phẩm cho các bệnh ác tính về huyết học, khối u đặc và các bệnh tự miễn. Các nhà phân tích dự đoán tăng trưởng doanh số trong năm hiện tại, mặc dù dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty không được kỳ vọng sẽ có lãi trong năm nay. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về tình hình tài chính và triển vọng tăng trưởng của Autolus Therapeutics, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, chỉ dành riêng cho người đăng ký InvestingPro, cùng với hơn 10 ProTips bổ sung và các chỉ số tài chính mở rộng.
Bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Autolus Therapeutics plc.
Trong các tin tức gần đây khác, Autolus Therapeutics plc đã báo cáo khoản lỗ ròng 220,7 triệu USD cho quý 4 năm 2024, tăng so với khoản lỗ 208,4 triệu USD của năm trước. Mặc dù thua lỗ, công ty đã chứng kiến sự tăng đáng kể trong dự trữ tiền mặt, đạt 588 triệu USD vào cuối năm 2024, chủ yếu nhờ vào khoản hợp tác trị giá 600 triệu USD với BioNTech. Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe Vương quốc Anh đã phê duyệt có điều kiện AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel) của Autolus cho người lớn mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tiền chất tế bào B tái phát hoặc kháng trị, dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng FELIX. Trong khi đó, Truist Securities đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Autolus xuống 10,00 USD trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua, phản ánh triển vọng thận trọng khi họ chờ đợi thêm chi tiết về chương trình AUTO4 của công ty. Mizuho Securities tiếp tục hỗ trợ Autolus với mục tiêu giá 12,00 USD và xếp hạng Vượt trội, sau cuộc gọi báo cáo thu nhập quý 4 của công ty. Autolus đã thành công trong việc ủy quyền cho 33 trung tâm điều trị Hoa Kỳ cho Aucatzyl, vượt quá mục tiêu ban đầu và có khả năng bao phủ 60% dân số bệnh nhân Hoa Kỳ. Công ty cũng đang chuẩn bị cho những phát triển quan trọng trong nửa cuối năm 2025, bao gồm các quyết định phê duyệt cho Aucatzyl tại Vương quốc Anh và Châu Âu và việc công bố dữ liệu nhi khoa ban đầu.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.