Tỷ giá USD/VND tăng kỷ lục, đâu là nguyên nhân chính?
CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS), công ty công nghệ sinh học trị giá 6,65 tỷ USD với cổ phiếu đã tăng gần 28% trong sáu tháng qua, đã công bố kết quả tích cực từ nghiên cứu OASISplus Giai đoạn 3 cho thấy bệnh nhân mắc phù mạch di truyền (HAE) chuyển sang donidalorsen đã giảm thêm 62% tỷ lệ cơn tấn công hàng tháng so với các phương pháp điều trị trước đó.
Nghiên cứu được công bố trên Tạp chí Dị ứng và Miễn dịch học Lâm sàng đã đánh giá bệnh nhân chuyển từ các phương pháp điều trị dự phòng hiện có bao gồm lanadelumab, chất ức chế C1-esterase và berotralstat sang donidalorsen được dùng bốn tuần một lần.
Theo kết quả, bệnh nhân đã tuân theo một quy trình cụ thể để chuyển sang donidalorsen mà không gặp phải tình trạng tăng các cơn tấn công đột phá. Sau 16 tuần điều trị, tỷ lệ cơn tấn công giảm 65%, 41% và 73% đối với bệnh nhân chuyển từ lanadelumab, C1INH và berotralstat, tương ứng.
Công ty báo cáo rằng 84% bệnh nhân được khảo sát thích donidalorsen hơn so với liệu pháp trước đó, với lý do kiểm soát bệnh tốt hơn, thời gian dùng thuốc ít hơn và ít vấn đề tại vị trí tiêm hơn. Các biện pháp kiểm soát bệnh đã được cải thiện, với 93% bệnh nhân báo cáo bệnh được kiểm soát tốt sau khi chuyển sang donidalorsen so với 67% ở thời điểm ban đầu.
Donidalorsen được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị. Hầu hết các tác dụng phụ đều nhẹ hoặc trung bình, với phản ứng tại vị trí tiêm là phổ biến nhất.
HAE là một tình trạng di truyền hiếm gặp gây ra các cơn sưng nghiêm trọng tái phát ở nhiều bộ phận cơ thể, bao gồm bàn tay, bàn chân, bộ phận sinh dục, dạ dày, mặt và cổ họng. Tình trạng này ảnh hưởng đến hơn 20.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ và châu Âu.
Đơn xin phê duyệt thuốc mới cho donidalorsen hiện đang được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ xem xét, với ngày hành động mục tiêu là 21 tháng 8 năm 2025. Nếu được phê duyệt, đây sẽ là phương pháp điều trị dự phòng đầu tiên trong nhóm cho bệnh nhân HAE từ 12 tuổi trở lên. Theo dữ liệu của InvestingPro, mặc dù Ionis hiện chưa có lợi nhuận, các nhà phân tích đã đặt mục tiêu giá từ 37 đến 83 USD, phản ánh sự kỳ vọng của thị trường về khả năng được FDA phê duyệt. Nhà đầu tư có thể truy cập phân tích chi tiết và 8 ProTips bổ sung về Ionis thông qua các báo cáo nghiên cứu toàn diện của InvestingPro.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Ionis Pharmaceuticals. Với báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty dự kiến trong 9 ngày tới, người đăng ký InvestingPro có thể truy cập các số liệu tài chính thời gian thực, phân tích Giá trị Hợp lý và những hiểu biết chuyên sâu để đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt.
Trong các tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã nổi bật với một số phát triển quan trọng. Barclays đã nâng cấp Ionis Pharmaceuticals từ Equalweight lên Tăng Tỷ Trọng, nâng mục tiêu giá lên 57,00 USD, khi công ty chuẩn bị cho kết quả thử nghiệm Giai đoạn 3 cho Tryngolza, dự kiến vào quý 3 năm 2025. Barclays bày tỏ sự lạc quan về thành công của thử nghiệm, đặc biệt là trong việc đạt được điểm cuối chính liên quan đến mức triglyceride. Trong khi đó, H.C. Wainwright duy trì xếp hạng mua đối với Ionis, đặt mục tiêu giá 50,00 USD, sau kết quả thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn cho salanersen, một phương pháp điều trị teo cơ tủy sống. Biogen, đối tác của Ionis, đã báo cáo kết quả trung gian tích cực từ nghiên cứu Giai đoạn 1 về salanersen, cho thấy sự giảm đáng kể mức chuỗi nhẹ neurofilament và cải thiện chức năng vận động ở người tham gia. Ngoài ra, Ionis đã thông báo thay đổi lãnh đạo, với ông Richard Geary, Giám đốc Phát triển, dự định nghỉ hưu vào tháng 1 năm 2026, và bà Holly Kordasiewicz sẽ kế nhiệm ông. Ionis cũng đã bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 3 cho ION582, một phương pháp điều trị đang nghiên cứu cho hội chứng Angelman, đánh dấu một bước tiến quan trọng cho rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp này. Thử nghiệm nhằm đánh giá cải thiện giao tiếp biểu cảm và các biện pháp sức khỏe khác ở những người bị ảnh hưởng.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.