NOVATO, Calif. - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) hôm nay đã chia sẻ dữ liệu mới từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2 của GTX-102, một phương pháp điều trị hội chứng Angelman, cho thấy sự cải thiện đáng kể của bệnh nhân.
Nghiên cứu tiết lộ rằng các bệnh nhân trong Nhóm thuần tập mở rộng A &; B đã trải qua tiến triển nhanh chóng, có ý nghĩa lâm sàng trên nhiều lĩnh vực vào Ngày 170, phù hợp hoặc vượt qua dữ liệu Nhóm thuần tập tăng liều trước đó 4-7. Hơn nữa, dữ liệu dài hạn từ Nhóm thuần tập tăng liều 4-7 cho thấy lợi ích lâm sàng bền vững cho đến Ngày 758.
Những phát hiện này sẽ được trình bày chi tiết hơn trong một bài thuyết trình của công ty hôm nay lúc 8:00 sáng ET và tại Hội nghị Học viện Thần kinh học Hoa Kỳ thường niên lần thứ 76 ở Denver vào ngày 16 tháng 4 năm 2024. Tiến sĩ Kemi Olugemo, MD, FAAN, sẽ dẫn dắt bài thuyết trình tại hội nghị.
Hội chứng Angelman hiện đang thiếu một phương pháp điều trị thay đổi bệnh đã được phê duyệt. Hội chứng dẫn đến suy giảm đáng kể, với các cá nhân gặp khó khăn về nhận thức, giao tiếp và vận động, trong số những thách thức khác. Tiến sĩ Erick Sell, MD, một điều tra viên chính trong nghiên cứu, lưu ý tầm quan trọng của sự cải thiện đa miền quan sát được và tiềm năng tăng tính độc lập ở bệnh nhân.
Dữ liệu mới bao gồm kết quả Ngày 170 từ 24 bệnh nhân trong Nhóm thuần tập mở rộng và kết quả lên đến Ngày 758 từ 15 bệnh nhân trong Nhóm thuần tập tăng liều. Những cải tiến chính đã được nhìn thấy trong nhận thức, hành vi, hiếu động thái quá, không tuân thủ, giấc ngủ và giao tiếp tiếp thu.
Eric Crombez, MD, giám đốc y tế tại Ultragenyx, nhấn mạnh những lợi ích phát triển rộng rãi và tác động của chúng đối với bệnh nhân và gia đình, với trẻ em hiện có thể truyền đạt nhu cầu của chúng và đạt được các cột mốc phát triển hơn nữa.
Nghiên cứu báo cáo không có tác dụng phụ nghiêm trọng bất ngờ. Ba bệnh nhân đã trải qua các tác dụng phụ nghiêm trọng từ nhẹ đến trung bình liên quan đến yếu chi dưới, giải quyết nhanh chóng mà không có lo ngại về an toàn liên tục.
Ultragenyx nhằm mục đích thảo luận về những kết quả này với FDA và các cơ quan y tế khác để đẩy nhanh việc bắt đầu nghiên cứu quan trọng Giai đoạn 3. GTX-102 đã nhận được Chỉ định thuốc mồ côi, Chỉ định bệnh nhi hiếm gặp và Chỉ định theo dõi nhanh từ FDA, cũng như Chỉ định mồ côi và chỉ định PRIME từ EMA.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) tiếp tục có những bước tiến trong việc phát triển GTX-102 cho hội chứng Angelman, sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty là những yếu tố chính để các nhà đầu tư xem xét. Theo dữ liệu mới nhất của InvestingPro, Ultragenyx có vốn hóa thị trường là 3,87 tỷ USD, phản ánh vị trí của nó trong ngành công nghiệp dược phẩm sinh học. Mặc dù không có lãi trong mười hai tháng qua, với tỷ lệ Giá / Thu nhập (P / E) âm -6,38, doanh thu của công ty đã tăng trưởng 19,52% trong cùng kỳ, cho thấy sự quan tâm ngày càng tăng đối với đường ống sản phẩm của mình.
Một mẹo InvestingPro nổi bật là tỷ lệ Giá / Sách (P / B) của công ty, ở mức 14,05 cho thấy Ultragenyx đang giao dịch ở mức định giá cao so với giá trị sổ sách của nó. Đây có thể là dấu hiệu cho thấy quan điểm lạc quan của thị trường về triển vọng tương lai của công ty, mặc dù hiện tại thiếu lợi nhuận. Ngoài ra, Ultragenyx đã chứng kiến mức tăng giá đáng kể 49,63% trong sáu tháng qua, điều này có thể thu hút các nhà đầu tư định hướng tăng trưởng.
Các nhà đầu tư cũng có thể lưu ý rằng Ultragenyx hoạt động với mức nợ vừa phải và có tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, mang lại sự ổn định tài chính khi thúc đẩy các chương trình lâm sàng. Mặc dù công ty không trả cổ tức, phản ánh chiến lược tái đầu tư vào các nỗ lực nghiên cứu và phát triển của mình, nhưng các số liệu tài chính và quyết định chiến lược này rất quan trọng đối với các bên liên quan đánh giá tiềm năng dài hạn của công ty.
Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về tài chính và triển vọng tương lai của Ultragenyx, InvestingPro cung cấp những hiểu biết và phân tích bổ sung. Hiện tại có thêm 6 Mẹo InvestingPro có sẵn cho RARE tại Investing.com. Tận dụng những thông tin chi tiết này bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.