NAM SAN FRANCISCO, CALIFORNIA - Tenaya Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TNYA), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào phát triển các phương pháp điều trị bệnh tim, đã công bố cập nhật về các thử nghiệm lâm sàng liệu pháp gen và các mục tiêu chiến lược cho năm 2025. Với vốn hóa thị trường khoảng 116 triệu đô la, công ty hiện đang giao dịch dưới Giá trị hợp lý của InvestingPro , cho thấy tiềm năng tăng giá cho các nhà đầu tư quan tâm đến lĩnh vực công nghệ sinh học. Công ty đang tiến hành các ứng cử viên liệu pháp gen TN-201 và TN-401, nhắm mục tiêu vào bệnh cơ tim phì đại liên quan đến MYBPC3 (HCM) và bệnh cơ tim thất phải gây rối loạn nhịp tim liên quan đến PKP2 (ARVC).
Trong thử nghiệm lâm sàng MyPEAK-1 giai đoạn 1b / 2 cho TN-201, dữ liệu bổ sung từ nhóm thuần tập đầu tiên dự kiến sẽ được đưa ra vào nửa đầu năm 2025, bao gồm đánh giá an toàn và dữ liệu sinh thiết cho ba bệnh nhân đầu tiên. Kết quả sơ bộ từ năm 2024 chỉ ra rằng TN-201 nhìn chung được dung nạp tốt và việc đăng ký cho Nhóm 2 đang được tiến hành, dự kiến hoàn thành vào nửa đầu năm và dữ liệu dự kiến vào nửa cuối năm.
Đối với TN-401, thử nghiệm lâm sàng RIDGE-1 giai đoạn 1b đang trên đà hoàn thành việc đăng ký nhóm thuần tập đầu tiên vào nửa đầu năm 2025, với dữ liệu ban đầu dự kiến sẽ ra vào cuối năm nay. Liệu pháp gen tiềm năng đầu tiên này nhằm mục đích cung cấp gen PKP2 chức năng cho các tế bào cơ tim. Bệnh nhân đầu tiên được tiêm vào tháng 11 năm 2024 và một địa điểm lâm sàng quốc tế sẽ được kích hoạt vào nửa đầu năm 2025.
Tenaya cũng có kế hoạch trình bày dữ liệu từ hai nghiên cứu lịch sử tự nhiên không can thiệp: MyClimb cho HCM liên quan đến MYBPC3 ở bệnh nhân nhi và RIDGE cho ARVC liên quan đến PKP2, với những phát hiện từ nghiên cứu sau này dự kiến sẽ được đưa ra vào nửa đầu năm 2025.
Cam kết của công ty trong việc giải quyết các nguyên nhân cơ bản của bệnh tim bao gồm danh mục thuốc di truyền và tiếp tục nghiên cứu về các mục tiêu điều trị mới. Theo phân tích của InvestingPro , Tenaya duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại là 5,27 và nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, mặc dù nó hiện đang đốt tiền mặt với tốc độ đáng kể. Người đăng ký InvestingPro có quyền truy cập vào 10 thông tin chi tiết chính bổ sung về sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của Tenaya. TN-201 của Tenaya đã nhận được Chỉ định Fast Track, Thuốc mồ côi và Thuốc nhi hiếm từ FDA và chỉ định sản phẩm thuốc mồ côi từ Ủy ban Châu Âu. TN-401 cũng đã được FDA cấp chỉ định thuốc mồ côi và theo dõi nhanh và chỉ định sản phẩm thuốc mồ côi từ Ủy ban Châu Âu.
Bản cập nhật này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Tenaya Therapeutics, Inc. và phản ánh những nỗ lực không ngừng của công ty trong việc phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh tim với nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng. Trong khi cổ phiếu đã trải qua sự biến động đáng kể, với phạm vi 52 tuần từ 0,99 đô la đến 7,01 đô la, dữ liệu của InvestingPro tiết lộ rằng hai nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh kỳ vọng thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn tới, cho thấy sự lạc quan tiềm năng về tiến trình lâm sàng của công ty. Khám phá phân tích tài chính toàn diện và cập nhật theo thời gian thực bằng cách đăng ký InvestingPro.
Trong một tin tức gần đây khác, Tenaya Therapeutics đã đạt được những bước tiến đáng kể trong chương trình trị liệu gen của mình. HC Wainwright tái khẳng định xếp hạng Mua cho công ty sau khi công bố dữ liệu ban đầu từ nghiên cứu MyPeak-1 giai đoạn 1b, đánh giá TN-401, một phương pháp điều trị bệnh cơ tim phì đại liên quan đến MYBPC3. Nghiên cứu cho thấy hồ sơ an toàn của TN-401 phù hợp với các liệu pháp tương tự khác, không có tác dụng phụ nào được báo cáo về tim.
Ngoài ra, Tenaya đã khởi xướng một nghiên cứu Giai đoạn 1b cho một liệu pháp gen khác, TN-401, nhằm điều trị bệnh cơ tim thất phải gây rối loạn nhịp tim, với dữ liệu sơ bộ dự kiến vào năm 2025. Piper Sandler cũng xác nhận xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với công ty, cho thấy sự tin tưởng vào sự phát triển đang diễn ra của Tenaya.
Hơn nữa, công ty đã thông báo về sự ra đi của Leone Patterson, Giám đốc Tài chính và Kinh doanh của công ty, và hiện đang tìm kiếm người thay thế. Bất chấp những thay đổi này, các công ty phân tích như H.C. Wainwright, Piper Sandler, Canaccord Genuity, Leerink Partners và William Blair đã duy trì một cái nhìn tích cực về Tenaya, nhấn mạnh những nỗ lực không ngừng của công ty để thúc đẩy chương trình trị liệu gen của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.