Ông Trump sẽ ký các sắc lệnh áp thuế cao hơn đối với các quốc gia không có thỏa thuận thương mại - theo Politico
CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 483 triệu USD, đã thông báo vào hôm thứ Tư rằng họ đã nhận được chỉ định Fast Track từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho ứng viên liệu pháp gen SGT-501, được thiết kế để điều trị nhịp nhanh thất đa hình thể catecholaminergic (CPVT). Theo dữ liệu của InvestingPro, cổ phiếu của công ty đã thể hiện đà tăng mạnh với mức tăng 11,7% trong tuần qua.
Chỉ định này bổ sung cho các chỉ định Thuốc mồ côi và Bệnh hiếm gặp ở trẻ em mà SGT-501 đã nhận được trước đó. Tình trạng Fast Track tạo điều kiện cho việc tương tác thường xuyên hơn với FDA và khả năng đủ điều kiện để được xem xét ưu tiên.
CPVT là một tình trạng tim mạch đe dọa tính mạng ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 10.000 người trên toàn cầu. Tình trạng này gây ra nhịp tim bất thường do hoạt động thể chất hoặc căng thẳng cảm xúc, có thể dẫn đến ngất xỉu, co giật và đột tử.
SGT-501 được thiết kế để cung cấp một bản sao chức năng của gen calsequestrin tim người cho các tế bào cơ tim, giải quyết sự rối loạn canxi cơ bản thấy trong CPVT. Liệu pháp này đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho Thuốc Nghiên cứu Mới và sự chấp thuận Đơn xin Thử nghiệm Lâm sàng của Health Canada vào ngày 8 tháng 7.
"Sự chấp thuận IND của FDA và chỉ định Fast Track cung cấp sự xác nhận khoa học quan trọng cho SGT-501 và sự công nhận về nhu cầu chưa được đáp ứng nghiêm trọng và liên tục do CPVT gây ra," bà Jessie Hanrahan, Giám đốc Điều hành Quy định & Hoạt động Tiền lâm sàng tại Solid Biosciences cho biết.
Công ty dự định bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b trong quý 4 năm 2025. Nghiên cứu này sẽ là thử nghiệm đầu tiên trên người, thử nghiệm mở, đa trung tâm đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của SGT-501.
Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được FDA phê duyệt giải quyết các cơ chế cơ bản của CPVT.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Solid Biosciences.
Trong các tin tức gần đây khác, Solid Biosciences đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới (IND) cho SGT-501, một liệu pháp gen nhắm vào nhịp nhanh thất đa hình thể catecholaminergic (CPVT). Health Canada cũng đã chấp thuận đơn xin thử nghiệm lâm sàng của công ty cho liệu pháp này. Sự phát triển này diễn ra trong bối cảnh có những lo ngại về an toàn với phương pháp điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne của Sarepta Therapeutics, Elevidys, dẫn đến cuộc điều tra của FDA và cảnh báo hộp đen. Trước những lo ngại này, Citi đã duy trì xếp hạng Mua đối với Solid Biosciences, đặt mục tiêu giá 14,00 USD. Cantor Fitzgerald đã nhắc lại xếp hạng Tăng Tỷ Trọng với mục tiêu giá 16,00 USD sau các cuộc họp với ban lãnh đạo của Solid Biosciences. JMP Securities cũng tiếp tục xếp hạng cổ phiếu là Vượt trội Thị trường, với mục tiêu giá 15,00 USD, trích dẫn quần thể bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne chưa từng tiếp xúc với AAV lớn hơn là một yếu tố tích cực. Những xếp hạng này phản ánh sự tin tưởng liên tục vào Solid Biosciences bất chấp những thách thức của cảnh quan cạnh tranh.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.