“Mega uptrend” của VN-Index đã bắt đầu?
WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT), một công ty dược phẩm sinh học có vốn hóa thị trường là 4,34 tỷ đô la, đã gặp phải một rào cản pháp lý khi Ủy ban Châu Âu (EC) đã chọn không gia hạn giấy phép tiếp thị cho Translarna™ (ataluren) trong điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne đột biến vô nghĩa trong Khu vực Kinh tế Châu Âu. Quyết định này theo ý kiến tiêu cực từ Ủy ban Sản phẩm Thuốc cho Người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA). Bất chấp thất bại này, dữ liệu của InvestingPro cho thấy cổ phiếu đã mang lại lợi nhuận ấn tượng 89% trong năm qua.
Tuy nhiên, nghị quyết của EC cho phép khả năng các quốc gia thành viên EU riêng lẻ có thể tiếp tục cung cấp quyền truy cập vào Translarna thông qua các điều khoản cụ thể trong luật pháp EU. Matthew B. Klein, Giám đốc điều hành của PTC Therapeutics, bày tỏ sự thất vọng với quyết định của EC nhưng vẫn lạc quan về việc làm việc với các quốc gia riêng lẻ để đảm bảo thuốc sẵn có nếu có thể, nhấn mạnh sự an toàn và lợi ích của Translarna và thiếu các liệu pháp thay thế cho tình trạng này. Công ty duy trì một vị thế tài chính vững chắc với tài sản lưu động vượt quá các nghĩa vụ ngắn hạn, bằng chứng là tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 2,35, theo phân tích của InvestingPro .
Translarna, một liệu pháp phục hồi protein, được thiết kế để giúp những bệnh nhân bị rối loạn di truyền do đột biến vô nghĩa, dẫn đến ngừng quá trình tổng hợp protein. Thuốc đã được cấp phép ở nhiều quốc gia để điều trị đột biến vô nghĩa Duchenne chứng loạn dưỡng cơ (nmDMD) ở bệnh nhân cấp cứu từ 2 tuổi trở lên, trong khi nó vẫn là một loại thuốc mới đang được nghiên cứu ở Hoa Kỳ.
Loạn dưỡng cơ Duchenne, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới, là một rối loạn di truyền hiếm gặp và gây tử vong, gây yếu cơ tiến triển từ thời thơ ấu và dẫn đến tử vong sớm do suy tim và suy hô hấp. Việc thiếu protein dystrophin chức năng, rất quan trọng đối với sự ổn định của cơ bắp, là đặc điểm của bệnh.
PTC Therapeutics tập trung vào việc phát triển và thương mại hóa các loại thuốc điều trị các rối loạn hiếm gặp, tạo ra doanh thu hàng năm là 806,78 triệu đô la. Bất chấp những thất bại ở châu Âu, công ty vẫn tiếp tục duy trì cam kết cung cấp các phương pháp điều trị cho những bệnh nhân có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Mặc dù hiện đang giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần, phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu có thể được định giá quá cao ở mức hiện tại. Các nhà đầu tư có thể truy cập các phân tích toàn diện, bao gồm 8 ProTips bổ sung và các chỉ số tài chính chi tiết, thông qua báo cáo nghiên cứu độc quyền của InvestingPro, một phần trong phạm vi bảo hiểm của nó đối với hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.
Trong một tin tức gần đây khác, PTC Therapeutics đã báo cáo thu nhập quý 4 năm 2024, cho thấy thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) giảm nhẹ với EPS được báo cáo là -0,85 đô la so với dự báo -0,79 đô la. Tuy nhiên, công ty đã đáp ứng kỳ vọng doanh thu, công bố 213 triệu đô la trong quý, phù hợp chặt chẽ với 213,45 triệu đô la dự kiến. Trong cả năm 2024, PTC Therapeutics đã vượt quá hướng dẫn với tổng doanh thu đạt 877 triệu đô la. Về hoạt động của các nhà phân tích, BofA Securities đã nâng cổ phiếu của PTC Therapeutics từ Underperform lên Neutral và tăng mục tiêu giá lên 55 đô la, với lý do quá trình xem xét nhanh chóng của FDA đối với thuốc nghiên cứu vatiquinone của công ty. Scotiabank cũng bắt đầu bảo hiểm với xếp hạng Sector Perform và mục tiêu giá là 55 đô la, cho thấy rằng cổ phiếu được định giá hợp lý. Cantor Fitzgerald duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng với mục tiêu giá là 113 đô la, phản ánh niềm tin vào tiềm năng dài hạn của công ty mặc dù dự báo doanh thu thấp hơn một chút. Ngoài ra, PTC Therapeutics đã trình bày những phát hiện mới từ thử nghiệm APHENITY giai đoạn 3, nêu bật những tiến bộ trong điều trị phenylketonuria (PKU) bằng sepiapterin, có thể cho phép bệnh nhân áp dụng chế độ ăn ít hạn chế hơn.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.