“Mega uptrend” của VN-Index đã bắt đầu?
Investing.com — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT), một công ty dược phẩm sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 3,91 tỷ đô la và mức tăng trưởng cổ phiếu ấn tượng 94% trong năm qua theo InvestingPro, đã nhận được ý kiến tích cực từ Ủy ban các Sản phẩm Thuốc dùng cho Người (CHMP) thuộc Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cho Sephience™ (sepiapterin) để điều trị bệnh phenylketonuria (PKU) ở trẻ em và người lớn. Sự chứng nhận được công bố hôm nay bao gồm tất cả các độ tuổi và mức độ nghiêm trọng của bệnh, mở đường cho việc ra mắt sản phẩm tại châu Âu.
Sephience được thiết kế để giảm mức phenylalanine (Phe) trong máu của bệnh nhân PKU, một bệnh chuyển hóa hiếm gặp có thể dẫn đến các khuyết tật nghiêm trọng và không thể phục hồi nếu không được điều trị. Cơ chế tác động kép của thuốc bao gồm việc đóng vai trò là tiền chất của tetrahydrobiopterin (BH4), một đồng yếu tố quan trọng cho enzyme phenylalanine hydroxylase (PAH), và như một chất đi kèm dược lý để sửa chữa sự gấp nếp sai của PAH.
Ông Matthew B. Klein, M.D., Giám đốc Điều hành của PTC Therapeutics, bày tỏ sự lạc quan về ý kiến của CHMP, đề cập đến nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể cho cộng đồng bệnh nhân PKU ở châu Âu. Công ty dự kiến Ủy ban Châu Âu sẽ xác nhận giấy phép tiếp thị trong khoảng hai tháng tới, với quyết định áp dụng cho tất cả 27 quốc gia thành viên Liên minh Châu Âu và các quốc gia thuộc Khu vực Kinh tế Châu Âu.
Chiến lược ra mắt tại châu Âu tập trung vào Đức và các thị trường chính khác, nơi việc tiếp cận cho bệnh nhân được chỉ định sẽ có sẵn ngay sau khi được cấp phép. Với tỷ lệ thanh khoản hiện tại là 2,35, cho thấy khả năng thanh khoản mạnh để hỗ trợ việc ra mắt, và doanh thu hàng năm đạt 806,78 triệu đô la, PTC dường như đang ở vị thế tốt để mở rộng. Trong khi đó, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đang xem xét Đơn xin Thuốc Mới (NDA) cho sepiapterin, với quyết định dự kiến vào ngày 29 tháng 7 năm 2025.
Trên toàn cầu, ước tính có khoảng 58.000 người sống với PKU, một tình trạng thường được chẩn đoán trong quá trình sàng lọc sơ sinh. PTC Therapeutics chuyên phát triển và thương mại hóa các loại thuốc cho các rối loạn hiếm gặp, và Sephience đại diện cho một lựa chọn điều trị mới tiềm năng cho nhiều bệnh nhân PKU. Theo phân tích của InvestingPro, mặc dù hiện tại đang cho thấy EBITDA âm, điểm sức khỏe tài chính mạnh của công ty và báo cáo thu nhập sắp tới vào ngày 6 tháng 5 năm 2025, có thể cung cấp thêm thông tin chi tiết về quỹ đạo tăng trưởng của công ty. Để phân tích sâu hơn, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, chỉ có sẵn cho người đăng ký InvestingPro. Thông tin phát triển này dựa trên thông cáo báo chí từ PTC Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, PTC Therapeutics đã đối mặt với thách thức về quy định khi Ủy ban Châu Âu quyết định không gia hạn giấy phép tiếp thị cho Translarna tại châu Âu. Quyết định này theo sau ý kiến tiêu cực từ Ủy ban các Sản phẩm Thuốc dùng cho Người của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu. Mặc dù có sự thất bại này, PTC Therapeutics tiếp tục tìm kiếm các lựa chọn để cung cấp khả năng tiếp cận Translarna thông qua các quốc gia thành viên EU riêng lẻ. Trong khi đó, công ty đã báo cáo tiến triển trong thử nghiệm APHENITY Giai đoạn 3 để điều trị phenylketonuria (PKU) bằng sepiapterin, cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong việc tự do hóa chế độ ăn uống cho bệnh nhân.
Về xếp hạng của các nhà phân tích, BofA Securities đã nâng cấp PTC Therapeutics từ Kém hiệu quả lên Trung lập, nâng mục tiêu giá lên 55 đô la, phản ánh sự lạc quan do FDA xem xét nhanh chóng vatiquinone để điều trị bệnh Friedrich’s ataxia. Scotiabank đã bắt đầu đánh giá với xếp hạng Hiệu suất Ngành và mục tiêu giá 55 đô la, cho thấy cổ phiếu đang được định giá hợp lý. Cantor Fitzgerald duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng với mục tiêu giá 113 đô la, điều chỉnh mô hình tài chính để phù hợp với hướng dẫn của PTC Therapeutics cho năm 2025. Những phát triển gần đây này cho thấy triển vọng hỗn hợp nhưng thận trọng lạc quan từ các nhà phân tích về hiệu suất tương lai của PTC Therapeutics.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.