CAMBRIDGE, Thánh lễ - Biogen Inc. (NASDAQ: BIIB) thông báo rằng Ủy ban châu Âu đã cấp phép tiếp thị cho QALSODY® (tofersen) để điều trị cho người lớn bị xơ cứng teo cơ một bên (ALS) liên quan đến đột biến gen superoxide dismutase 1 (SOD1). Điều này đánh dấu QALSODY là liệu pháp đầu tiên ở Liên minh châu Âu nhắm vào nguyên nhân di truyền của ALS.
Sự chấp thuận, được đưa ra trong những trường hợp đặc biệt do sự hiếm có của SOD1-ALS, duy trì chỉ định mồ côi trước đây được cấp cho thuốc. Quyết định này tuân theo đánh giá lợi ích / rủi ro tích cực và được hỗ trợ bởi một cơ thể bằng chứng bao gồm cơ chế hoạt động được nhắm mục tiêu, dấu ấn sinh học và dữ liệu lâm sàng từ nghiên cứu VALOR Giai đoạn 3. Mặc dù điểm cuối hiệu quả chính trong nghiên cứu không cho thấy ý nghĩa thống kê, nhưng có một xu hướng thuận lợi và giảm đáng kể nồng độ chuỗi ánh sáng sợi thần kinh huyết tương (NfL), một dấu hiệu tổn thương tế bào thần kinh, đã được quan sát thấy ở những bệnh nhân được điều trị.
Học viện Thần kinh học Châu Âu đã công nhận QALSODY là phương pháp điều trị đầu tay cho bệnh nhân SOD1-ALS. Stephanie Fradette, Pharm.D., Trưởng Đơn vị Phát triển Thần kinh Cơ tại Biogen, nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc đưa QALSODY đến bệnh nhân SOD1-ALS trên khắp châu Âu càng nhanh càng tốt.
QALSODY cũng đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ và Biogen đang thảo luận với các cơ quan quản lý ở các khu vực khác. Thuốc, một loại oligonucleotide antisense (ASO), được thiết kế để giảm sản xuất protein SOD1, ở dạng độc hại góp phần vào sự thoái hóa tế bào thần kinh vận động trong ALS. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp phép tăng tốc dựa trên việc giảm nồng độ NfL trong huyết tương, với sự chấp thuận tiếp tục phụ thuộc vào các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo.
Tổ chức Châu Âu về Chuyên gia và Những người sống chung với ALS (EUpALS) bày tỏ sự phấn khích về sự sẵn có của QALSODY ở châu Âu, xem đây là một sự phát triển đáng kể cho cộng đồng ALS. Thông qua chương trình tiếp cận sớm của Biogen, khoảng 330 người mắc SOD1-ALS đã được điều trị trên 18 quốc gia EU.
Biogen, được cấp phép QALSODY từ Ionis Pharmaceuticals, Inc., cũng đang tiến hành nghiên cứu ATLAS giai đoạn 3 để điều tra tiềm năng của thuốc trong việc trì hoãn sự khởi phát của các triệu chứng lâm sàng ở những người tiền triệu chứng với đột biến SOD1.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Như Biogen Inc. (NASDAQ: BIIB) kỷ niệm sự cho phép của Ủy ban Châu Âu về QALSODY để điều trị ALS, các nhà đầu tư có thể quan tâm đến sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Biogen, một cái tên đáng chú ý trong lĩnh vực công nghệ sinh học, đã có lãi trong mười hai tháng qua, với doanh thu được báo cáo là 9,66 tỷ đô la. Mặc dù tăng trưởng doanh thu giảm nhẹ -4,37% trong cùng kỳ, công ty vẫn duy trì biên lợi nhuận gộp mạnh mẽ là 75,49%, cho thấy khả năng giữ lại phần lớn doanh thu là lợi nhuận gộp.
Vốn hóa thị trường hiện tại của Biogen ở mức 32,04 tỷ USD, phản ánh định giá của nhà đầu tư đối với công ty. Với hệ số P/E được điều chỉnh là 19,25, Biogen giao dịch ở mức bội số cho thấy các nhà đầu tư tự tin vào tiềm năng thu nhập của mình so với giá cổ phiếu. Một đặc điểm thú vị của cổ phiếu Biogen là biến động giá thấp, có thể là dấu hiệu của một khoản đầu tư ổn định cho các cổ đông tiềm năng. Ngoài ra, tài sản lưu động của Biogen đã vượt qua các nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy vị thế thanh khoản mạnh mẽ.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng trong khi 11 nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới, giá cổ phiếu của công ty thường di chuyển theo hướng ngược lại với thị trường. Hành vi trái ngược này có thể là một hàng rào chống lại sự suy thoái của thị trường đối với các danh mục đầu tư đa dạng. Hơn nữa, Biogen không trả cổ tức, phù hợp với các công ty thích tái đầu tư thu nhập vào tăng trưởng và phát triển. Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn và nhiều mẹo hơn, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung về Biogen, có sẵn với ưu đãi đặc biệt sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần. Hiện tại, có 7 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn cho Biogen, có thể cung cấp hướng dẫn có giá trị cho các nhà đầu tư.
Khi Biogen tiến triển với các phương pháp điều trị sáng tạo và nghiên cứu lâm sàng, các nhà đầu tư và nhà phân tích sẽ theo dõi chặt chẽ để xem những phát triển này có thể ảnh hưởng đến quỹ đạo tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty trong ngành công nghệ sinh học năng động như thế nào.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.